STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
生物世界 - 遗传性失明，双AAV载体 - 2023-02-11
J Clin Oncol：伊沙佐米+皮下注射利妥昔单抗+地塞米松可有效治疗复发或难治性巨球蛋白血症！
IRD联合应用在复发或难治性WM患者中显示了良好的疗效和可控的毒性
MedSci原创 - 利妥昔单抗，伊沙佐米，Waldenströms巨球蛋白血症(WM) - 2021-08-15
遗传性视网膜疾病，基因疗法OCU400获得欧盟“孤儿药称号”
制药公司Ocugen近日宣布，欧洲委员会（EC）已授予基因疗法OCU400“孤儿药称号”，用于治疗遗传性视网膜疾病（IRD）色素性视网膜炎和Leber先天性黑矇。
MedSci原创 - 基因疗法，家族遗传性视网膜疾病，色素性视网膜炎，遗传性视网膜疾病，OCU400，Leber先天性黑矇 - 2021-02-24
Clin Rheumatol：生物和靶向合成抗风湿药物对脊柱关节炎和类风湿性关节炎的肌肉减少症的影响
除了影响老年人群外，它实际上在炎症性风湿病（IRD）患者中很常见。
MedSci原创 - 肌肉减少症，炎症性风湿病 - 2023-04-06
JAMA：他汀类药物对高龄老年人动脉粥样硬化性心血管疾病一级预防有益
研究认为，对于75岁以上且基线无动脉粥样硬化性心血管疾病的参与者，开始接受他汀类药物可降低动脉粥样硬化性心血管疾病风险
MedSci原创 - 他汀类药物，ASCVD，动脉粥样硬化性心血管疾病 - 2020-07-08
武田宣布恩莱瑞®在中国获批 多发性骨髓瘤开启全口服治疗时代
2018年4月17日，中国上海 – 今日，武田中国正式宣布恩莱瑞®（伊沙佐米）已获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）的批准，将联合来那度胺和地塞米松作为首个全口服治疗方案，用于治疗已接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者。
MedSci原创 - 武田，多发性骨髓瘤，治疗 - 2018-04-18
Leukemia：复发/难治性MM治疗进展：新药、单克隆抗体及免疫治疗
近年，尽管随着蛋白酶体抑制剂（PIs）、免疫调节剂（IMiDs）等新药的出现，多发性骨髓瘤（MM）的疗效及预后获得了显著的改善，但绝大部分MM患者仍最终出现疾病复发及进展。总体而言，复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）仍是治疗上的难点，因此也是当前临床研究的热点方向。那么，如何全面快速地Get到RRMM的最新治疗进展呢？CS Chim教授等在Leukemia杂志上发表了一篇关于RRMM研究进展的综述
肿瘤资讯 - 多发性骨髓瘤，MM，单克隆抗体，免疫治疗 - 2018-04-21
蔡真教授：多发性骨髓瘤二线治疗的新药方案及治疗策略选择
目前，多发性骨髓瘤（MM）仍为不可治愈性疾病，绝大部分MM患者最终不可避免地出现复发，因此，MM的二线治疗具有极其重要的临床价值。近年来，多发性骨髓瘤领域新药进展显着，为MM的二线治疗方案带来更多新选择。
肿瘤资讯 - 多发性骨髓瘤，二线治疗 - 2018-05-24
3期临床结果优秀，可治疗“失明”的基因疗法或将上市
此前 voretigene neparvovec 已经收到了美国FDA的突破性疗法和孤儿药资格认证，正在被开发作为由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病（IRD）的潜在治疗方案。▲
BioArt - 3期临床，基因疗法 - 2016-08-13
LANCET：HIV—新双重疗法临床试验获显著成效！
由Laura Ciaffi（TransHIVMI; Inserm-IRD-Universitéde M
来宝网 - HIV，双重疗法，临床试验 - 2017-05-29
口服伊沙佐米 提升骨髓瘤患者治疗依从性
多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种血液癌症，目前可以改善其症状但是大部分无法完全治愈。此病好发于60-70岁的老年人，且男性多于女性，患病后平均生存期为3-4年。根据2015年数据，在美国每143个人就有1人患有多发性骨髓瘤，每年约有3万的新增病例。而在我国，虽然发病率约为十万分之二，在所有血液肿瘤发病率中名列第二，目前我国MM患者约为10万人，但是由于人口基数庞大， 每
药渡网、大河网 - 伊沙佐米，多发性骨髓瘤 - 2017-11-27
【盘点】眼科最新研究进展
1． 眼科基础研究进展 Cell Rep：命运特化的角膜细胞在损伤后可以去分化补充干细胞库 以色列哈德拉以色列技术研究院拉帕波特医学研究所的Nasser W近日在Cell Rep发表了一项重要的文章，他们通过转基因小鼠发现，已经特化的角膜细胞具有可塑性，可以去分化重新产生干细胞群，并且可以在基质完好的存在的情况下，重新形成组织边界。 在这篇文章中，他们报告说，利用K15-G
MedSci原创 - 基础研究，治疗，文献综述，药物，危险因素 - 2018-01-29
Nat Biomed Eng：新突破！碱基编辑可恢复遗传性视网膜疾病损害的视觉功能！
遗传性视网膜疾病（IRD）是由250多种不同基因的突变引起的一组致盲性疾病。Leber氏先天性黑蒙症（LCA）是IRD最常见的一种，多数LCA患者在整个儿童时期都会有严重的视力障碍。
生物探索 - 遗传性，视网膜疾病，视觉功能，碱基编辑 - 2020-10-29
为您找到相关结果约70个
