Ionis相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

加拿大科学家开发出首个治疗亨廷顿舞蹈症药物

（图片摘自www.sciencealert.com）亨廷顿舞蹈病大家可能听说过，这是一类因脑神经严重损伤导致的遗传性疾病，能够导致运动、认知以及行为的障碍。美国境内每10000个人中就有一名亨廷顿舞蹈病患者。患病人群需要全天陪护，其生活质量与寿命也会严重降低。不幸的是，目前对于这一疾病没有特别好的治疗方法。不过，最近加拿大的研究者们找到了一类有希望的治疗手段。他们开发出一种名为"IO

生物谷 - 亨廷顿舞蹈病 - 2016-03-07

RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都显着下降，显示该药物不仅减缓疾病恶化，还可能在逆转疾病。用药组和安慰剂组退出率分别为7.4和37.7%，也说明用药组疗效显着。两组死亡率分别为4

美中药源 - RNAi药物，神经病变 - 2017-09-21

默沙东战胜吉利德，赢取首轮丙肝药专利权大战

3月初，默沙东和吉利德卷入丙肝药的专利诉讼案，默沙东控告吉利德侵犯了两项专利权，并索赔30亿美元。如今这场官司第一轮已经结束，默沙东获胜。若陪审团判决成立，默沙东将有权向吉利德索要其重磅丙肝药Sovaldi和Harvoni的巨额专利费。这一局官司的胜利对默沙东而言极为有利。最近默沙东丙肝药Zepatier获得FDA批准，这是继吉利德、艾伯维之后第三款上市的新型丙肝药，但是其预期销售额要远远低于吉利

生物谷 - 丙肝，专利，医药 - 2016-05-13

[NLA2016]线索梳理：Lp（a）与心血管疾病风险的关联

在2016NLA年会上，Christie M. Ballantyne教授（贝勒医学院）指出，尽管多项研究表明Lp（a）与心血管疾病（CVD）风险升高相关，但目前尚未证实降低Lp（a）水平可降低CVD风险。Ballantyne教授对一些研究及结果进行了梳理，以期从中获取关于Lp（a）和CVD风险关联的线索。在他汀类药物基础上加用烟酸和胆固醇酯转移蛋白抑制剂（CETP）等药物来降低Lp（a）水平并没有

MedSci原创 - Lp（a），脂蛋白，心血管，血脂 - 2016-05-25

2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？

近日，国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，包括五家上市公司和五家非上市公司。上市公司的排名以收入计，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。

医药魔方 - 2018，RNA - 2018-12-20

罕见病重磅消息！全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准

由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）近日在美国监管方面传来喜讯。

生物谷 - 百健，脊髓性肌萎缩，Spinraza，反义药物 - 2016-12-26

全球最贵的五种药它们凭什么卖这么贵！

近日，全球最贵药物Glybera被其研发商荷兰生物技术公司uniQure叫停，并宣布将撤市。以Glybera为首的全球最贵药，费用每年至少几十万美元，相当于一辆超级跑车的价格。高昂的天价和暗淡的市场令这些药物陷入“有价无市”的尴尬境遇。Glybera世界首个基因药物药价：101万美元/年企业：荷兰的生物科技公司UniQureGlybera是针对治疗脂蛋白脂酶缺乏症的药物，每年的花费高达101万美元

健康时报网 - 价格贵，药 - 2017-05-17