安全隐患困扰 SMA新药RG7800二期临床试验被暂停
罗氏公司最近宣布，出于安全因素的考虑，公司已经临时暂停了与PTC公司合作开发的治疗脊髓性肌萎缩（SMA）症药物RG7800的临床二期研究。
生物谷 - 脊髓性肌萎缩，依赖，耐受 - 2015-05-07
Frontiers in Pediatrics：SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。
“生物世界”公众号 - SMA特效药，诺行阿生钠 - 2023-05-27
脊髓性肌萎缩症（SMA）：SMN2剪接修饰剂risdiplam显示出明显作用
罗氏制药公司近日公布了SUNFISH研究的第2部分的详细结果，该试验旨在评估实验性SMN2剪接修饰剂risdiplam治疗成人2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）的有效性和安全性，结果表明，通过risdiplam
MedSci原创 - SMN2剪接修饰剂，risdiplam，脊髓性肌萎缩症 - 2020-02-07
全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准
美国食品和药物管理局（FDA）已批准Spinraza用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗。
生物谷 - 百健，脊髓性肌萎缩，Spinraza，反义药物 - 2016-12-26
JNNP:诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童的运动单位变化
脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特
MedSci原创 - 诺西那生钠，运动单位，运动神经病变疾病 - 2020-11-11
HUMAN BRAIN MAPPING：pre-SMA与额下回的功能连接增强与强迫症的运动反应抑制能力相关
该研究强调了前SMA和IFG之间功能连接的改变对OCD运动反应抑制病理生理学的重要性。
MedSci原创 - 强迫症，功能连接，pre-SMA，额下回 - 2022-01-23
2023 NICE 高度专业化的技术指南：用于治疗症状前脊髓性肌萎缩症的 Onasemnogene abeparvovec【HST24】
关于 onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) 治疗 12 个月及以下婴儿症状前脊髓性肌萎缩症的循证建议。
NICE官网 - 脊髓性肌萎缩症，onasemnogene abeparvovec，症状前脊髓性肌萎缩症 - 2023-04-21
脊髓性肌萎缩症呼吸管理专家共识（2022版）
脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy，SMA)本文特指5q-SMA，属常染色体隐性遗传病，临床特征为脊髓前角α运动神经元退行性病变和神经肌肉接头发育异常导致的肌无
中华实用儿科临床杂志 - 脊髓性肌萎缩症，神经重症，呼吸管理 - 2022-05-20
青少年成人脊髓性肌萎缩症临床诊疗指南（第二部分）
基于循证医学原则，来自全国多家SMA 诊疗中心的多学科专家经过充分讨论，达成一致意见，为SMA 临床规范化诊疗提供重要依据。
罕见病研究 - 脊髓性肌萎缩症 - 2023-05-08
《脊髓性肌萎缩症新生儿筛查专家共识（2023版）》解读
共识围绕脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)新生儿筛查流程与相关问题、SMA筛查后确诊流程与相关问题、筛查确诊SMA新生儿的疾病管理等提出了相应建议。
临床儿科杂志 - 脊髓性肌萎缩症 - 2023-12-13
青少年成人脊髓性肌萎缩症临床诊疗指南
近年来，脊髓性肌萎缩症(SMA)在多学科综合管理、疾病修正治疗药物等方面取得长足进步，明显提升了患者生存期及生活质量。然而，对于年龄较大的青少年与成人患者尚缺乏系统性临床诊疗指南规范指导临床工作。基于
罕见病研究 - 脊髓性肌萎缩症 - 2023-03-03
青少年成人脊髓性肌萎缩症临床诊疗指南（第三部分）
基于循证医学原则，来自全国多家SMA 诊疗中心的多学科专家经过充分讨论，达成一致意见，为SMA 临床规范化诊疗提供重要依据。本指南为指南的第三部分。
罕见病研究 - 脊髓性肌萎缩症 - 2023-09-08
脊髓性肌萎缩症临床实践指南
脊髓性肌萎缩症临床实践指南工作组通过线上会议进行证据到推荐意见的讨论和表决，产生了 SMA 药物干预后的生存及运动功能评价的推荐意见。
中国循证儿科杂志 - 脊髓性肌萎缩症 - 2023-04-20
鞘内注射AVXS-101治疗2型SMA患者的STRONG试验取得阳性结果
诺华公司旗下的AveXis近日公布了STRONG研究中关于AVXS-101鞘内给药的中期数据，证实了年龄较大（≥2岁且<5岁）的2型脊髓性肌萎缩（SMA）患者的HFMSE评分相比于基线平均增加了5.9分
MedSci原创 - AVXS-101，SMA，鞘内注射 - 2019-10-07
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