百时美施贵宝宣布向FDA申请其CAR-T细胞疗法liso-cel的许可
百时美施贵宝公司今天宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交其CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel（liso-cel）的生物许可证申请（BLA）。
MedSci原创 - 百时美施贵宝，Car-T细胞疗法，liso-cel，生物制剂许可申请，FDA - 2019-12-19
CRISPR/ Cas9基因编辑疗法最新临床进展
12月5日， CRISPR 和 Vertex在ASH会议上联合宣布了CRISPR/Cas9基因编辑疗法(CTX001)最新数据，接受CTX001治疗的10例患者对该疗法表现出持续一致反应。
医药魔方 - 基因编辑疗法 - 2020-12-07
FDA授予Ilixadencel治疗肝细胞癌（HCC）的“孤儿药称号”
制药公司Immunicum近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予Ilixadencel治疗肝细胞癌（HCC）的“孤儿药称号”（ODD）。
MedSci原创 - FDA，孤儿药，ilixadencel，肝细胞癌（HCC） - 2021-01-02
FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期
血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突
MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13
FDA“创新行动计划”促进药品研发与审评
FDA新任局长Scott Gottlieb 博士于2017年7月7日在FDA的官方博客-FDA Voice上发表了题为“ How FDA Plans to Help Consumers Capitalize on Advances in Science”的文章，旨在推行“创新行动计划”，使公众尽快获益于安全有效的新药和新的医疗技术。
CDE网站;凡默谷 - FDA，药品研发，药品评审 - 2017-09-08
Burns：“人造皮肤”3期临床结果发布，让创伤愈合不留疤痕
“人造皮肤”StrataGraft在关键性3期STRATA2016临床试验中达到两个共同主要有效性终点。
生物探索 - 疤痕 - 2021-07-10
辉瑞暂停BCMA/CD3双抗elranatamab的临床试验，BCMA/CD3双特异性抗体是全球研发热点
今天辉瑞宣布其BCMA/CD3双抗elranatamab （PF-06863135）的MagnetisMM-3 临床试验
MedSci原创 - 双特异性抗体 - 2021-05-05
BioMarin公司血友病基因疗法Ⅲ期临床5年的长期效果观察，数据积极
BioMarin的疗法，称为valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3阶段GENER8-1试验中，20名严重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分
网络 - 血友病，基因治疗 - 2022-01-16
西比曼将和杨森携手共同推进C-CAR039和C-CAR066在中国的商业化进程
现阶段，国家药品监督管理局药品审评中心已经批准了C-CAR039的新药临床研究（IND）申请。
网络 - 2023-12-15
第65届美国血液学会年召开 西比曼两项免疫肿瘤药物临床数据发布
在既往CD19 CAR-T治疗失败的LBCL患者中，中位随访时间27.7个月，总缓解率为92.9%，完全缓解率为57.1%。
网络 - 2023-12-12
EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的孤儿药资格
X连锁重症联合免疫缺陷病（XSCID），也称“泡泡男孩病（bubble boy disease）”，是由于X染色体上的
MedSci原创 - X连锁重症联合免疫缺陷病 - 2020-12-02
日本借助3D打印导管成功让老鼠坐骨神经再生
近日，在日本京都大学矫形外科学系教授Ryosuke Ikeguchi的领导下，13名日本研究人员成功地在老鼠身上测试了3D打印导管在神经再生中的功效。
天工社 - 3D打印，坐骨神经，再生 - 2017-03-09
Neuron：感音毛细胞再生实现听力恢复
美国马萨诸赛州眼耳医院和哈佛医学院研究人员首次证明，用一种药物刺激成年小鼠耳蜗里残余的毛细胞，能使其再生出新的毛细胞，从而部分恢复小鼠因噪音而受损的听力。这一成果在耳聋治疗应用上有着光明前景，有望帮助聋人恢复听力。相关论文发表在1月10日出版的《神经元》杂志上。
科技日报 - 神经，精神 - 2013-01-23
全力推进基因疗法，FDA发布6大新指南
近日，美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明，宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发，并发布了6大新指南。在今天的这篇文章中，药明康德微信团队也将为各位读者整理分享新指南的具体内容。
药明康德译自FDA - 基因疗法，FDA，指南，创新疗法 - 2018-07-16
勃林格殷格翰与北京大学建立战略伙伴关系
不详 - 美通社 - 2017-05-23
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