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CDD：浙江大学白雪莉/梁廷波发现靶向泛素特异性<font color="red">蛋白</font>酶8使胰腺癌的抗<font color="red">程序性</font><font color="red">死亡</font>配体<font color="red">1</font>免疫疗法敏感

CDD：浙江大学白雪莉/梁廷波发现靶向泛素特异性蛋白酶8使胰腺癌的抗程序性死亡配体1免疫疗法敏感

程序性死亡受体1(PD-1)及其配体程序性死亡配体1 (PD-L1)帮助肿瘤细胞逃避免疫监测，被认为是抗肿瘤免疫治疗的重要靶点。

iNature - 胰腺癌，靶向泛素特异性蛋白酶8，抗程序性死亡配体1免疫疗法 - 2022-12-25

NEJM：使用C<font color="red">1</font><font color="red">抑制剂</font>预防遗传<font color="red">性</font>血管<font color="red">性</font>水肿

NEJM：使用C1抑制剂预防遗传性血管性水肿

遗传性血管性水肿是致残的，潜在致命的疾病，是C1抑制蛋白的缺失（I型）或功能障碍（II型）所造成的的。皮下注射来抑CS1830可抑制C1活性提供有效的疾病预防手段。

MedSci原创 - 血管性水肿，C1抑制剂，临床研究 - 2017-03-23

日本厚生劳动省（MHLW）批准α-<font color="red">1</font><font color="red">蛋白</font>酶<font color="red">抑制剂</font>Lynspad治疗α-<font color="red">1</font>抗胰<font color="red">蛋白</font>酶缺乏症

日本厚生劳动省（MHLW）批准α-1蛋白酶抑制剂Lynspad治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症

日本厚生劳动省（MHLW）已批准α-1蛋白酶抑制剂Lynspad（1000毫克静脉注射液）的生产和销售许可，用于治疗严重α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。

MedSci原创 - COPD，Lynspad，α-1抗胰蛋白酶缺乏症，日本厚生劳动省（MHLW） - 2021-01-24

NEJM：BACE-<font color="red">1</font><font color="red">抑制剂</font>Verubecestat治疗前驱<font color="red">性</font>AD痴呆研究失败

NEJM：BACE-1抑制剂Verubecestat治疗前驱性AD痴呆研究失败

Verubecestat不能改善前驱性阿尔兹海默患者临床症状

MedSci原创 - 前驱性AD痴呆，BACE-1，Verubecestat - 2019-04-11

J CLIN ONCOL: Pembrolizumab治疗晚期<font color="red">程序性</font><font color="red">死亡</font>因子配体 <font color="red">1</font>-阳性的子宫内膜癌的安全及抗肿瘤活性（KEYNOTE-028）

J CLIN ONCOL: Pembrolizumab治疗晚期程序性死亡因子配体 1-阳性的子宫内膜癌的安全及抗肿瘤活性（KEYNOTE-028）

多队列Ib期KEYNOTE-028研究的目的是评估pembrolizumab--一种抗程序性死亡因子 1的单克隆抗体，在程序性死亡因子配体 1（PD-L1）-阳性的晚期实体瘤患者中的安全和疗效。

MedSci原创 - Pembrolizumab，Endometrial，Cancer，KEYNOTE - 2017-06-21

Lancet Gastroen Hepatol：SGLT<font color="red">1</font><font color="red">抑制剂</font>mizagliflozin用于改善功能<font color="red">性</font>便秘

Lancet Gastroen Hepatol：SGLT1抑制剂mizagliflozin用于改善功能性便秘

研究认为SGLT1抑制剂mizagliflozin可有效改善功能性便秘患者症状且具有良好的耐受性和安全性

MedSci原创 - 功能性便秘，SGLT1抑制剂，mizagliflozin - 2018-08-27

Blood：C<font color="red">1</font><font color="red">抑制剂</font>正常的遗传<font color="red">性</font>血管<font color="red">性</font>水肿的发病机制

Blood：C1抑制剂正常的遗传性血管性水肿的发病机制

血浆蛋白凝血因子XII（FXII）和血管舒张素酶原相互激活，形成蛋白酶FXIIa和血管舒张素的过程，通过表面(接触激活)增强，并受丝氨酸蛋白酶C1-抑制剂的调控。遗传性血管水肿(HAE)患者因血管舒张素活性失调或血管舒张素酶原激活增多，导致软组织肿胀发作。虽然大部分HAE病例是由于血浆C1-抑制剂活性降低导致的，但一直以来，HAE还与FXI

MedSci原创 - 遗传性血管性水肿，FXII，PK，血管舒张素 - 2019-01-16

Lancet：JAK<font color="red">1</font><font color="red">抑制剂</font>Filgotinib治疗中重度溃疡<font color="red">性</font>结肠炎

Lancet：JAK1抑制剂Filgotinib治疗中重度溃疡性结肠炎

对于中度至重度活动性溃疡性结肠炎患者，Filgotinib 200mg剂量的耐受性良好，而且可有效诱导和维持临床缓解

MedSci原创 - 溃疡性结肠炎，Filgotinib，JAK1抑制剂 - 2021-06-04

Front Oncol：呋喹替尼+PD-<font color="red">1</font><font color="red">抑制剂</font> vs 瑞戈非尼+ PD-<font color="red">1</font><font color="red">抑制剂</font>治疗难治<font color="red">性</font>微卫星稳定的转移<font color="red">性</font>结直肠癌患者的疗效

Front Oncol：呋喹替尼+PD-1抑制剂 vs 瑞戈非尼+ PD-1抑制剂治疗难治性微卫星稳定的转移性结直肠癌患者的疗效

该研究表明，呋喹替尼+PD-1抑制剂（FP）可改善难治性微卫星稳定（MSS）的转移性结直肠癌患者的PFS。

MedSci原创 - 呋喹替尼，瑞戈非尼，微卫星稳定（MSS）或无错配修复蛋白缺失（pMMR）的晚期结直肠癌 - 2021-10-06

JCLA：使用自动浊度免疫分析法定量测定人C<font color="red">1</font>酯酶<font color="red">抑制剂</font><font color="red">蛋白</font>

JCLA：使用自动浊度免疫分析法定量测定人C1酯酶抑制剂蛋白

C1抑制剂(C1‐INH)水平或功能受损可导致血管水肿，其原因可能是缓激肽增加。因为治疗方案不同，因此要区分与C1‐INH缺乏相关的血管性水肿和由其他机制引起的血管性水肿非常重要。在遗传性(HAE)和获得性(AAE)血管性水肿中，测量C1‐INH浓度以帮助诊断患者。在此，研究人员描述了一种自动浊度测定法，用于在Optilite®分析仪上测量C1‐INH浓度。

网络 - C1酯酶抑制剂蛋白 - 2019-05-16

FDA批准首款IDH<font color="red">1</font><font color="red">抑制剂</font>用于治疗复发或难治<font color="red">性</font>AML

FDA批准首款IDH1抑制剂用于治疗复发或难治性AML

Agios Pharmaceuticals的Tibsovo是目前首个获得FDA批准的IDH1药物，该药物通过减少代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常产生而发挥作用。目前已经获批用于针对携带IDH1基因特异性突变的复发或难治性AML的靶向治疗。

MedSci原创 - IDH1抑制剂，AML，FDA - 2018-07-23

Lancet：心肌肌球<font color="red">蛋白</font><font color="red">抑制剂</font>Mavacamten治疗梗阻<font color="red">性</font>肥厚型心肌病！

Lancet：心肌肌球蛋白抑制剂Mavacamten治疗梗阻性肥厚型心肌病！

肥厚型心肌病的可用药物少且耐受性差，并且缺乏疾病特异性。本研究旨在评估心肌肌球蛋白抑制剂mavacamten

MedSci原创 - 梗阻性肥厚型心肌病，Mavacamten，心肌肌球蛋白抑制剂 - 2020-09-01

Neurology：组织<font color="red">抑制剂</font>金属<font color="red">蛋白</font>酶-<font color="red">1</font>与急性缺血性脑卒中后结局的关系

Neurology：组织抑制剂金属蛋白酶-1与急性缺血性脑卒中后结局的关系

由此可见，较高TIMP-1水平与急性缺血性卒中后死亡和严重残疾的风险增加相关。该研究的结果表明急性缺血性卒中后细胞外基质的重要预测作用。

MedSci原创 - 组织抑制剂金属蛋白酶-1，急性缺血性脑卒中，结局 - 2019-09-25

由于心脏安全<font color="red">性</font>，MCL-<font color="red">1</font><font color="red">抑制剂</font>AMG 397的早期研究已被暂停

由于心脏安全性，MCL-1抑制剂AMG 397的早期研究已被暂停

Amgen在其肿瘤学管道的更新中披露，由于心脏毒性的安全信号，实验性小分子MCL-1抑制剂AMG 397的I期研究已被搁置。

MedSci原创 - MCL-1抑制剂，Mg，397，心脏安全性 - 2019-09-14

观察性研究中使用SGLT2抑制剂死亡风险较低：真实还是偏倚？

最近的两项观察性研究报道，钠 -葡萄糖协同转运蛋白-2抑制剂（sodium–glucoseco transporter 2 inhibitor, SGLT2i）对于心血管疾病风险增加的人群以及所有2型糖尿病患者，均能显著降低全因死亡率。在这两项研究中，全因死亡率降低50% 以上，种降低幅度均明显大于2型糖尿病BI10773（恩格列净）心血管终点事件试验（BI 10773 [Empagliflo

DC糖医时讯 - SGLT2，死亡风险 - 2019-01-29

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