JAMA：评估美西律对非营养不良性肌强直的疗效 N -of-1试验可行吗？
2018年12月，发表在《JAMA》的一项研究使用汇总N -of-1试验（单病例随机对照试验）评估了美西律治疗非营养不良性肌强直的效果。
环球医学 - 美西律，非营养不良性肌强直 - 2019-01-06
Neurology：2型肌营养不良影响患者生活质量（PRISM-2研究）
DM2患者的生活受到DM2多种症状的影响。DM2的这些症状在DM2患者中和不同的DM2亚群患者中具有不同水平的显著性和发作频次。
MedSci原创 - 肌营养不良，生活质量 - 2015-11-21
Santhera的Syros在Duchenne型肌营养不良症3期临床研究中大获成功
Santhera Pharmaceuticals公布了一项研究结果，该研究显示其Syros与艾地苯醌合用可持续降低Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能丧失率，持续时间长达6年。
MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，类固醇，艾地苯醌 - 2019-02-25
FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的孤儿药资格
Fulcrum是一家临床阶段的生物制药公司，致力于改善罕见疾病患者的生活，今日宣布，美国FDA授予了Losmapimod孤儿药资格（ODD），Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）抑制剂，用于治疗FSHD。
MedSci原创 - FDA，面肩肱型肌营养不良症（FSHD），Losmapimod - 2020-01-30
Eur Respir J：Duchenne型肌营养不良症从儿童到成年期的呼吸功能演变！
由此可见，肺活量、肺容量、呼吸模式和胸腹部的贡献模式显示随着时间的推移有着不同的演变曲线。研究人员确定了呼吸障碍在疾病进展期间的具体时间点。在确定DMD临床试验和治疗策略的结果指标时应考虑这些因素。
MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良症，儿童，成年，呼吸功能，演变 - 2018-02-08
《柳叶刀-区域健康》：中国Duchenne型肌营养不良症患者疾病自然史研究的1年分析
DMD疾病进展到临床里程碑的时间与既往研究发现一致，其中行走能力丧失发生在13岁。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症 - 2023-12-27
2020 临床管理建议：成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗
肌强直性营养不良是一种影响骨骼肌和心脏的遗传性系统性疾病。肌强直性营养不良通过基因检测是诊断和识别存在心脏并发症风险患者。本文主要针对成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗提出了专家建议。
网络 - 成人肌强直营养不良，心脏病 - 2020-02-28
Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症
在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。在这种疾病中，遗传缺陷导致一
生物谷 - 反义RNA，肌细胞，毒性RNA，肌营养不良症 - 2012-08-06
Radiology：定量肌肉磁共振成像在DM1中的应用
1型强直性肌营养不良（DM1）是成年人中最常见的肌营养不良形式。 DM1的特征是包括肌肉脂肪浸润和肌肉萎缩等肌肉退化导致的进行性肌无力。
MedSci原创 - MRI，1型强直性肌营养不良 - 2021-07-20
Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics，开发神经肌肉疾病的基因疗法
Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics， 增强其基因编辑能力，开发针对Duchenne肌营养不良症（ DMD）和肌强直性营养不良1型（DM1
MedSci原创 - Vertex，Exonics，therapeutics，神经肌肉疾病，基因疗法 - 2019-06-07
【每日一例】强直性脊柱炎
强直性脊柱炎是一种原因不明的慢性非特异性炎症，本病主要侵犯中轴骨（关节）、骶髂关节受累和附着病为其特征。
华夏影像诊断中心 - 强直性脊柱炎，骶髂关节炎 - 2022-10-15
肌酸激酶（CK）升高原因分析
对肌病的临床诊断，要结合病史、起病年龄、病程、受累肌群的分布和其他器官累及的情况（皮肤、脊柱关节、中枢神经系统、心脏、眼、耳等）进行综合分析，遗传基因的检测对肌营养不良、先天性肌病和代谢性肌病的诊断均
检验之声 - 先天性肌病，内分泌肌病，代谢性肌病 - 2023-02-17
Stroke：Duchenne型肌营养不良患者缺血性卒中发生的风险增加
背景：Duchenne型肌营养不良（DMD）是最常见的骨骼肌肌病。几乎所有的患者在二十多岁的时候发展成心肌病。本研究的目的是评估德国队列中的DMD患者卒中发生的频率、原因预后。
MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，缺血性卒中，溶栓治疗 - 2016-07-11
Europace：单腔心房起搏器植入术后升级率及并发症发生率高
Danish多中心临床研究是一项比较病态窦房结综合征患者植入双腔起搏器（DDDR）和单腔心房起搏器（AAIR）临床疗效的对照研究。与DDDR相比，植入AAIR的患者存在起搏器术后升级的风险，起搏器升级是指通过外科手段改变起搏模式。AAIR起搏器虽然适用于病态窦房结综合征患者，但对于房室传导阻滞却没有保护作用，如果患者出现了房室传导阻滞则需要起搏器升级，目前关于起搏器升级的并发症发生率还不清楚。
dxy - 单腔，心房，起搏器，并发症 - 2013-04-30
为您找到相关结果约500个
