Nat Biotechnol：RNAi疗法减轻先兆子痫
来自麻省大学医学院、贝斯以色列女执事医学中心和西悉尼大学的科学家合作研究表明，使用小干扰RNA新型疗法（siRNA）在动物模型中减轻了先兆子痫症状。
生物通 - RNAi，先兆子痫，动物模型 - 2018-11-25
RNAi药物治疗乙肝的新药RG6346，疗效强且持久超过1年
Dicerna Pharmaceuticals与罗氏（Roche）合作开发，治疗慢性乙肝病毒（HBV）感染的RNAi疗法RG6346，在1期临床试验中的最新结果进行公布。试验结果显示，每月一次，总计4
网络 - 乙肝，RNAi药物 - 2020-11-18
RNAi疗法lumasiran：获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗药物。
MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-07-16
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者，这是一种遗传性疾病，患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气
MedSci原创 - FDA批准，Alnylam，RNAi疗法，givosiran，遗传性罕见病，急性肝卟啉症 - 2019-11-23
Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定，治疗hATTR淀粉样变性
RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA，从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白（TTR）的产生。
MedSci原创 - hATTR淀粉样变性，FDA快速通道指定，RNAi疗法vutrisiran - 2020-04-15
RNAi是细胞静止所必需的
一些细胞并没有得到应有的重视。事实上，大多数细胞都没有。在我们的地球上，99%以上的细胞存在于一种静止状态中。捧起一把泥土：它含有上千种微生物，而且当被放置到培养皿中时，几乎每种微生物都不会生长。这些细胞是有代谢活性的---是的，活的---但是它们不会发生细胞分裂。它们将保持在一种繁殖上的“静止”状态，除非在特定条件下被激活从而再次进入细胞周期和准备再次分裂。 我们体内的一些重要的细胞事实上是静
生物谷 - RNAi，细胞静止 - 2016-11-13
FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型，Alnylam的RNAi帝国再下一城！
近日，FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症，通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型（又称Ph1）这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果，见：NE
会会药咖 - FDA，RNAi药物，Lumasiran，原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11
FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。
MedSci原创 - 优先审查，1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-06-03
Alynlam的RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症，完成向欧盟和美国的申请
如果获得批准，lumasiran将成为1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的首个治疗药物。
MedSci原创 - Alnylam，1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi药物lumasiran - 2020-04-08
FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。目前，Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，靶向抗凝血酶（AT），用于治疗血友病：包括A型血友病、B型血友病、伴有抑
生物谷 - 新药，FDA - 2013-08-21
生菜或为乙肝RNAi疗法和工具带来“绿色革命”
20世纪50年代初期的“绿色革命”—— 矮种稻（Dwarf Rice）的广泛种植解决了发展中国家的粮食问题。目前，乙型肝炎病毒（HBV）的慢性感染已成为主要的公共卫生问题。根据世界卫生组织（WHO）的公告，全球估计有2.57亿的慢性乙型肝炎病毒感染者。最近的研究表明，在转基因小鼠和HBV感染患者中乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）的表达水平跟肝细胞癌（HCC）的发生或肝纤维化的严重程度具有相关性，
肝脏时间 - 乙型肝炎病毒 - 2019-07-01
Lancet：RNAi基因治疗新药ALN-PCS明显降低患者胆固醇水平（临床I期研究）
胆固醇高者通常需要服用他汀类药物以降低心脏病风险，但此类药物副作用较明显。最新完成的临床试验显示，一种通过调控基因来降低胆固醇的药物同样有效，且无明显副作用。 由Alnylam 公司研发，在英国盖氏医院研究人员与美国同行一起，在英国新一期《柳叶刀》杂志上报告说，一种被称为“ALN-PCS”的新药，可通过干扰核糖核酸来抑制PCSK9 基因的表达，使身体清除有害胆固醇的能力恢复正常。 研究人员招募
新华网 - ALN-PCS，基因治疗，他汀 - 2013-10-11
Alnylam RNAi 胆固醇药物一期实验结果良好
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。PCSK9的主要生理作用是降解LDL胆固醇，通过抑制这种酶的活性，肝脏部位LDL受体活性将会明显提高并进而降低血液中LDL胆固醇的含量从而达到治疗效果。研究人员表示这种新型RNAi疗法能够帮助一些无法用现存疗法治疗的高胆固醇症患者，而目前全球这种疾病的患者已经超过50万
生物谷 - 新药，FDA - 2013-10-12
Science：RNAi活体研究揭示癌症发展的未知相关基因
在2014年1月17日的《Science》杂志上发表的这项研究中，研究团队描述了利用RNAi技术进行的研究，以及如何发现癌变肿瘤的一个以前未知的遗传关联。
生物通 - RNAi，癌症发展 - 2014-01-25
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