Nat Biotechnol:CRISPR单碱基编辑准确!
的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章,证实了最近研发的基因编辑方法的准确性
生物通 - 基因编辑 - 2017-04-14
Circulation 上海交通大学张冰教授团队开发出具备单碱基区分能力的高精准Cas13d编辑器实现肥厚型心肌病的有效治疗
本研究首次开发了具备单碱基区分能力的精准性Cas13d,并在细胞和动物水平证明其区分单碱基突变等位基因的能力。
论道心血管 - 肥厚型心肌病,Cas13d编辑器 - 2024-05-18
清华大学刘俊杰/王家发现新的编辑器,为DNA操作提供了一个高效而紧凑的平台
CRISPR-Cas模块作为原核生物的适应性核酸免疫系统,为各种生物的核酸操作提供了多功能工具。
iNature - CRISPR-Cas - 2023-01-22
Nat Methods:杨辉团队开发高精度单碱基编辑技术
最近,我国杨辉团队描述了23个合理工程化的CBE变体的筛选,发现预测DNA结合位点的突变残基可以显著降低Cas9依赖性的脱靶效应。
MedSci原创 - 单碱基突变,基因编辑 - 2020-05-19
“逐字”修改基因的多重碱基编辑疗法获FDA批准IND!
随着这一领域层出不穷的新方法不断涌现,相信很快可以看到基因编辑技术给患者带去希望的那一天!
生物探索 - 修改基因,多重碱基,编辑疗法 - 2022-12-20
Science Translational Medicine:碱基编辑,挽救致命心脏病并延长寿命
该研究在iPSC中验证了碱基编辑和先导编辑在修正RBM20基因突变的效果,并进一步在RBM20基因突变的扩张型心肌病(DCM)小鼠模型中证实了腺嘌呤碱基编辑器(ABE)能够有效修正基因突变。
“生物世界”公众号 - 心脏病,碱基编辑 - 2022-11-28
Cell Res:刘光慧等通过单碱基基因编辑重塑超级干细胞
日前,中科院生物物理所刘光慧课题组、北京大学汤富酬课题组和中科院动物所曲静课题组联合开展的研究进一步拓展了基因编辑技术的应用范围。研究人员利用基因编辑改写了人类基因组遗传密码中的单个碱基,首次在实验室中获得了遗传增强的“超级”干细胞(Genetically Enhanced Stem cells,GES细胞)。
MedSci - 超级干细胞,基因编辑 - 2017-07-08
高彩霞/王延鹏开发出高精准胞嘧啶碱基编辑工具
胞嘧啶碱基编辑器(CBE)在基因组靶位点产生C-T核苷酸取代,而不会引起双链断裂。但是,诸如BE3的CBE可以通过不依赖sgRNA的DNA脱氨作用而引起全基因组脱靶变化。
iNature - 基因编辑工具,胞嘧啶碱基编辑器,基因组靶位点 - 2020-07-29
PNAS:利用噬菌体对微生物群落中特定细菌进行碱基编辑
两种工程噬菌体——T7噬菌体和λ噬菌体,都能够向大肠杆菌宿主递送有效载荷,这些有效载荷表达细菌荧光基因,并操纵细菌对抗生素的耐药性。
“生物探索”公众号 - 噬菌体,微生物群落 - 2022-11-11
Protein & Cell:中国团队发现基因治疗新武器:腺嘌呤碱基编辑系统
近日,华东师范大学和中山大学的科学家们通力合作,成功改进了ABE基因编辑系统,相关成果于2018年7月31日发表在《protein&cell》杂志上。
生物探索 - 基因治疗,腺嘌呤,中国 - 2018-08-03
Nat Commun:体内单碱基编辑,一次性持久治疗遗传性失明
研究显示,体内的碱基编辑可以为遗传性视网膜变性患者提供持久的视网膜保护并防止视力恶化,还能保护视网膜光感受器免于进一步变性。
“生物世界”公众号 - 基因编辑 - 2022-04-07
Nature :刘如谦团队在单碱基编辑技术治疗早衰症中取得新突破
目前早衰症依然缺乏有效的治疗手段,而要直接修复致病点突变实现早衰症的根治更是难上加难。研究者曾尝试采用CRSIPR-Cas9技术敲除LMNA基因的致病拷贝,但这有破坏LMNA基因野生型拷贝的风险。
生物探索 - 治疗,早衰症,单碱基编辑技术 - 2021-01-08
突发:FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请
BEAM-201是Beam Therapeutics开发的基于胞嘧啶碱基编辑(Cytosine Base Editor,CBE)的针对CD7靶点的四重碱基编辑CAR-T细胞疗法。
“生物世界”公众号 - FDA,CAT-R疗法 - 2022-08-03
Circulation:兰峰/王永明团队合作采用碱基编辑技术治疗遗传性心律失常
该研究发现Scn5a的体内碱基编辑可拯救小鼠3型长QT综合征。
iNature - 遗传性心律失常,SCN5A,碱基编辑技术 - 2023-11-21
Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生
单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生
生物世界 - 单碱基编辑技术,重症免疫缺陷 - 2023-03-26
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