NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病
研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗
MedSci原创 - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02
新型血友病治疗药物III期临床数据：相比常规预防治疗和按需治疗，Marstacimab 可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%
中国将与全球同步递交上市注册申请，争取成为第一批上市的国家之一，为中国患者带来最新的前沿突破疗法，满足疾病诊治未被满足的需求。
网络 - 血友病，Marstacimab - 2023-12-11
我国拟建血友病国家诊疗体系
今年4月17日是第24个世界血友病日，主题为“共同努力，缩小差距”，卫生部在京召开2012年血友病管理工作研讨会。会上，卫生部医政司副司长郭燕红表示，根据血友病的特点和我国血友病诊治工作现状，将考虑建立血友病国家和省级诊疗体系。 据估算我国有10万名血友病患者，其中需
健康报 - 血友病，国家诊疗，医保，保障 - 2012-04-20
Lancet Haematol：Emicizumab用于A型血友病出血预防
每4周一次Emicizumab对A型血友病患者出血具有良好的预防效果
MedSci原创 - A型血友病，Emicizumab，预防 - 2019-04-18
Blood：基因疗法可显着降低B型血友病患者自发性出血概率。
血友病B基因疗法旨在改变患者的出血风险，并通过单一治疗提高内源性因子IX(FIX)的活性/合成，从而消除对FIX聚集的需求。AMT-060是由一种腺病毒相关病毒-5（AAV5）载体与驱动密码子最优化的野生型人类FIX基因的表达的肝特异性启动子相结合而成。研究人员招募了10位有严重的出血表现的B型血友病成年患者（FIX≤正常值的2%）进行一多国家的开放性研究。所有受试者检测AAV5中和抗体阴性。10
MedSci原创 - B型血友病，基因疗法，腺病毒相关病毒载体，FIX - 2017-12-17
FDA批准Hemlibra用于减少或防止某些A型血友病的出血频率
美国FDA批准了Hemlibra (emicizumab - kxwh)用于防止或减少成人和儿童A型血友病患者出血的频率，这些患者体内有一种叫做因子VIII(FVIII)抑制剂的抗体。"降低出血频率或防止出血事件是血友病患者疾病管理的重要组成部分。这一批准提供了一种新的预防治疗方法，它已经被证明可以显着减少因子VIII抑制剂的A型血友病患者出血的次数。"
MedSci原创 - Hemlibra，A型血友病患者 - 2017-11-19
Blood：TAFI激活缺陷是A型血友病关节出血的主要原因
关节出血在先天性血友病中很常见，但在获得性A型血友病（aHA）中罕见，而且原因不明。为探究先天性血友病关节特异性出血的关键机制，研究人员对比aHA野生型小鼠（予以抗-FVIII抗体）和A型先天性血友病（FVIII-/-）小鼠关节损伤和尾部横断后的出血表型。与野生型aHA小鼠相比，予以抗FVIII抗体处理的TAFI-/-
MedSci原创 - 血友病，关节出血，TAFI - 2018-07-20
Blood：重组FVIII药物Rurioctocog alfa pegol预防性治疗A型血友病
标准VIII因子（FVIII）预防疗法治疗A型血友病(PwHA)是根据患者的体重、FVIII缺陷程度和出血情况进行的，用药剂量和频率根据患者的临床反应进行调整。有证据表明，靶向1% FVIII水平并不
MedSci原创 - A型血友病，FVIII药物，Rurioctocog alfa pegol - 2020-11-18
拜耳旗下Jivi获得欧盟批准用于治疗及预防A型血友病
拜耳制药近日表示，欧盟委员会已经批准重组因子VIII（rFVIII）替代疗法Jivi（BAY94-9027）用于治疗和预防12岁或以上的A型血友病。
MedSci原创 - A型血友病，拜耳，Jivi - 2018-11-28
2020 BSH指南：儿童和成人血友病A和B的预防性因子替代治疗
2020年5月，英国血液病学学会(BSH)发布了儿童和成人血友病A和B的预防性因子替代治疗指南，血友病 (PWH)A或B患者定期接受凝血因子替代治疗可按需治疗也可预防治疗。本文主要针对儿童和成人血友病
Br J Haematol . 2020 May 10. - 血友病 - 2020-07-17
NEJM：Emicizumab用于预防A型血友病患者出血
研究认为，每1-2周1次Emicizumab预防治疗可显著降低A型血友病患者的出血风险
MedSci原创 - 血友病，Emicizumab，因子VIII - 2018-08-30
获得性血友病A一例
本例患者为获得性血友病A患者，患者出现了皮下出血，通过对其诊疗过程的了解、检验结果的追踪，使我们认识到实验室检测在该病的诊断和治疗过程的重要价值。
“检验医学”公众号 - 血友病 - 2023-01-26
NEJM：严重血友病的基因疗法
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。
生物通 - 血友病，基因疗法 - 2014-11-24
GreenGene F在美治疗A型血友病进入3期临床试验
2012年2月28日，美国FDA批准韩国生物制药公司绿十字公司的IND申请，该IND申请是关于启动一项重组VIII因子产品GreenGene F(Berotocog alfa)在美国治疗A型血友病的3期临床试验GreenGene F是一种重组人B区缺失凝血因子VIII，目前正由绿十字公司开发。理化分析显示，GreenGene F的同质性得到了改善且杂质水平较低。此外，制造过程中采用无血清和白
环球医学 - 新药，FDA - 2012-04-16
血友病诊断与治疗中国专家共识
中华血液学杂志 - 2011-03-01
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