Lancet ：AAV、LNP递送单碱基编辑器修复肝脏遗传病，且不产生脱靶效应
长久以来，遗传性疾病一直是困扰人类的难题，无论是生活中较为常见的红绿色盲，还是困扰欧洲皇室数个世纪的血友病，这些因遗传缺陷而导致的疾病不仅对患者的生活造成影响，还严重威胁着患者的生命安全。
生物世界 - 肝脏，脱靶效应，遗传病 - 2021-01-30
Cell Reports Medicine：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
腺相关病毒（AAV）具有组织细胞靶向性、免疫原性低以及非整合性等多种优势，在基因治疗中发挥着至关重要的作用。但AAV介导的基因疗法治疗LCF的可行性、安全性及有效性如何，尚未见报道。
“生物世界”公众号 - 生育能力 - 2022-11-06
Molecular Therapy：腺相关病毒（AAV）基因疗法首次拯救遗传性耳聋老年小鼠的听力
这项研究证明了人类遗传性听力损失或可通过基因疗法进行治疗，同时为开发AAV2-hTMPRSS3基因疗法治疗DFNB8患者奠定了基础，可作为一种独立的疗法或与人工耳蜗植入相结合疗法。
MedSci原创 - AAV，腺相关病毒 - 2023-05-29
Nature子刊：AAV病毒基因治疗艾滋病的首次临床试验结果公布
这项研究表明，AAV 载体可以在体内持久产生具有生物活性、且难以诱导产生的广泛中和抗体，这位抗击艾滋病等传染性疾病增加了新的有力工具。
生物世界 - 艾滋病，基因治疗 - 2022-04-12
Science Translational Medicine：AAV-2免疫特征在病因不明的儿童严重急性肝炎中显著
本文研究发现AAV-2可能是病因不明的严重急性肝炎的病原。
MedSci原创 - 儿童严重急性肝炎，AAV-2 - 2023-08-01
NEJM：BioMarin的血友病AAV疗法3期临床试验结果发布，效果良好且持续
血友病患者由于极易出血且极难凝血，因此通常被长期限制活动，不能正常上学、外出游玩等，甚至于部分血友病重症患者需长期卧床，生活质量极其糟糕。
“生物世界”公众号 - 血友病，BioMarin - 2022-03-19
Nat Biotechnol ：十年监测发现，最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
在治疗后长达十年的观测，研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近，有诱发癌症的可能性。
Bio生物世界 - 癌症，基因治疗，潜在致癌性 - 2020-11-20
Nature Communications：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
想实现AAV-CRISPR有效在体内细胞中的基因敲入，通常需要递送高剂量AAV，这会带来潜在安全风险，而且大大增加生产成本。
“生物世界”公众号 - 冯波，遗传病治疗 - 2022-12-01
Lancet：AAV2载体基因组表达VEGF中和蛋白sFLT01的安全性研究
AAV2-sFLT01具有较好的耐受性和安全性，其疗效需进一步验证
MedSci原创 - 黄斑变性，VEGF，AAV2载体基因组 - 2017-05-17
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
生物世界 - 遗传性失明，双AAV载体 - 2023-02-11
一种进化的AAV变体能够对小鼠T细胞进行高效转导
该研究采用结构引导进化方法进化出AAV变体Ark313，该变体源于AAV6，在小鼠T细胞中表现出高转导效率。研究发现Ark313可以用于瞬时基因传递和精确的基因组工程。
iNature - T细胞，AAV - 2023-01-19
陈正一团队首次通过AAV基因治疗恢复遗传性耳聋老年小鼠听力
这也是第一个挽救老年小鼠听力的研究，表明了通过AAV基因治疗老年DFNB8患者是可行的。
生物世界 - 听力损失，腺相关病毒 - 2023-05-28
Arthritis Rheumatol：腺相关病毒5（AAV5）与系统性硬化症免疫反应的相关性
本研究揭示了AAV5与系统性硬化症（SSc）中内源性抗原的免疫活性之间的联系，并为SSc的病因学提供了新的元素。
MedSci原创 - 系统性硬化症（SSc），腺相关病毒5型（AAV5） - 2024-04-14
Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法，在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力
FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的水平。
MedSci原创 - 肝脏靶向，AAV，基因疗法，临床前，戈谢病 - 2019-07-07
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