【盘点】NEJM 10月第四期原始研究汇总
【1】VX-659–Tezacaftor–Ivacaftor三联疗法用于携带1或2个Phe508del等位基因的囊性纤维化患者DOI: 10.1056/NEJMoa1807119近日，来自昆士兰大学等机构的科学家们研发下一代囊性纤维化穿膜传导调节蛋白
MedSci原创 - 2018-10-26
2021年度十大医疗创新榜单出炉
近日，全球顶级医疗中心克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）评选出了“2021年度十大医疗创新”。
医谷网 - 偏头痛，血红蛋白病 - 2020-10-15
【盘点】JAMA 10月第四期原始研究汇总
【1】肌醇治疗不能降低早产患儿1型视网膜病变风险doi:10.1001/jama.2018.14996近日，来自昆士兰大学等机构的科学家们研发下一代囊性纤维化穿膜传导调节蛋白（CFTR）校正剂VX-659与tezacaftor和ivacaftor联用的三联疗法（VX-659-tezacaftor-ivacaftor），用于恢复囊性纤维化患者的Phe508del CFTR蛋白功能。
MedSci原创 - 2018-10-27
JBC：FDA批准新药VX-770用于囊性纤维化
近日，多伦多科学家证实FDA最近批准的治疗一种罕见囊性纤维化的药物可能治疗各种形式的囊肿性纤维化。 囊性纤维化是一种遗传性疾病，困扰着世界各地的约70000人。患者的上皮细胞氯离子通道调节有缺陷；呼吸道粘膜上皮的水、电解质跨膜转运有障碍；粘液腺分泌物中酸性糖蛋白含量增加，改变了粘液流变学的特性，可能为分泌物变粘稠的原因。
生物谷 - 囊性纤维化 - 2013-05-06
两名美国科学家因发现了囊性纤维化机制获生命科学与医学奖
邵逸夫奖为国际性奖项，以表彰在学术及科学研究或应用上获得突破性成果，并对人类生活产生深远影响的科学家。
MedSci原创 - 邵逸夫奖 - 2022-05-27
JCI Insight：囊性纤维化患者使用沙丁三醇可减轻肺部症状
囊性纤维化(CF)是一种进行性的遗传疾病,损害内脏器官,肺部和肠道受损尤为严重。CF患者存在囊性纤维化跨膜调节基子(CFTR)基因突变。由于离子进出细胞平衡发生变化，使得黏液积聚。
MedSci原创 - 囊性纤维化，感染，呼吸衰竭 - 2016-06-04
Lancet：3联疗法治疗F508del纯合子囊性纤维化
研究认为，Elexacaftor、Tezacaftor+Ivacaftor对囊性纤维化F508del纯合子突变患者具有较好的治疗效果
MedSci原创 - 囊性纤维化，F508del，呼吸 - 2019-11-04
NEJM：Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor治疗PHE508DEL型囊性纤维化
研究认为，Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor对PHE508DEL-最小功能基因型囊性纤维化患者具有较好的治疗效果
MedSci原创 - 囊性纤维化，CFTR，呼吸 - 2019-11-01
中华内科杂志：大环内酯类药物的抗菌外作用与临床应用专家共识
大环内酯类药物的抗菌外作用在慢性呼吸疾病的治疗中具有重要或潜在的价值。为了更好地开展抗菌外作用的相关机制和临床研究，促进其合理使用，专家组在查阅近年国内外发表重要文献的基础上，进行了认真的讨论，撰写了本共识，希望能在临床应用方面提出相应指导意见，以达到更好应用该类药物、改善慢性呼吸系统疾病治疗效果和预后的目的。
中华内科杂志 - 大环内酯类，专家共识，临床用药 - 2017-07-11
Nature：重磅！两篇论文共同揭示：新型肺细胞
8月1日，《Nature》连发两篇文章，同时揭示了一种新型肺细胞——“肺部离子细胞”（pulmonary ionocyte）。两个不同的研究团队利用单细胞RNA测序技术对人类以及小鼠的呼吸道细胞绘制了详细的分子图谱，从中发现了新的知识点。
生物探索 - 呼吸上皮细胞，肺细胞，囊性纤维化 - 2018-08-07
NEJM：VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor用于治疗Phe508del突变型囊性纤维化
研究认为，VX-445-tezacaftor-ivacaftor三连疗法可显著改善Phe508del CFTR蛋白功能，改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变型囊性纤维化患者呼吸功能
MedSci原创 - Phe508del，囊性纤维化，VX445 - 2018-10-25
Nat Commun：TMEM16A：常染色体显性多囊肾的治疗靶标！
多囊肾病（PKD）是一种由多个双侧肾囊肿逐渐发展增大的遗传性疾病。最常见的形式是常染色体显性多囊肾病（ADPKD），发病率约为千分之一，占晚期肾脏疾病的5-10％。ADPKD的特征为随着时间的推移囊肿
MedSci原创 - 常染色体显性多囊肾病，TMEM16A，Pkd1 - 2020-09-10
FDA最新批准的呼吸道新药盘点
2011年8月至2012年3月期间FDA批准的呼吸科新药盘点： XALKORI：治疗ALK阳性的局部晚期或转移的非小细胞肺癌 (NSCLC) XALKORI （通用名：crizotinib capsule，克里唑蒂尼胶囊） 2011年8月26日，辉瑞公司的XALKORI?(crizotinib)胶囊获得美国食品药品管理局(FDA)批准，这是第一个对间变性淋巴瘤激酶 (ALK)进行靶向治疗的药
MedSci原创 - 呼吸，FDA - 2012-03-12
清道夫受体：脂质肾损伤的关键
1982 年，Moorhead 等提出“脂质肾毒性”假说，提出脂质异常可导致动脉粥样硬化和肾小球硬化。该假说得到了全世界同行们的普遍重视，并相继被一系列的临床研究和动物实验所证实。现已证实，低密度脂蛋白（LDL）是影响慢性肾脏病（CKD）进程最具代表性的脂蛋白，在氧化应激、炎性反应等病理条件下被修饰成氧化LDL（ox ⁃ LDL）后毒性骤增。清道夫受体（scavengerreceptor, S
中华肾脏病杂志 - 清道夫，肾损伤 - 2014-04-29
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