药物基因组学在药品的药物警戒中的应用的关键方面指南【英文版】
本指南回答药物基因组学对药物警戒活动的影响,包括考虑如何评估有药物基因组学关联的药品的药物警戒相关问题,以及如何将这些评估的结果转化为标签中的适当治疗建议。
欧洲药品监管局 - 药物基因组学 - 2024-01-21
药物基因组学在药品的药物警戒中的应用的关键方面指南【中文版】
本指南回答药物基因组学对药物警戒活动的影响,包括考虑如何评估有药物基因组学关联的药品的药物警戒相关问题,以及如何将这些评估的结果转化为标签中的适当治疗建议。
欧洲药品监管局 - 药物基因组学 - 2024-01-21
Molecular cell:高血压药物开发新契机 单基因调控血压
近日,来自日本理化研究所的研究人员在国际学术期刊molecular cell发表了一篇文章,对血压调控机制进行了深入探讨。高血压是导致中风,心脏病和糖尿病的重要风险因素,了解自然状态下身体如何调节血压对于开发治疗高血压的方法策略,将血压控制在正常水平具有重要意义。 在该项研究中,来自日本理化研究所的研究人员发现一个定位在内质网的多功能蛋白--ERp44缺失小鼠血压低于正常血压
生物谷 - 高血压,血压 - 2015-05-12
色视症的基因治疗药物获EMA的优先资格
基因治疗公司MeiraGTx近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予MeiraGTx的基因治疗产品A002以优先药物(PRIME)称号,用于纠正色视症患者的CNGB3基因。
MedSci原创 - 色视症,基因治疗,EMA - 2018-03-04
FDA批准膀胱癌基因治疗药物Adstiladrin,是首款膀胱癌的基因治疗
Ferring 基于腺病毒载体的新型基因疗法 Adstiladrin® (nadofaragene firadenovec-vncg) 是首个获批用于膀胱癌的基因疗法
MedSci原创 - 膀胱癌,基因治疗 - 2022-12-17
基因治疗再遇滑铁卢,Celladon心衰药物二期临床失败
今天下午美国生物制药公司Celladon宣布其心衰药物Mydicar 在一个叫做CUPID2二期临床彻底失败,错过实验一级和二级终点。Mydicar是一个通过病毒递送SERCA2a基因的药物,用于严重心衰病人。慢性心衰是市场亟需新药的一个领域,已经20年没有新药上市。SERCA2a基因的蛋白产品是一个AT
美中药源 - 基因疗法,心衰 - 2015-04-28
婴儿型庞贝氏病AAV基因治疗药物获IND受理
庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病,患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍,贮积在肌肉肝脏中并导致一系列严重症状直至威胁生命。根据发病年龄、病情进展和疾病严重程度等情况
锦篮基因 - 锦篮基因 - 2022-03-18
临床药物遗传学实施联盟 (CPIC)指南拓展:G6PD 基因型背景下的药物使用
临床药物基因组学实施联盟发布指南拓展:G6PD 基因型背景下的药物使用
Clin Pharmacol Ther . - 蚕豆病,G6PD - 2022-09-10
Circulation:基因QT评分:药物诱导扭转性心律失常的预测因素?
2017年4月,发表在《Circulation》的一项由美国科学家进行的初步研究表明,常见基因变异的风险评分与药物诱导QT间期延长和间断扭转性心律失常风险相关。
环球医学 - 基因,QT评分,心律 - 2017-05-09
Mol Cell:建立药物-基因突变组合拳 为癌症精准治疗开路
科学家们一直在努力寻找癌基因突变进而以其为靶点开发精准治疗药物和治疗策略,最近来自加州大学圣地亚哥分校医学院和莫里斯癌症中心的研究人员不仅发现了癌基因突变,同时还找到了能够特异性靶向突变基因的治疗药物,通过建立癌基因突变和靶向药物的组合实现了对癌细胞的精准杀伤,同时不会损伤健康细胞。
生物谷 - 药物-基因突变 - 2016-07-26
Nano Letters:中国学者研发无创眼内基因药物递送载体
经过近8年攻关,复旦大学药学院魏刚教授研究团队在无创眼内基因药物递送研究领域获重要进展,对治疗致盲性慢性眼底疾病有重要意义。
中国新闻网 - 慢性眼底疾病,基因药物,载体 - 2019-10-15
2021基因治疗与核酸药物开发高峰论坛 - 生物谷
抓住“基”遇,共创未来 当前,基因治疗投融资及兼并收购火热,资本热情高涨。中国的基因治疗布局迅速,市场化进程指日可待。诚邀国内外领域专家与行业人士共聚一堂,针对当下基因治疗行业的发展全局
MedSci原创 - 2021-11-22
NATURE:通过肠道细菌及其基因定位人类微生物组药物代谢
已有的研究显示,个体在药物反应方面差异很大,这可能会导致治疗延迟和不良反应,引起危险和昂贵的后果。 越来越多的证据表明肠道微生物组对于这种可变性的贡献,但至今为止,其分子机制仍然很大程度上未知。
MedSci原创 - 肠道菌群,药物代谢 - 2019-06-04
首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者
美国食品和药物管理局于本周五批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro(patisiran)用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病变的成年患者,这是美国首个批准用于治疗该适应症的药物同时该药物也是第一个获批的siRNA基因疗法。
MedSci原创 - siRNA,基因治疗,FDA,hATTR - 2018-08-12
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