Nat Med:反义寡核苷酸bepirovirsen治疗慢性乙型肝炎疗效
研究人员进行了一项2期双盲、随机、安慰剂对照试验,首次评估针对HBV RNA的反义寡核苷酸在治疗无效和病毒抑制的慢性HBV感染者中的安全性。
MedSci原创 - 乙肝,反义核苷酸 - 2021-10-15
PNAS:利用锌指核酸酶技术建立寡核苷酸突变疾病模型
通过提供同源重组的模板,在Rab38基因上引入了寡核苷酸突变。Rab38基因编码一个小的鸟苷三磷酸酶,这些酶的作用是调节胞内囊泡运输。以前的研究
生物谷 - 研究 - 2012-06-17
Nature Medicine:反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症,又称肌萎缩侧索硬化,是世界卫生组织(WHO)认定的五大绝症之一,是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的,一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸,渐冻症 - 2021-12-24
汉族2型糖尿病基因多态性研究
既往研究中,由于样本数量和来源的局限,国内具有普遍性意义的2型糖尿病易感基因多态性位点的验证工作缺乏。 该研究在大规模人群样本中验证96个已知2型糖尿病易感基因多态性位点与中国汉族人群2型糖尿病的关联性。在96个基因中,糖尿病
基因多态性,SNP,糖尿病 - 2011-11-28
JCLA:子宫肌瘤雌激素、孕酮受体基因多态性分析
研究基因多态性对于多因素疾病如平滑肌瘤的评估具有重要意义。涉及激素合成和信号化基因的多态性可作为激素相关条件的遗传标记。
MedSci原创 - 孕酮受体,基因多态性 - 2019-07-15
eClinicalMed:RNA寡核苷酸STNM01二线治疗化疗难治性胰腺癌的疗效
局部注射STNM01作为联合二线治疗在不能切除的胰腺导管腺癌患者中的耐受性良好
MedSci原创 - 胰腺导管腺癌(PDAC),STNM01 - 2022-11-18
新型反义寡核苷酸药物:临床证实其治疗囊性纤维化的潜力
该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物,可显著降低ENaC信使RNA水平。
MedSci原创 - 囊性纤维化,反义寡核苷酸疗法,上皮钠通道(ENaC) - 2020-10-13
NAT MED:反义寡核苷酸疗法改善遗传性视网膜疾病患者视力:病例报告
一名属于较大队列的患者接受了单次玻璃体内注射sepofarsen的治疗,而后进行了15个月的研究。
MedSci原创 - 家族遗传性视网膜疾病,Leber先天性黑矇 - 2021-04-15
Circulation:奎尼丁与多态性室性心动过速
在无器质性心脏病(主要为特发性室颤和Brugada综合征)和急性WT段抬高型心肌梗死患者中,无QT延长的多态性室性心动过速(VT)有很好的描述。Sami Viskin等人回顾性研究发现多态性VT患者与冠状动脉疾病相关,但无急性心肌缺血的证据。研究人员筛查出43位患者在非复杂性心肌梗死或冠脉搭桥术后后几天内出现多型性VT。多态性VT均由短(364±36ms)耦合间期的额外收缩所触发。23例(53%)
MedSci原创 - 奎尼丁,多态性室性心动过速,冠心病,心律不齐风暴 - 2019-05-19
BMC Cancer:基因多态性影响乳腺癌化疗后生存
研究者纳入了German MARIE研究的1,408名绝经后乳腺癌患者,探究21个BER基因的127种单核苷酸多态性 (SNPs)对患者辅助化疗、蒽环霉
MedSci原创 - 乳腺癌,化疗,基因 - 2015-12-21
Gastroenterology:RNASET2基因多态性与克罗恩病
RNASET2表达降低导致了TL1A介导的T细胞产生IFNγ分泌增加,是严重CD患者的潜在生物标志物
MedSci原创 - 克罗恩病,RNASET2基因,干扰素 - 2017-04-15
因价格问题,英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市
英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)发布了评估咨询文件(ECD),拒绝将Waylivra(volanesorsen)用于治疗家族性小儿氯血症综合症(FCS)。
MedSci原创m - 英国NICE,Akcea,反义寡链核苷酸药物,Waylivra - 2020-01-03
FDA行业指南:寡核苷酸治疗药物开发的临床药理学考虑(草案)
本指南根据《联邦食品、药品和化妆品法》(21 U.S.C. 355)第 505 节和 21 CFR 第 312 和 314 部分为协助行业开发寡核苷酸疗法提供建议。具体而言,本指南代表 FDA 对某些
FDAF - 临床药理学,寡核苷酸治疗药物 - 2022-08-08
Aging:IGFBP-3基因多态性可能与长寿有关
长寿是人群中客观存在的极度衰老现象。长寿老人,特别是百岁老人,往往能逃脱或延缓常见衰老相关疾病如肿瘤、心血管疾病、老年痴呆等的困扰,不仅如此,其后代发生衰老相关疾病的概率也显著低于一般人群。研究认为长寿的遗传力在25%左右,尽管一些研究已经发现一系列和长寿相关的遗传突变位点,但是绝大部分位点在不同人群中并没有得到重复,其中一个重要原因是种族的差异。 中国科学院昆明动物研究所孔庆鹏研究组何永捍
MedSci原创 - 长寿,IGFBP-3,多态性 - 2014-12-11
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