药华医药将于ASH年会发表治疗PV新药Proud-PV三期临床试验结果
真性红细胞增生症（PV）是骨髓中造血细胞的一种癌症，主要是红血球细胞和血小板的慢性增加。这种情况可能引发循环系统疾病，如血栓形成和栓塞，甚至恶性转化为骨髓纤维化或白血病。
药华医药股份有限公司 - 白血病，美通社 - 2016-11-29
酸性鞘磷脂酶缺乏症的酶替代疗法对患者和家属的现实影响
此次研究强调了Olipudase alfa在许多领域的持续积极影响，对ASMD患者和家庭具有重要意义，并概述了ASMD患者和家庭的其他治疗需求未得到满足。
网络 - 酶替代疗法 - 2024-02-18
NEJM：Vadadustat在透析或非透析依赖性慢性肾病患者中治疗贫血的作用
导语：Vadadustat在依赖或非依赖型慢性肾病患者中治疗贫血的应用中均起到了良好效果
MedSci原创 - 2021-04-29
Blood：预测接受强化化疗的AML老年患者长期生存预后的新模型！
ALFA决策工具是一种简单、稳定且具有判别力的预后模型，可预测接受强化化疗的 60 岁以上的 AML 患者的总生存期
MedSci原创 - 预测模型，急性髓系白血病（AML），细胞遗传学风险 - 2021-08-25
韩国GC绿十字公司血友病药物绿茵芷获批上市
8月10日，韩国GC绿十字公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准了由其研发生产的绿茵芷（GreenGene F®； 通用名：注射用重组人凝血因子VIII）的上市申请，用于血友病
MedSci原创 - 血友病A - 2021-08-11
百时美施贵宝HCV双口服疗法在II期试验中显示出良好疗效
2012年4月20日，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）公司的双重直接作用抗病毒（dual direct-acting antiviral，DAA）疗法（daclatasvir和asunaprevir）在1b型HCV患者中显示出持续病毒学应答（sustained virologic response，SVR）。 Daclatasvir是一种研究性NS5A复制复合物抑制剂，而
生物谷 - 新药，FDA - 2012-04-25
十大卒中新研究，你真的知道吗？
德国埃森大学神经病学专家Christoph Diener为我们介绍了在洛杉矶举办的美国国际卒中大会上最重要的几篇研究。
MedSci原创 - 国际卒中大会，卒中研究，溶栓治疗 - 2016-04-08
武田与JCR Pharmaceuticals合作，将亨特综合征下一代治疗药物商业化
亨特综合征由IDS缺乏所致，有不同表现形式。
网络 - 武田制药产品研发，亨特综合征，武田药品工业株式会社 - 2021-10-11
![2023 NICE 技术鉴定指导意见：治疗慢性丁型肝炎的布尔韦肽[TA896]](https://img.medsci.cn/20221121/1669073014035_4754896.webp?x-oss-process=image/resize,m_fill,w_250,h_175,limit_0 "2023 NICE 技术鉴定指导意见：治疗慢性丁型肝炎的布尔韦肽[TA896]")
靶向TGF-β临床转化的困境
转化生长因子β（TGF-β）是一种有效的多效性细胞因子，在肿瘤发生中具有复杂的、经常相互矛盾的作用。在早期肿瘤中，TGF-β通路诱导细胞凋亡，抑制肿瘤细胞增殖。
小药说药 - TGF-β，转化生长因子 - 2023-02-02
礼来Xigris撤出市场
10月25日，美国食品和药物管理局（FDA）发布公告称，美国礼来公司宣告自愿将Xigris [drotrecogin alfa （活化型)]撤出市场。
Xigris，脓毒症 - 2011-10-31
2013 NICE CG165 儿童、青少年、成人慢性乙型肝炎的诊断和管理
乙型肝炎 - 2013-06-21
Lancet infect dis：急性丙型肝炎的延迟治疗与立即治疗
一项来自德国的随机对照非劣效性试验表明，对于急性丙型肝炎病毒(HCV)感染，延迟治疗有效。该研究于2013年3月21日在线发表于《柳叶刀·传染病学》杂志（Lancet Infectious Diseases）。 HCV感染早期应用干扰素-α治疗非常有效，治愈率可达85%以上。然而，有10—50%的病例会发生HCV的自发性清除。该研究旨在评估对于未自发性清除病毒的患者采用备选方案的延迟抗病毒治疗与
医学论坛网 - 急性丙型肝炎，延迟治疗 - 2013-04-10
Alexion这两款在研罕见病药物将是未来明星品种
近日，欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物（ultra-orphan drugs）Strensiq（asfotase alfa）和Kanuma（sebelipase alfa）给予积极意见，从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式
MedSci原创 - 罕见，药物 - 2015-11-19
欧盟批准第一个也是唯一一个真性红细胞增多症（PV）治疗药物
PharmaEssentia和AOP Orphan的Besremi（Ropeginterferon Alfa-2b）药物获得欧盟批准用于治疗真性红细胞增多症（PV）。
MedSci原创 - 真性红细胞增多症，孤儿药，干扰素 - 2019-02-22
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