Blood：CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达
很多遗传病，包括血友病，需要长期治疗。虽然肝靶向腺病毒(AAV)相关的基因疗法在治疗血友病的临床试验中取得了初步的成功，但尚未观察到长期、持续的治疗效果。现有研究人员对采用CRISPR/Case9介导的基因靶向疗法治疗B型血友病的效果进行研究。
MedSci原创 - CRISPR/Cas9，FIX，B型血友病，基因编辑 - 2019-04-13
Liver Int：在瑞士，戊型肝炎病毒是引起急性肝炎的原因
基于分子生物学的诊断显示戊型肝炎病毒是瑞士急性肝炎的相关病因。中老男性是发病的主要人群。在急性肝炎和神经痛性肌萎缩症的诊断治疗中应尽早检测HEV，这是HEV基因3型感染的典型肝外表现。
MedSci原创 - 锻炼，HEV，基因型，血清学 - 2017-08-29
Cell Death Dis：广州生物院发现基因治疗之佐剂引发神经退化
Cell Death & Disease（Nature杂志社）发表了中科院广州生物医药与健康研究院刘兴国课题组研究成果“Polybrene induces neural degeneration by bidirectional Ca2+ influx-dependent mitochondrial and ER–mitochondrial dynamics（聚凝胺启动钙内流介导的线粒体和内质网-
细胞 - 广州生物院发现基因治疗之佐剂引发神经退化 - 2018-09-28
Nature ：刘如谦团队在单碱基编辑技术治疗早衰症中取得新突破
目前早衰症依然缺乏有效的治疗手段，而要直接修复致病点突变实现早衰症的根治更是难上加难。研究者曾尝试采用CRSIPR-Cas9技术敲除LMNA基因的致病拷贝，但这有破坏LMNA基因野生型拷贝的风险。
生物探索 - 治疗，早衰症，单碱基编辑技术 - 2021-01-08
江苏疾控首次鉴定一种新型环状单链DNA病毒
该病毒是我中心病原所对今年9月27日江苏出入境检验检疫局送检的一例从新加坡回国的发热病人咽拭子样本进行病原体检测后所得。病原所实验室人员通过对送检样本用高通量测序技术检测发现其中含有一种新型环状单链DNA病毒片段，后根据高通量测序reads序列设计特异引物，对病人咽拭子样本进行PCR扩增，产物经过sanger测序、序列组装，于10月26日获得该病毒全长基因序列3018 nt。该病毒基因组含2种主要
江苏疾控 - 2016-12-16
深圳医生尝试基因编辑治艾滋 获1289万课题经费
25日，深圳市儿童医院新生儿科主任付雪梅的“863”计划课题“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目正式启动，该项目获得了国家1289万元的课题经费，也是深圳卫生系统首个以课题负责人立项的据悉，付雪梅的课题将尝试用基因编辑的方式，切断HIV病毒通道来攻克艾滋病治疗这一世界难题。复制“柏林病人”治愈模式艾滋病是一个全球重要的公共
南方日报 - 基因编辑，CRISPR，艾滋病 - 2015-07-27
Nat Med：2022年猴痘病毒较之前有近50处遗传变异！病毒传播性更强且更适应人体
该研究基因组和系统基因组数据为了解2022年MPVX暴发毒株的进化轨迹提供了见解。
测序中国 - 猴痘病毒 - 2022-07-18
PNAS：新冠肺炎病毒的3种变体已被发现，中国以B型为主
《 美国国家科学院院刊》上的一篇报告显示，国际研究团队已发现了新冠肺炎病毒（SARS-CoV-2）的3个不同变体。
技术力量 - 新冠肺炎病毒 - 2020-04-10
Science：基因测序揭示埃博拉疫情源头
在对其进行治疗的过程中，医生发现她感染上了埃博拉病毒——这是在塞拉利昂被确诊的第一个埃博拉病例。这名女患者最终痊愈，但是她及其携带的病毒如今却成为一场波及多个国家的医疗灾难，以及一篇重要研究论文的中心。
科学网 - 埃博拉，基因测序 - 2014-09-01
Am J Epidemiol：中国男男性行为是艾滋病传播的重要途径
卫生部疾病预防控制专家委员会专家、复旦大学公共卫生学院何纳教授领衔的艾滋病研究课题组历经3年多，近日，发现男男性行为人群艾滋病病毒的行为和分子传播新机制。2012年，艾滋病哨点监测发现该人群艾滋病病毒感染率达
科技日报 - 男男性行为，艾滋，传播，HIV，MSM - 2013-03-30
Lancet：ProSavin基因治疗帕金森病迎来曙光
ProSavin注射示意图 研究要点： ProSavin治疗进展期帕金森病患者安全并可很好耐受。 ProSavin治疗改善进展期帕金森病患者运动障碍。帕金森病是一种常见于中老年的神经变性疾病，目前的治疗方式主要为口服多巴胺替代治疗。然而，长期多巴胺治疗可出现运动并发症，如多巴胺受体间歇性刺激及脱靶效应导致运动冲动控制障碍综合征。
dxy - ProSavin基因，帕金森病 - 2014-01-13
PLoS One：疯牛病调控基因研究取新进展
朊病毒疾病是一类致死性神经退行性疾病，已在包括人在内的十多种动物中发现，例如牛的疯牛病、羊的搔痒症、人的克雅氏症等。其中，疯牛病因具有高度传染性和致死性，且可通过食物链传染给人类而受到高度关注。25年来对朊病毒疾病的研究表明，朊病毒基因是致病的基质，但是仅此一个基因还是无法彻底澄清朊病毒疾病的致病机理。近年来，一个名为SPRN的基因及其编码的蛋白Shadoo在朊病毒疾病中的作用越来越受到人们的
科学网 - 疯牛病，朊病毒疾病，调控基因，Shadoo，多态现象 - 2012-10-17
ERAIT：美研究发现可有效对抗H7N9的天然抗生素
中国科学院病原微生物与免疫学重点实验室对H7N9禽流感病毒进行的基因溯源研究显示：由鸽子或者雀鸟等禽类引起H7N9流感病毒在中国已经超过130人感染，导致43人死亡。病毒基因来自东亚地区野鸟和中国上海、浙江、江苏鸡群的基因重配，病毒自身基因变异可能是H7N9型禽流感病毒感染人并导致高死亡率的原因。针对该种变异的药物治疗日前在美国堪萨斯州立大学取得一定进展，该大学的Juergen Richt
生物探索 - H7N9，干扰素，抗病毒，感染 - 2014-01-20
FDA指导原则：解读孤儿药法规下基因治疗产品的同一性
本指南提供了 FDA 目前关于在 FDA 孤儿药法规下确定人类基因治疗产品相同性的想法，以实现孤儿药指定和孤儿药独占性。 本指南旨在帮助利益相关者，包括寻求孤儿药指定和孤儿药独占权的行业和学术赞助商，
FDA - 基因治疗，孤儿药 - 2021-10-24
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