辉瑞新冠口服药Paxlovid用于暴露后预防的II/III期临床失败
当地时间4月29日，辉瑞对外公布了一项研究其口服新冠药Paxlovid用于暴露后预防的II/III期临床（EPIC-PEP）研究情况，
网络 - 新冠病毒，Paxlovid - 2022-05-01
一文看懂干细胞疗法可以治疗重症新型冠状病毒肺炎吗？
近期，武汉新型冠状病毒肺炎疫情引人关注，社会各界都在全力协助医护人员对抗疫情。而新闻报道中，也出现了干细胞的身影。
成体干细胞国家地方实验室 - 干细胞疗法，重症新型冠状病毒肺炎 - 2020-02-08
为CRISPR增添“一点光”，可“定向定点”关闭致癌基因
导语：虽然科学家已经可以利用CRISPR基因编辑系统在活细胞里删除或者替换任何一段标记基因；但在细胞的DNA修复过程，把损伤部分粘合在一起时也会永久删除的一小部分基因，不能实现对基因编辑的精确控制。近日，MIT研究人员增加入了一个额外的控制层，通过系统的响应光，弥补了CRISPR技术“不完美的缺陷”，这种新型技术有望治愈皮肤癌。MIT研究者通过系统的响应光，为CRISPR基因编辑添加了一个额外
生物探索 - 基因编辑，感光性，靶向 - 2016-09-06
Blood：抗凝药物不能阻断组织因子和血小板触发的静脉血栓形成
在小鼠中，仅采用小干扰RNA(siRNA)联合抑制天然抗凝血剂抗凝血酶(Serp
MedSci原创 - 静脉血栓形成，血小板，组织因子，凝血因子XII，中性粒细胞 - 2019-03-23
Gastroenterology：SPOCD1和BTN3A2为胃癌风险变异
SPOCD1与BTN3A2在胃癌的发生起关键作用
MedSci原创 - 胃癌，SPOCD1，BTN3A2 - 2017-04-03
HUM MOL GENET：哪些人容易得痛风？
至今为止，尿酸盐相关遗传变异影响尿酸盐水平的精确分子机制尚不清楚。在最近，来自新西兰的研究人员测试了PDZK1基因座处的最大相关遗传变体rs1967017与升高的PDZK1表达之间的功能性连锁关系。
MedSci原创 - 痛风，基因 - 2018-09-17
CELL：LC3相关的吞噬作用促进肿瘤免疫耐受
靶向癌细胞和肿瘤微环境中的自噬是癌症治疗的当前目标。然而，规范自噬的组成部分在其他生物过程中也能够发挥作用，这增加了该目标的复杂性。
MedSci原创 - 肿瘤免疫 - 2018-09-26
段钟平：2017年度肝病学科临床主要进展
近年来，多种肝脏疾病包括乙型肝炎、丙型肝炎、肝衰竭、肝癌、非酒精性脂肪性肝病、药物性肝炎及自身免疫性肝病等的诊断与治疗均取得了一定程度的进展。本文对2017年度肝病学科临床进展做一概述。
中华医学信息导报 - 肝病，进展，乙型肝炎，肝癌 - 2018-02-05
首款RNAi药物patisiran有望近期上市
RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都显着下降，显示该药物不仅减缓疾病恶化，还可能在逆转疾病。用药组和安慰剂组退出率分别为7.4和37.7%，也说明用药组疗效显着。两组死亡率分别为4
美中药源 - RNAi药物，神经病变 - 2017-09-21
Hepatology：含SMV三联疗法治疗慢性1型丙肝安全有效
蛋白酶抑制剂boceprevir或telaprevir+聚乙二醇干扰素（Peg-IFN）+利巴韦林（RBV）的三联疗法治疗慢性1型丙型肝炎效果良好，但该疗法也存在不可忽视的缺陷，即需一天三次服药、与食物同服加强药物吸收因此，临床需要寻找一种有效、安全、服药简便且副作用小的药物。 Simeprevir（SMV）是可用于治疗丙肝的蛋白酶抑制剂类新药。IIa期临床试验应用SMV
dxy - 含SMV三联疗法，慢性1型丙肝 - 2014-02-14
美国肝病研究学会更新 基因1型慢性HCV感染治疗指南
近两年来，丙型肝炎尤其是基因1型丙型肝炎病毒（HCV）感染治疗研究的进展很快，特别是直接作用抗病毒（DAA）药物的问世，给HCV感染的治疗带来了新希望。目前有两种HCV的NS3/4A蛋白酶抑制剂博赛泼维（boceprevir，BOC）和特拉泼维（telaprevir，TVR）已被美国食品药物管理局（FDA）批准上市。为此，美国肝病研究学会（AASLD）于2011年10月更新了。在D3和D4版，我
MedSci原创 - 丙型肝炎，HCV - 2012-02-04
【盘点】NEJM 19年2月第一期原始研究汇总
【1】omadacycline治疗社区获得性细菌性肺炎DOI: 10.1056/NEJMoa1800201omadacycline是一种可每日1次静脉或口服给药的新型氨甲基环素类（aminomethylcycline
MedSci原创 - 2019-02-10
Treadwell宣布利用PLK4抑制剂CFI-400945治疗白血病的1b/2期TWT-202研究已启动患者给药
Treadwell宣布其1b/2期TWT-202研究启动患者给药，该研究旨在评估口服Polo样激酶4 (PLK4)抑制剂CFI-400945单药治疗或联合去甲基化药物治疗白血治疗白血病患者的效果。
国际文传 - 白血病，骨髓增生异常综合征，急性粒细胞白血病，慢性粒单细胞白血病 - 2021-05-06
FDA批准遗传性乳清酸尿症孤儿药Xuriden，临床试验仅有4例患者！
带着重重疑问，笔者细细研读了Xuriden（尿苷三乙酸酯）的研发历程及相关临床研究资料，希望能揭开这个超级孤儿药的神秘面纱
不详 - 孤儿药，遗传性乳清酸尿症 - 2015-11-09
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