美国 FDA 今日批准十年来首个帕金森病新药
月 22 日），由意大利赞邦集团（Zambon）及 Newron 制药公司合作研发的帕金森药物 Xadago（safinamide）获美国 FDA 批准上市，这也是美国在十多年来首个获批用于治疗帕金森病的新化学实体
医谷 - 帕金森病，新药 - 2017-03-22
Nature：艾滋病治疗新药3BNC117的疗效值得期待
虽然在艾滋病的治疗上已经取得了重大进步，可以通过抗逆转录病毒药物对疾病进行控制，但是目前仍没有治愈方法。并且目前的药物也有很多不足：必须每日服用，一生服用，常常导致长期的不良反应。近日科学家研制出了一种抗体用于治疗艾滋病，这种药物有长时间的疗效，可以降低患者的用药频率。
来宝网 - 艾滋病 - 2016-08-01
【病例】导致听力下降的罕见肿瘤
神经瘤多指来自神经鞘组织的神经鞘瘤，主要症状为相关的神经功能障碍及对应神经的渐进性麻痹。但是也有一些症状隐蔽，容易漏诊、误诊的特例。下面要讲的就是一例症状不典型的案例。 左耳闭塞及听力下降 患者为22岁女性，于2个月前无明显诱因下出现左耳不适，有闷塞感，伴听力下降，时有一过性耳鸣，为高调蝉鸣音，休息后略有缓解，无头晕，无耳痛流脓，无面瘫，无吞咽困难、声嘶。自用
MedSci原创 - 罕见肿瘤，听力下降 - 2018-04-16
NHS对10万婴儿进行遗传密码绘制，快速诊断200种罕见遗传病，提高治愈率
尽管全基因组测序可以识别此类突变，但它们不会成为新生儿基因组计划的重点。相反，数据将被匿名化并存储，直到参与者成年并且他们可以决定是否要继续参与研究。
生物探索 - 婴儿进行遗传密码绘制，快速诊断200种罕见遗传病 - 2022-12-16
罕见病患者的未来在哪里？
2014年，“冰桶挑战”让罕见病“渐冻症”走入人们的视野。事实上，渐冻症只是七千余种罕见病病症中的一种，更多罕见病患者由于临床上病例少、诊疗经验少等原因，高误诊、高漏诊、用药难等问题凸显，他们也被称为“医学的孤儿”。7月6日，由病痛挑战基金会主办的2019首届罕见病合作交流会在北京开幕，医界人士与来自90种罕见病、105家病友组织或团体的200余名罕见病病友共聚一堂，探讨罕见病群体的未来。罕见病不
健康界 - 罕见病，患者，未来 - 2019-07-11
罕见病例：肺部这种巨大病灶PET-CT、增强CT都没用，但必定是这种病！
肺部巨大球状阴影到底会是什么病？我们说肺磨玻璃结节持续存在多为早期肺癌，但诊断肺结节有个前提，要小于等于3厘米，超过3厘米是属于肿块；而且诊断为原位癌、微浸润性腺癌的前提也是病灶要小于3厘米的。
叶建明说结节 - 磨玻璃结节，肺部这种巨大病灶 - 2023-02-12
活动 | 以你我之力，守护世间4亿生命，首届罕见病日公益音乐会即将开幕
即将到来的2月28日是第14个国际罕见病日，罕见病生态圈的伙伴们，梅斯医学与药明康德等共同发起一场别开生面的纪念活动。
药明康德 - 药明康德 - 2021-02-24
【罕见病例】误诊导致的不全截瘫
这是一位60岁的老年男性，4个月前在家中无明显诱因下出现腰部疼痛，活动后加重，前往本县某医院门诊治疗，经腰椎MRI检查示：“L3、4，L4、5，L5S1椎间盘局限向后正中突出，硬膜囊受压，双侧侧隐窝不同程度变窄，终丝马尾形态及信号尚正常。给予口服药物（具体不详）、对症、针灸、理疗等治疗，疼痛缓解。但时轻时重，反复发作。1个月前上述症状复发，在本县某医院住院给予中药、抗炎、针灸、理疗、牵
MedSci原创 - 不全截瘫，罕见病例 - 2018-04-04
Nature：中国科学家研发2型糖尿病新药有重要突破
这两个发现为研发治疗2型糖尿病的新药提供了重要的结构生物学基础。此外，iHuman研究所领衔成功解析了人源平滑受体的多结构域三维结构，这是抗肿瘤药物的重要靶点。该成果于北京时间昨天在
解放日报 - Nature，糖尿病 - 2017-05-19
2016 阿尔茨海默病创新药物临床试验中国专家共识
我国自2006 年以来无抗AD 新药上市，缺乏临床研究的经验。随着国际AD 诊断标准的更新和生物标志物等研究的应用，我国迫切需要制定适用的抗AD 药物临床试验的指导与规范，因此抗AD 创新药物临床试验中国专家小组经过充分讨论形成以下共识，旨在帮助和促进我国抗AD
中华老年病研究电子杂志.2016,3(1):1-11. - 阿尔茨海默病 - 2016-09-07
Nature：单次注射FGF1有望成为治疗糖尿病新药
糖尿病分两型，I型糖尿病是因免疫系统攻击胰岛细胞、损伤其产生胰岛素功能所致，而胰岛素可维持血糖在正常水平；II型糖尿病与超重、缺乏锻炼引起的胰岛素抵抗有关，胰岛细胞可继续产生胰岛素，但机体不能有效利用这种激素过去10年时间内，II型糖尿病发病率明显上升，属慢性疾病的II型糖尿病可导致严重的健康问题。这种疾病无治愈方法，但通过药物及生活方式（包括饮食、减肥及规律运动）调整
科学网 - II型糖尿病，FGF1，糖尿病治疗 - 2014-08-01
EMA推荐糖尿病新药Vokanamet（SGLT-2阻断剂）上市
2月20日，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)推荐糖尿病治疗药物Vokanamet(活性成分为Canagliflozin和二甲双胍)授权上市。
医学论坛网 - 糖尿病，新药，Vokanamet，Canagliflozin，二甲双胍 - 2014-02-27
Boehringer和Eli Lilly糖尿病新药empagliflozin三期研究数据公布
在糖尿病领域有广泛合作的Boehringer公司和EliLilly公司公布了其SGLT2糖尿病新药empagliflozin的三期研究数据。数据未能显示这种新药相对于同类药物的优越性。这种新药是一种SGLT2抑制物。能够促使葡萄糖在体内代谢转化为尿素。这项研究数据是在美国糖尿病学会（American Diabetes Association，ADA）的年会上公布的 详细英文报道： CH
生物谷 - Boehringer，Lilly，糖尿病，empagliflozin - 2013-07-03
突破性艾滋病新药：三名携带HIV婴儿被治愈
英国《每日邮报》网站7月1日发表题为《3名携带HIV病毒的婴儿在出生几小时后接种突破性疫苗终被治愈》的报道称，3名在出生仅几小时后就接受一种突破性新药治疗的婴儿被宣布不再携带艾滋病病毒(HIV)。这项发现将于20日在墨尔本召开的2014年国际艾滋病大会上宣布。在与艾滋病的斗争中，这是一项重大突破。科学家希望，如果治疗时间足够早
新华社 - 艾滋病，HIV，婴儿 - 2014-07-07
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