Vyndaqel及Vyndamax获得FDA批准用于成人心肌病
辉瑞公司本周一宣布，FDA已经批准Vyndaqel和Vyndamax治疗成人心肌病或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTR-CM）心肌病，以降低心血管死亡率和心血管相关住院率。
网络 - Vyndamax，Vyndaqel，转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病 - 2019-05-07
辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」即将在中国获批
9月21日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请进入「在审批」阶段，有望于近期正式获批，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院
医药魔方 - 氯苯唑酸软胶囊 - 2020-09-21
罕见病新药！辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」在中国获批
10月9日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请获国家药监局批准上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。
医药魔方 - 辉瑞，氯苯唑酸软胶囊，转甲状腺素蛋白 - 2020-10-10
NEJM：首次发现，这种致命心脏病是可以逆转的
该疗法通过直接注射脂质纳米颗粒（LNP）递送载体，携带靶向致病基因TTR基因的sgRNA和优化的spCas9蛋白的mRNA序列，对肝脏细胞进行高效基因编辑。
“生物世界”公众号 - 心脏病 - 2023-06-13
又一个罕见病药物免临床申请上市
近日，根据新药研发监测数据库（CPM）显示，辉瑞研发的罕见病药物氯苯唑酸获CDE免临床受理，通过《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》进行上市申报，之前在国内未进行过临床实验。
医谷综合报道 - 辉瑞，罕见病，临床试验 - 2019-07-31
【盘点】NEJM 9月重要原始研究第二期汇总
【1】氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效DOI: 10.1056/NEJMoa1805689转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是由运甲状腺素中淀粉样蛋白原纤维沉积在心肌中所引起。当野生型或变异的转甲状腺素蛋白变得不稳定并错误折叠时发生沉积。氯苯唑酸可与转甲状腺素蛋白结合，阻止四聚体解离和淀粉样蛋白形成。最近一项多中心、国际、双盲、安慰剂对照的3期临床试验中，研究人员以2：1：2的比例随机
MedSci原创 - 2018-09-13
【盘点】NEJM 7月原始研究第一期汇总
【1】RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性DOI：10.1056/NEJMoa1716153Patisiran是一种在研RNA干扰药物，可特异性地抑制转胸腺肽的肝合成。近日一项III期临床研究中，研究人员招募遗传性经胸腺肽淀粉样变性伴多发性神经病患者，随机接受每公斤体重0.3mg的Patisiran或安慰剂，每3周1次。
MedSci原创 - 2018-07-21
罕见病创新药维万心®开出华东地区首张处方
今日（12月8日），近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心？（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax？，61mg）在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出了华东地区首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治
医谷网 - 罕见病，创新药，首张处方 - 2020-12-08
JNNP： 多模态神经和心脏评估对检测 ATTRv 携带者早期发病的实用性研究
对 TTRv 携带者进行多模式神经和心脏检查对于早期发现 ATTRv 淀粉样变性和启动 DMT 至关重要。
MedSci原创 - 淀粉样变性，β-淀粉样变性 - 2024-05-22
Can J Cardiol：加拿大声明，心脏淀粉样变合并心衰有5特征！
心脏淀粉样变性，进展快，预后差，但临床漏诊和误诊率高。为了更好诊治这种疾病， 加拿大心血管学会联合加拿大心力衰竭学会发布了一份立场声明。
中国循环杂志 - 心力衰竭，心脏淀粉样变，左心室壁厚度 - 2020-08-17
英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）在2018年12月发布 "否"之后，重新建议使用Alnylam的Onpattro（patisiran）治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病（hATTR淀粉样变性
MedSci原创 - Alnylam，基因干扰药物，Onpattro，hATTR淀粉样变性 - 2019-07-10
2022 爱尔兰和英国专家共识：遗传性ATTR淀粉样变性患者的临床和遗传性评估
遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性 (hATTR)依据TTR基因突变及其在个体的外显率而有所不同致使临床表现具有异质性而难以早期诊断。本文主要针对遗传性ATTR淀粉样变性患者的临床和遗传性评估提供共识建
Adv Ther - 遗传性ATTR淀粉样变性 - 2022-04-16
「对话·心内」OCC专访周京敏教授：心脏淀粉样变性的诊断及治疗要点
梅斯医学特邀复旦大学附属中山医院心内科主任医师周京敏教授，就心脏淀粉样变性的临床表现，诊断及治疗进行相关话题的访谈。
MedSci原创 - OCC，心脏淀粉样变性 - 2023-06-16
2020 跨学科共识声明：心脏淀粉样变性的诊断和治疗
心脏淀粉样变性的患病率和重要性在过去被严重低估，由于人们对心脏淀粉样变性的认识、诊断能力的不断提高，确诊为心脏淀粉样变性的患者数量显著增加。本文主要针对心脏淀粉样变性中常见的轻链淀粉样变以及转甲状腺素
Wien Klin Wochenschr . 2020 Dec 3. - 心脏淀粉样变性 - 2020-12-24
病例讨论:心肌淀粉样变一例
心脏磁共振（MRI）检查可见心房壁和心室呈延迟钆显像，最终心内膜心肌活检证实为心肌淀粉样变。此外，该患者因肺栓塞和持续室性
心肌，淀粉样变，心悸，胸闷，浮肿，ICD - 2010-09-12
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