JP.Morgan：2017全球生物技术框架
第35届JP摩根医疗健康年会将会如约在旧金山举行，作为世界顶级的医疗健康投资者年会，JP摩根健康年会从创立之初便吸引着千万来自全球各主要地区和国家的生物技术创业者和资本与金融界的行业达人。JP摩根是怎么看2017年全球生物科技领域未来的发展呢？一、核心行业的基本面继续走强生物科技领域仍处于创新周期的相对早期阶段：首创一类新药和颠覆性治疗方法会越来越多，例如肿瘤的免疫治疗、基因编辑和基因治疗等，
国际分子诊断 - 2017-01-24
腓骨肌萎缩症：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗
腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth disease，CMT） 是一组遗传性周围神经病。目前已发现的致病基因达 60 余种。其主要特点为慢性进行性、长度依赖的运动及感觉神经病， 最常见
MedSci原创 - 罕见病，腓骨肌萎缩症 - 2022-09-15
“咬”定伤“痕”不放松，立根源在家族中
本例病例患者家系无贫血表现，检验形态学异常红细胞的提示帮助临床确定了患者的溶血现象，后经相关检查确定其家族性异常血红蛋白病，为患者家庭带来了帮助。
“检验医学”公众号 - 血红蛋白，WDF散点图 - 2023-01-31
结节性硬化症：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗
结节性硬化症（tuberous sclerosis complex，TSC）又称Bourneville病，是一种常染色体显性遗传的神经皮肤综合征，也有散发病例，多由外胚叶组织的器官发育异常，可出现脑、
网络 - 结节性硬化症 - 2022-08-27
Prader-Willi综合征：症状体征、病因、流行病学、诊断与治疗
普拉德-威利综合征 (Prader-Willi syndrome)又称低肌张力-低智力-性腺发育低下-肥胖综合征，患有这种病的人在新生儿期喂养困难、生长缓慢，一般自2岁左右开始无节制饮食，因此导致体重
MedSci原创 - Prader-Willi综合征 - 2022-08-17
4月份，FDA和NMPA批准了哪些新药？
2020年1-4月批准了42个NDA/BLA申请新药，包括5个生物药，12个新分子实体（Type 1)，7个新剂型（Type3），5个新组合（Type4)，7个新配方或新制造商（Type5)，2个已上
MedSci原创 - FDA，NMPA - 2020-05-07
Noonan综合征：症状体征、病因、流行病学、诊断和治疗
Noonan综合征是一种先天性疾病，大多数病例为散发性，家族性患者为常染色体显性遗传，基因突变是基本的病因。国外报道发病率为1/2500～1/1000活产儿。特征性表现包括特殊面容、身材矮小、胸廓畸形
MedSci原创 - Noonan综合征 - 2022-08-17
血友病A：症状体征、病因、流行病学、诊断和治疗
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。2018年
MedSci原创 - 血友病A - 2022-08-20
全球获批上市的15款ADC大盘点，中国有6款获批
抗体偶联药物（ADC），顾名思义是由抗体与细胞毒药物偶联制成的药物。因此ADC包括三个重要组成部分：抗体（Antibody）、连接子（Linker）和毒素（Drug/Toxin/Payload），然后
找药宝典 - 创新药物，ADC - 2023-03-02
好文推荐 | 舞蹈症-棘红细胞增多症临床特征及诊治
本文通过总结相关文献，针对ChAc的病因及发病机制、临床表现、诊断标准、治疗、疾病管理及预后进行阐述。
中风与神经疾病杂志 - 神经棘红细胞增多症，舞蹈症-棘红细胞增多症 - 2023-10-27
马凡综合征：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗
马凡综合征（Marfan syndrome），也有先天性中胚层发育不良、Marchesani 综合征、蜘蛛指征、肢体细长症之称。其特征是周围结缔组织营养不良、骨骼异常、内眼疾病和心血管异常，
MedSci原创 - 马凡综合征 - 2022-08-20
湿疹-血小板减少-免疫缺陷综合征：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗
湿疹 - 血小板减少 - 免疫缺陷综合征(Wiskott-Aldrich syndrome，WAS) 是一种 X 连锁隐性遗传性疾病，以血小板减少伴血小板体积减小、湿疹、免疫缺陷三联征为主要表现，同时
MedSci原创 - 罕见病，湿疹-血小板减少-免疫缺陷综合征，免疫缺陷综合征 - 2022-08-25
肺栓塞危重治疗的进展：诊断、治疗和研究空白
综述的目的 我们提供面向临床医生和患者的，关于急性肺栓塞合并右心室负荷(次大面积肺栓塞)或休克(大面积肺栓塞)的治疗护理问题的及时更新。
重症医学 - 肺栓塞，诊断，治疗，研究空白 - 2018-11-15
ARVO 2013：热点回顾之视网膜
这是Medscape所做的一期访谈，两位专家对美国眼科和视觉研究学会（Association for Research in Vision and Ophthalmology，ARVO）2013年年会的一些热点进行了回顾。 讨论者： Roger F. Steinert（以下简称S），加州大学欧文分校眼科及Gavin Herbert眼科研究所主任。 Baruch D.
MedScape - 视网膜，ARVO - 2013-06-20
多结局生存分析模型与Cox模型的随机模拟比较
多结局现象(Multiple Failure Time Data)在各个领域都非常常见。所谓的多结局现象就是指研究对象可能出现的失效事件有多种,而不单单是经典生存分析中只有一种失效事件(即研究者所关心的结局不止一个)。研究中出现的多种结局类型可能是相同的,也可能是不同的。在多结局数据中,同一对象出现的多个不同结局所对应的生存时间之间存在着相关性〔1〕。 对于多结局的模型,偏似然估计对参数估计是
MedSci原创 - 生存分析，多结局，Cox模型 - 2013-07-27
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