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ASGCT 2020:中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验

2020年5月15日,美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)线上年会及视觉与眼科研究协会(ARVO)线上年会上,来自中国武汉的纽福斯生

纽福斯 - 临床试验,基因治疗,LHON基因 - 2020-05-16

AACR 2020:基因治疗肾细胞癌获突破,DCR可达75%!

溶瘤病毒用于肿瘤治疗被寄予厚望,作为下一代的基因疗法的主要手段。虽然它还有很多缺点,如瘤内给药的操作不够便捷、易产生中和抗体无法实现系统给药、单药使用应答率不高。而且第一个溶瘤病毒T-vec的获批上市

MedSci原创 - 肾细胞癌,基因治疗,晚期肾细胞癌,AACR 2020 - 2020-04-29

黏多糖贮积症(Mucopolysaccharidsis,MPS)基因治疗计划取得积极中期数据

基因和细胞治疗领域的领导者Abeona Therapeutics近日宣布,两个正在进行的I / II期临床试验(Transpher A研究和B研究)的积极中期数据将在第16届WORLDSymposium™上公布。

MedSci原创 - 黏多糖贮积症,MPS,ABO-102,ABO-101 - 2020-02-13

Blood:基因治疗患者的克隆追踪揭示多种人类造血分化过程

中心点:在基因治疗的背景下,估计的活跃的、再生的HSPCs的数量与患者每公斤体重输注的HSPCs的数量相关。对人类HSPC克隆系产出的分析强调了髓系、淋巴系和平衡细胞亚群的存在。

MedSci原创 - 基因疗法,克隆追踪,造血分化 - 2020-02-12

诺华2019年财报:Consetyx销售额居首,基因治疗未来可期

诺华于近日公布了2019年财报,公司全年实现净销售额474.75亿美元,同比增长6%(以固定汇率计算为9%)。其中制药事业部的Consetyx(35.53亿美元,+25%),Entresto(17.26亿美元,+68%)和Zolgensma(3.61亿美元),肿瘤事业部的Promacta/Revolade(14.16亿美元,+21%),Kisqali(4.8亿美元,+104%)和Lutathe

凯盛医讯 - 诺华,2019,财报,Consetyx - 2020-01-31

公认最安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性

近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,2017年底,著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市,成为首款在美国获批的“体内给药型”

BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11

Nat Bio Engineer:显著提高外泌体产量和核酸包载效率,基因治疗取得新进展!

基因疗法具有治疗多种疾病的巨大潜力,但对于带负电核酸大分子的靶向递送一直是基因疗法发展的限速步骤。相较于病毒载体和纳米材料的毒性和免疫原性,自体细胞分泌的外泌体更可能成为临床应用的核酸载体。

转化医学网 - 外泌体 - 2019-12-19

Astellas斥资30亿美元收购Audentes,将基因治疗作为核心重点

Astellas以30亿美元的价格收购了Audentes Therapeutics,从而进军基因疗法,为其罕见疾病管线增加了晚期候选药物。

MedSci原创 - Astellas,30亿美元收购,Audentes,基因治疗 - 2019-12-06

葡萄中提取的这种天然化合物,在干细胞基因治疗中大放异彩!

然而,天然化合物Caraphenol A,一种白藜芦醇三聚体,却妥妥地在基因治疗上有奇效。

转化医学网 - 葡萄,提取物,干细胞 - 2019-10-22

DMD基因治疗患者的不良事件"错误"报告,导致Sarepta股价大跌

Sarepta Therapeutics公司的股票周四下跌了近13%,起因于FDA的不良事件报告系统(FAERS)报告了一名7岁肌肉萎缩症(DMD)男孩服用该公司的微肌营养不良蛋白基因疗法治疗后,患上了横纹肌溶解症。然而,该公司称该事件被"错误地提交"到上市后监督数据库,并补充说"我们迄今为止的调查表明该报告并不是由Sarepta员工或该研究的主要调查员提交。"

MedSci原创 - 肌肉萎缩症,基因疗法,不良事件 - 2019-08-09

基因测序搞了多年 全面基因治疗还有多远

“基因关系到人的外貌、智力、性格等方方面面,但人们最关注的还是它对健康的影响。”5月25日,在2019基因组学和精准医学国际研讨会上,南京医科大学副校长季勇在接受记者采访时谈到,精准医疗是基因技术一个重要的应用方向,它意味着治病将从“对症下药”向“对人下药”转变。

科技日报 - 基因测序,基因治疗,解析 - 2019-05-27

诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma,临床试验中出现第二次死亡事件

诺华公司最近公布了其脊髓性肌萎缩症(SMA)实验性基因治疗药物Zolgensma的临时中期研究数据,该研究表示正在调查第二次试验死亡是否与治疗有关。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,基因治疗,Zolgensma - 2019-04-22

NEJM:基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力

美国国立卫生院科研究团队对8名患有X-连锁严重联合免疫缺陷症(X-SCID)的婴儿进行了实验性基因治疗,在治疗后两年内,这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显着改善。而且,这种新方法似乎比以前测试的X-SCID基因治疗策略更安全、有效。相关研究发表在新英格兰医学杂志上。

生物探索 - 基因治疗,罕见免疫缺陷病,婴儿,免疫力 - 2019-04-19

NEJM:慢病毒基因治疗联合低剂量白消安治疗SCID-X1婴儿

由此可见,慢病毒载体基因治疗结合低暴露、靶向白消安调节对新诊断的SCID-X1婴儿具有低度急性毒性作用,在中位随访16个月期间,可出现转导细胞的多系列植入,功能性T细胞和B细胞的重建以及NK细胞计数正常化

网络 - 慢病毒,基因治疗,白消安,SCID-X1 - 2019-04-18

有关KO血友病的药物问世:基因治疗药物Valrox有望上市

甲型血友病,也称凝血因子八(FVIII)缺乏症,以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遗传性疾病,目前缺少根本治疗手段。据美国疾病预防控制中心(CDC)的报道,在美国,每5,000例活产胎儿中就有1例胎儿患有该病,血友病患者总数约为20,000人。据全球血友病发病率的准确数据,估计全球有超过40万的血友病患者。重症甲型血友病患者经常会发生自发性且疼痛的肌肉或关节部位的出血,该人群约占甲型血友病患者总数

MedSci - 血友病,药物,基因治疗 - 2020-02-29

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