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《自然•通讯》新突破：复旦团队基因编辑疗法成功恢复耳聋小鼠听力，国际合作为治疗东亚高发致聋突变带来新希望
该成果揭示了PAM灵活的腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可挽救携带东亚创始突变的人源化MPZL2小鼠模型中的听力损失，为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
BioMed科技 - 遗传性耳聋，腺嘌呤碱基编辑 - 2025-08-09
2026 FDA行业指南：用于生物制品许可申请的人体细胞与基因治疗产品研发：化学、生产及质量控制弹性规范
对拟申报生物制品许可申请（BLA）的人体细胞与基因治疗（CGT）产品，在 化学、生产与质量控制（CMC）要求方面执行弹性监管原则。
FDA官网 - 生物制品 - 2026-05-14
Med：遗传性听力损失基因治疗国际专家共识
这项共识声明为遗传性听力损失的基因治疗提供了全面的指导框架，从伦理、患者选择、术前评估、手术操作到术后随访和康复，涵盖了临床实践的各个环节。
MedSci原创 - 专家共识，基因治疗，遗传性听力损失，德尔菲法 - 2026-03-12
Nat Cardiovasc Res 北京大学郭宇轩/董尔丹团队发布新型基因开关技术DreAM
该研究基于FDA批准的小分子可变剪接调节剂，开发了具有自主知识产权的AAV基因表达调控技术DreAM。
论道心血管 - AAV，DreAM - 2025-06-14
Nat Med：最新临床试验表明基因治疗早期过程可能导致血液干细胞的癌症相关突变
研究团队使用全基因组测序追踪了参与SCD基因治疗临床试验的6名SCD患者治疗前、后的造血干细胞（HSC）DNA，绘制了基因修饰和未修饰HSC的体细胞突变和克隆图谱。
测序中国 - 基因治疗，镰状细胞病，血液干细胞 - 2023-12-19
杨仁池教授：从长效凝血因子和非因子治疗到基因治疗，血友病治疗正走向治愈
在辞旧迎新之际，梅斯医学对中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授进行了采访，一起回顾一下关于血友病治疗进展以及对未来的展望。
MedSci原创 - 血友病，基因治疗，长效凝血因子，非因子治疗 - 2024-01-09
Nature：基因疗法面临免疫系统挑战，我们如何应对？
基因疗法在治疗遗传疾病方面展现了巨大的潜力，但如何解决免疫系统对病毒载体的反应仍是一个亟待解决的难题。
生物探索 - 病毒载体，基因疗法，免疫系统，遗传疾病 - 2024-05-31
Journal of Biomedical Science：罕见病的基因治疗
文章提出了一个关于这些基因疗法的潜在商业模式，并强调了基因疗法在治疗罕见病方面的重要性及面临的挑战。
MedSci原创 - 基因治疗，罕见病 - 2024-08-27
2024年第四届中国细胞与基因治疗大会 | 对话王天奇博士：从理论到实践，OTOF基因疗法在遗传性耳聋治疗中的突破
梅斯医学特邀来自复旦大学附属眼耳鼻喉科医院王天奇博士分享耳聋基因治疗现状及取得大重磅成果。
MedSci原创 - 遗传性耳聋，OTOF基因 - 2024-10-09
Eur J Heart Fail：心力衰竭基因治疗的现状和前景
基因治疗在心血管疾病治疗中具有开创性意义。无论是用于遗传性心脏病还是非遗传性心力衰竭，它都为解决以往无法干预的病因机制提供了新的手段。
MedSci原创 - 心力衰竭，基因治疗 - 2024-11-24
年轻人看手机没问题，天一黑却“像瞎了一样”？警惕这种罕见眼病！
18 岁患者强强夜盲、视野缩小，确诊视网膜色素变性（RP）。RP 是遗传性眼病，青少年起病，随病程致盲，遗传方式影响预后，基因治疗等仍处探索阶段。
MedSci原创 - 视网膜色素变性，遗传性眼病 - 2025-10-02
【综述】｜病毒样颗粒在肿瘤治疗中的应用研究进展及展望
本文介绍基于不同病毒来源的VLP在预防性或治疗性疫苗以及药物递送载体方面的应用研究进展，并探讨新的开发策略。这些研究不仅可拓宽VLP在抗肿瘤领域的应用范围，也将为未来的研究与应用展现更广阔的前景。
中国癌症杂志 - 药物递送载体，病毒样颗粒 - 2025-08-03
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