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首个接受<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font><font color="red">技术</font>CRISPR的患者,在治疗过程中死亡

首个接受基因编辑技术CRISPR的患者,在治疗过程中死亡

Terry接受的疗法为其亲哥哥Richard Horgan组建Cure Rare Disease(CRD)团队,花费数百万美元,为其专门研发设计的CRISPR疗法。Terry为该疗法的唯一试验参与者。

生物探索 - 杜氏肌营养不良症 - 2022-11-14

从<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>到<font color="red">基因</font>书写:Tessera横空出世!

基因编辑基因书写:Tessera横空出世!

基因编辑技术CRISPR-Cas9在2012年的横空出世,带动了基因编辑疗法开发和投资的空前繁荣,同时也面临着无法有效控制编辑的发生时间及其发生顺序的问题。科学家们一直在找寻更先进的工具和方法,开发更

动脉新医药 - 基因治疗,基因编辑,基因书写 - 2022-12-27

一名DMD患者接受CRISPR<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>治疗后死亡,引发对<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>疗法前景的担忧

一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡,引发对基因编辑疗法前景的担忧

虽然目前尚不清楚Terry Horgan去世的真正原因,以及是否与CRISPR有关,但它的去世无疑引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。

“生物世界”公众号 - CRISPR,基因编辑疗法 - 2022-11-08

Genome Biology :中国科学院赖良学/王可品合作利用<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font><font color="red">技术</font>实现猪条件性体内<font color="red">基因</font>敲除和激活

Genome Biology :中国科学院赖良学/王可品合作利用基因编辑技术实现猪条件性体内基因敲除和激活

基于CRISPR的工具极大增加了基因组和表观基因编辑的难度。SpCas9是目前应用最广泛的核酸酶。

iNature - SpCas9,基因编辑技术 - 2023-01-25

100%<font color="red">编辑</font>效率!张锋创立的Editas 体内<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>疗法公布临床前数据

100%编辑效率!张锋创立的Editas 体内基因编辑疗法公布临床前数据

2022年10月13日,Editas Medicine公布了其体内基因编辑疗法EDIT-103用于治疗视紫红质(RHO)介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP)的临床前数据。

网络 - 基因编辑,CRISPR基因编辑 - 2022-10-17

Mol Cell :北京大学伊成器团队开发新型RNA<font color="red">编辑</font><font color="red">技术</font>

Mol Cell :北京大学伊成器团队开发新型RNA编辑技术

无义突变占疾病相关突变的>20%,导致过早翻译终止。

inature - RNA编辑技术 - 2022-12-26

“逐字”修改<font color="red">基因</font>的多重碱基<font color="red">编辑</font>疗法获FDA批准IND!

“逐字”修改基因的多重碱基编辑疗法获FDA批准IND!

随着这一领域层出不穷的新方法不断涌现,相信很快可以看到基因编辑技术给患者带去希望的那一天!

生物探索 - 修改基因,多重碱基,编辑疗法 - 2022-12-20

Nature Biotechnology:新型<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>工具PASTE,无需DNA双链断裂,实现定点插入超大片段<font color="red">基因</font>

Nature Biotechnology:新型基因编辑工具PASTE,无需DNA双链断裂,实现定点插入超大片段基因

上述的分子克隆实验通常是在原核生物中进行的(例如细菌),但涉及真核生物基因组的操作,特别是几千个核苷酸长度的DNA序列的整合,仍然十分具有挑战性。

“生物世界”公众号 - 基因编辑,DNA双链 - 2022-11-27

PNAS:精准<font color="red">基因</font>组<font color="red">编辑</font>有望治疗遗传性视网膜疾病

PNAS:精准基因编辑有望治疗遗传性视网膜疾病

这篇论文描述了目前治疗遗传性视网膜退行性疾病的临床前成功和临床基因编辑方法,并强调体内基因编辑有希望成为IRD的未来治疗模式。目前,对于这些通常导致失明的破坏性疾病,还没有有效的治疗方法。

生物谷 - 基因组编辑,遗传性视网膜疾病 - 2022-09-27

CRISPR<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>面临“血统难题”:非洲人遗传多样性导致脱靶效应

CRISPR基因编辑面临“血统难题”:非洲人遗传多样性导致脱靶效应

由于在CRISPR基因编辑的gRNA设计过程中使用的参考基因组通常没有考虑血统问题,导致在癌症基因研究中可能会错过非洲血统人群的重要癌症靶点基因

“生物世界”公众号 - 脱靶效应,遗传多样性 - 2022-11-25

“消失”四年后,贺建奎宣布进军遗传病<font color="red">基因</font>治疗,<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>领域还有他的机会吗?

“消失”四年后,贺建奎宣布进军遗传病基因治疗,基因编辑领域还有他的机会吗?

今年2月底,国际顶尖学术期刊 Nature 报道贺建奎将出狱的消息,让贺建奎的名字再次出现在了公众视野中。

“生物世界”公众号 - 基因编辑,贺建庚 - 2022-11-27

FDA 指导文件:结合人类<font color="red">基因</font>组<font color="red">编辑</font>的人类<font color="red">基因</font>治疗产品

FDA 指导文件:结合人类基因编辑的人类基因治疗产品

本指南提供了有关应在研究性新药 (IND) 申请中提供的信息的建议。

FDA - 人类基因治疗产品 - 2022-07-08

Jennifer Doudna最新综述:一切过往,皆为序章,CRISPR<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>的未来刚刚开始

Jennifer Doudna最新综述:一切过往,皆为序章,CRISPR基因编辑的未来刚刚开始

簇状规则间隔短回文重复(CRISPR)基因编辑的出现,以及计算和成像能力的进步,使得编辑细胞和生物体中的 DNA 片段或特定的碱基对成为可能。

生物世界 - CRISPR基因编辑 - 2023-01-22

Nat Commun发文:CRISPR/Cas9<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>可能导致细胞毒性和<font color="red">基因</font>组不稳定性

Nat Commun发文:CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性

CRISPR基因编辑通常需要切割两条DNA链。在某些情况下,这种操作会引发p53反应。在这种反应下,受到基因编辑的细胞会被“标记”为受损,然后被清除,从而降低基因编辑过程的效率。

科研转化 - CRISPR/Cas9基因编辑 - 2022-08-26

FDA:应用人类基因编辑技术的人类基因治疗产品开发

在本指南中,我们 FDA 正在向开发包含人类体细胞基因编辑 (GE) 的人类基因治疗产品的赞助商提供建议。 具体而言,本指南提供了有关应在研究性新药 (IND) 申请中提供的信息的建议,以便根据联邦

FDA - 基因治疗 - 2022-03-16

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