STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
通过纠正患者干细胞中的这一突变，意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。 “这是一个
STM - 研究 - 2013-01-25
葛兰素史克将罕见病干细胞基因治疗技术转交给Orchard公司
Orchard Therapeutics公司是英国的一家生物技术公司，一直致力于罕见病的造血干细胞基因疗法。该治疗手段是通过提取患者自体干细胞，体外进行基因修复后再回输到患者体内进行治疗，选用患者自身的干细胞可大幅度缩减因干细胞配对而延误的时间。
MedSci原创 - 干细胞基因治疗，罕见病 - 2018-04-13
基因治疗新篇章！葛兰素史克干细胞基因疗法Strimvelis获欧盟批准治疗ADA-SCID
英国制药巨头葛兰素史克（GSK）基因疗法Strimvelis近日在欧盟监管方面传来喜讯。
生物谷Bioon.com - 罕见病，基因治疗，干细胞 - 2016-06-05
镰状细胞贫血症的基因治疗，奇迹还是炒作？
对于镰状细胞贫血症，唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植，不过，找到匹配的供体又谈何容易？幸运的是，这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。过去几十年，基因治疗一直炒得很热，那么进展究竟如何？
生物通 - 贫血，基因治疗 - 2017-06-02
Science：基因治疗,不再遥远!
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。
转化医学网 - 心脏病 - 2018-07-31
葡萄中提取的这种天然化合物，在干细胞基因治疗中大放异彩！
然而，天然化合物Caraphenol A，一种白藜芦醇三聚体，却妥妥地在基因治疗上有奇效。
转化医学网 - 葡萄，提取物，干细胞 - 2019-10-22
裁员2200名、聚焦细胞与基因治疗
25日，诺华宣布，计划未来四年内其总部瑞士裁减约2200个工作岗位，主要涉及药品生产和市场部门，以提振盈利能力，和配合细胞与基因疗法生产基地工程的筹建。
医麦客 - 诺华，裁员 - 2018-09-26
Nat Med：最新临床试验表明基因治疗早期过程可能导致血液干细胞的癌症相关突变
研究团队使用全基因组测序追踪了参与SCD基因治疗临床试验的6名SCD患者治疗前、后的造血干细胞（HSC）DNA，绘制了基因修饰和未修饰HSC的体细胞突变和克隆图谱。
测序中国 - 基因治疗，镰状细胞病，血液干细胞 - 2023-12-19
基因治疗正加速迈向临床应用
近年来，基因治疗的新技术研发和相关临床项目如雨后春笋般涌现，多项基因治疗药物相继在欧美获得批准上市，展现出了巨大潜力。
人民日报 - 基因治疗，临床应用 - 2017-12-04
张江持续“加码”细胞与基因治疗产业，全球学者共话行业发展
2023张江细胞与基因治疗产业国际峰会暨第四届合成免疫学前沿论坛隆重召开。本次会议聚焦细胞与基因治疗产业，探讨当下热点话题、行业痛点、时事政策及产业发展。
张江 - 2023-11-11
AACR 2020：基因治疗肾细胞癌获突破，DCR可达75%！
溶瘤病毒用于肿瘤治疗被寄予厚望，作为下一代的基因疗法的主要手段。虽然它还有很多缺点，如瘤内给药的操作不够便捷、易产生中和抗体无法实现系统给药、单药使用应答率不高。而且第一个溶瘤病毒T-vec的获批上市
MedSci原创 - 肾细胞癌，基因治疗，晚期肾细胞癌，AACR 2020 - 2020-04-29
Lancet：基因治疗帕金森病任重道远
3月29日的The Lancet杂志上发表了一篇来自加拿大太平洋帕金森研究中心Stoessl教授的评论，文章主要围绕Lancet杂志1月份发表的帕金森病三重基因疗法展开，并对帕金森治疗的方法进行了评价，
丁香园 - 帕金森，基因治疗 - 2014-04-04
Lancet ：基因治疗失明取得新突破
牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组在无脉络膜（Choroideremia ）患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明，在英国医学界引起了轰动。
生物探索 - 失明 - 2014-01-17
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