NAT MED：特异性基因编辑防止耳聋
为了克服这些限制，研究人员筛选了14种Cas9 / gRNA组合，用于特异和有效地破坏引起显性进行性听力损失的核苷酸替代DFNA36。
MedSci原创 - 基因编辑，耳聋 - 2019-07-06
Trends in Biotechnology：肿瘤特异性抗体疗法研发新策略
癌症特异性单克隆抗体是抗癌疗法研发历史中最成功的药物之一。癌症特异性抗体不仅可以作为单独的活性药物作用于靶向癌细胞，也可以作为运输机器将药物运送到特定的位点。然而目前已知的癌症特异性靶点还知之甚少，许多癌症靶点还在研究中。 根据已有的信息，目前市场上一共有19种癌症抗体类药物，其中两种已经在今年1月份进入了首次常规检查程序。
生物谷 - 肿瘤，抗体疗法 - 2015-04-22
Nature Cancer：iNKT细胞疗法“新兵”——双特异性抗体
恒定自然杀伤T细胞（Invariant natural killer T cells, iNKT cells）是一种先天样CD1d限制性T细胞，表达恒定T细胞受体（iTCR），在胸腺中经历了一种独特的
医药魔方 - 双特异性抗体 - 2020-11-21
Nat Med：特异性等位基因编辑能够预防耳聋
由于大多数人类的变异均为单核苷酸替换，最近，有研究人员探索了基因编辑策略来干扰显性变异效果，并选择性的避开对野生型等位基因的影响。
MedSci原创 - 单碱基编辑，耳聋，等位基因 - 2019-07-23
科学家开发特异性基因疗法有望彻底治愈癫痫等脑环路疾病
尽管基因疗法提供了调节神经元兴奋性的能力，但其中一个限制因素是它们不能区分参与病理环路的神经元和“健康”的周围或混合神经元。
神经科学临床和基础 - 特异性基因疗法，彻底治愈癫痫等脑环路疾病 - 2022-11-19
Allergy：局部过敏性鼻炎中特异性免疫疗法分析
过敏原免疫疗法在治疗屋尘螨局部过敏性鼻炎中（LAR）是一种非常有效的治疗方法。而在观察性研究中，关于花粉过敏原免疫治疗的研究却较少。研究发现，皮下免疫疗法（SCIT）具有短期且持续的效果，并且具有初级和继发临床治疗结果
MedSci原创 - 局部过敏性鼻炎，猫尾草，免疫治疗 - 2017-12-18
JAMA Intern Med：整骨疗法治疗非特异性腰痛
整骨疗法对缓解亚急性或慢性非特异性腰痛活动受限仅有轻微效果，其临床有效性值得怀疑。
MedSci原创 - 整骨疗法，慢性非特异性腰痛，非特异性腰痛 - 2021-03-16
Blood：移植物产生的AML特异性抗体可特异性杀伤白血病原始细胞。
大部分急性髓系白血病（AML）患者仅能通过同种异体造血干细胞移植（HSCT）诱导移植物抵抗白血病免疫反应（GvL）来治愈。虽然T细胞和NK细胞在肿瘤免疫过程中的作用已熟为人知，但对B细胞在该过程中的作用知之甚少。
MedSci原创 - 急性髓系白血病，移植物，U5，snRNP200复合物 - 2017-10-25
肺癌新疗法！“双特异性疗法”获美国FDA突破性药物资格！
近日，美国FDA授予双特异性疗法JNJ-6372(JNJ-61186372)“突破性疗法”认定，用于经含铂化疗后病情进展、携带表皮生长因子受体(EGFR)20外显子插入突变的转
汉鼎好医友 - 肺癌，双特异疗法 - 2020-03-13
Lancet oncol：基因突变所导致肿瘤特异性抗原和免疫表型
既往对于肿瘤特异性抗原的研究都集中于单核苷酸突变（SNVs），对于小片段的插入和缺失（indels）未予以明显关注。
MedSci原创 - 插入缺失，移码突变，肿瘤特异性抗原，免疫表型 - 2017-07-08
2019 ASCO：Amgen的双特异性抗体BiTE疗法展示出阳性数据
2019年美国ASCO会议上，Amgen的新型双特异抗体平台（BiTE）候选药物AMG420展现出一些令人鼓舞的早期数据。
MedSci原创 - 2019，ASCO，Amgen，双特异性抗体，BiTE疗法，AMG，420 - 2019-06-04
STM：2型糖尿病基因特异性治疗新思路
基因组学为人类认识自身与疾病展现了前所未有的前景，但利用基因组信息个体化治疗多基因疾病的可行性目前仍不明确。最近有研究发现，编码α2A肾上腺素能受体的ADRA2A基因的一个遗传性变型与2型糖尿病关系密切。这个高危变型可引起受体过表达和胰岛素分泌受损。因此，来自瑞典隆德大学的研究人员提出这样的假设，药理学上的某种有效物质如果能阻断α2A肾上腺素能受体就可以改善高危基因型患者的胰岛素分泌，从而为2型糖
MedSci原创 - 2型糖尿病，基因治疗 - 2014-10-28
荷兰发现多个不同心律失常特异性突变基因
荷兰研究人员通过将特异性遗传性心律失常综合征患者的族谱与其家族过去几百年的死亡数据进行了比较，对这些罕见疾病自然史有了新的发现，据发表在2012年2月28日《循环Cardiovascular genetics.2012-02-28] 的一项研究称，此项分析有助于确定携带突变基因的无症状人群中的Brugada综合征、长QT综
MedSci原创 - 心律失常，基因突变，Brugada综合征 - 2012-03-04
Nat Gene：发现两种罕见骨肿瘤的特异性突变基因
研究人员发现两种基因分别诱导产生的两种特异性突变肿瘤。这两种突变分别100%出现于两种罕见骨肿瘤中：成软骨细胞瘤和骨巨细胞瘤。
生物无忧 - 成软骨细胞瘤，骨巨细胞瘤 - 2013-10-29
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