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NEJM:氯苯唑酸治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font><font color="red">的</font>疗效

NEJM:氯苯唑酸治疗甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病疗效

由此可见,在甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中,与安慰剂相比,氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率,并且减缓了功能性能力和生活质量下降速度。

MedSci原创 - 氯苯唑酸,转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,疗效 - 2018-09-13

Circulation:<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>——老年人<font color="red">的</font>又一杀手

Circulation:甲状腺素淀粉样变性心肌病——老年人又一杀手

甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭一个病因。现研究人员对ATTR-CM发病过程进行归纳总结,并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者预后和生活质量。研究人员共纳入711位野生型ATTR-CM患者,其中205位是携带V1221突变遗传性ATTR-CM(V122I-hATTR-CM),另118位为非-V122I-hATTR-CM。前瞻性地评估患者心指数、功能状态(6分

MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病,ATTR-CM,心衰,V122I - 2019-07-06

2023 WHF共识:<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font>变<font color="red">心肌病</font>(ATTR-CM)

2023 WHF共识:甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)

甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)是一种进行性和致命性疾病,需要早期诊断、管理和特殊治疗。新疾病改善疗法可用性使成功治疗成为现实。本文主要提供了ATTR淀粉样全面介绍。

Glob Heart - 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 - 2023-11-02

NEJM:NI006抗体对转<font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>初见曙光

NEJM:NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光

2022年3月1日,全球领先制药公司阿斯利康(AstraZeneca)旗下专注于罕见领域Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,NI006 - 2023-05-20

辉瑞罕见<font color="red">病</font>创新药维万心®在中国获批,助力<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>治疗

辉瑞罕见创新药维万心®在中国获批,助力甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗

辉瑞公司今日(10月9日)宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。

医谷网 - 维万心 - 2020-10-09

Neurology:获得性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">的</font>临床特征

Neurology:获得性甲状腺素蛋白淀粉样变性临床特征

由此可见,由于从DLT到疾病发作时间范围较广,而且DLT受者临床特征不同于肝脏供体,所以需要仔细监测ATTv肝移植DLT受者。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性,临床特征 - 2019-09-12

NEJM:<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>型心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>患者Patisiran治疗疗效分析

NEJM:甲状腺素型心脏淀粉样变性患者Patisiran治疗疗效分析

甲状腺素淀粉样变性,也称为ATTR淀粉样变性,是一种进行性、衰弱性和致命性疾病。在这项试验中,在12个月时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉样变性患者功能得以保留。

MedSci原创 - Patisiran,转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-10-26

Circulation:野生型<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>引起<font color="red">的</font>心衰研究

Circulation:野生型甲状腺素蛋白淀粉样变性引起心衰研究

由于野生型甲状腺素淀粉样变性(ATTRwt)引起心脏衰竭是老龄化人群发病率和死亡率一个被低估原因。这项研究目的是检查疾病特性和在一项大ATTRwt队列研究表征结果。在过去20多年中,121例ATTRwt患者被纳入一个前瞻性观察研究中。招募时患者中位年龄为75.6岁(范围62.6-87.8);97%患者是高加索人。

MedSci原创 - 野生型转甲状腺素淀粉样变性,心衰 - 2015-12-16

2022 亚洲临床建议:<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font>变<font color="red">心肌病</font>患者<font color="red">的</font>诊断和监测

2022 亚洲临床建议:甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者诊断和监测

甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)临床表现多样,为一种衰弱和致命性疾病。本文主要针对亚洲ATTR-CM诊断和监测提供了实用性指导建议。

Clin Cardiol.2022 Jul 6. - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 - 2022-07-11

《新英格兰杂志》:Acoramidis治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白心脏<font color="red">淀粉样</font>变<font color="red">心肌病</font><font color="red">的</font>疗效和安全性

《新英格兰杂志》:Acoramidis治疗甲状腺素蛋白心脏淀粉样心肌病疗效和安全性

甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(transthyretin cardiac amyloidosis,ATTR-CA)心肌病患者,俗称“淀粉人”。这是一种罕见致死性疾病,患者往往

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病 - 2024-03-14

NEJM:Acoramidis治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font><font color="red">的</font>疗效和安全性

NEJM:Acoramidis治疗甲状腺素淀粉心肌病疗效和安全性

甲状腺蛋白淀粉心肌病患者中,与安慰剂相比,接受Acoramidis可显著改善包含死亡率、发病率和功能成分初级分级结果。两组不良事件相似。

MedSci原创 - 限制性心肌病,Acoramidis,转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-01-11

2021 临床实践建议:<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">的</font>诊断和管理

2021 临床实践建议:甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性诊断和管理

心脏淀粉样变性(CA)是一种浸润性限制性心肌病,主要是由于错误折叠蛋白形成淀粉纤维沉积在心脏间质引起。常见CA类型包括轻链淀粉样变性甲状腺素淀粉样变性。本文主要针对转甲状腺素蛋白心脏淀粉样

Heart Fail Rev . 2021 Jan 15. - 心脏淀粉样变性 - 2021-01-24

NEJM:CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>

NEJM:CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗甲状腺素蛋白淀粉样变性

在小型遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者中,NTLA-2001仅与轻度不良事件相关,并通过靶向敲除TTR可降低血清TTR蛋白浓度。

MedSci原创 - 基因编辑,CRISPR-Cas9,转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-05

JAHA:<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>型心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">的</font>多器官功能障碍及预后

JAHA:甲状腺素型心脏淀粉样变性多器官功能障碍及预后

心脏和非心脏生物标志物异常在ATTR-CA患者中十分常见,这反映了ATTR-CA复杂性和多面性,广泛生物标志物仍然与死亡率独立相关。需要临床试验来明确生物标志物异常是否代表可改变危险因素。

MedSci原创 - 预后,多器官功能障碍,转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2024-02-10

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>多发性神经<font color="red">病</font>

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经

与历史安慰剂组相比,Eplontersen治疗组表现出显著降低甲状腺素蛋白浓度、较少神经损害和较好生活质量变化。

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01

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