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AHA 2022：新型基因编辑疗法——静脉注射治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">心肌病</font>

AHA 2022：新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病

新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病

MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病 - 2022-11-07

NEJM：氯苯唑酸治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变性<font color="red">心肌病</font>的疗效

NEJM：氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效

由此可见，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中，与安慰剂相比，氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率，并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。

MedSci原创 - 氯苯唑酸，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，疗效 - 2018-09-13

NEJM：Acoramidis治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font>的疗效和安全性

NEJM：Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效和安全性

在转甲状腺蛋白淀粉样心肌病患者中，与安慰剂相比，接受Acoramidis可显著改善包含死亡率、发病率和功能成分的初级分级结果。两组的不良事件相似。

MedSci原创 - 限制性心肌病，Acoramidis，转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-01-11

NEJM：NI006抗体对转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变性<font color="red">心肌病</font>初见曙光

NEJM：NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光

2022年3月1日，全球领先制药公司阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，NI006 - 2023-05-20

《新英格兰杂志》：Acoramidis治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变<font color="red">心肌病</font>的疗效和安全性

《新英格兰杂志》：Acoramidis治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病的疗效和安全性

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA）心肌病的患者，俗称“淀粉人”。这是一种罕见的致死性疾病，患者往往

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病 - 2024-03-14

辉瑞罕见<font color="red">病</font>创新药维万心®在中国获批，助力<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变性<font color="red">心肌病</font>治疗

辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批，助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗

辉瑞公司今日（10月9日）宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。

医谷网 - 维万心 - 2020-10-09

Circulation：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变性<font color="red">心肌病</font>——老年人的又一杀手

Circulation：转甲状腺素淀粉样变性心肌病——老年人的又一杀手

转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭的一个病因。现研究人员对ATTR-CM的发病过程进行归纳总结，并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者的预后和生活质量。

MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病，ATTR-CM，心衰，V122I - 2019-07-06

Neurology：获得性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变性的临床特征

Neurology：获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床特征

由此可见，由于从DLT到疾病发作的时间范围较广，而且DLT受者的临床特征不同于肝脏供体，所以需要仔细监测ATTv肝移植的DLT受者。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，临床特征 - 2019-09-12

Eur J Heart Fail：钠-葡萄糖协同转运<font color="red">蛋白</font> 2 抑制剂治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font>：短期疗效和安全性分析

Eur J Heart Fail：钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病：短期疗效和安全性分析

研究表明，SGLT2抑制剂在治疗ATTR-CM中短期内能够改善患者的体液状态和对利尿药的抵抗，但需要进行随机研究以确认这些发现。

MedSci原创 - 钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 ，甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 - 2024-03-18

Circulation：野生型<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变性引起的心衰研究

Circulation：野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心衰研究

由于野生型转甲状腺素淀粉样变性（ATTRwt）引起心脏衰竭是老龄化人群发病率和死亡率的一个被低估的原因。这项研究的目的是检查疾病的特性和在一项大的ATTRwt队列研究的表征结果。

MedSci原创 - 野生型转甲状腺素淀粉样变性，心衰 - 2015-12-16

NEJM：CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变性

NEJM：CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性

在小型遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者中，NTLA-2001仅与轻度不良事件相关，并通过靶向敲除TTR可降低血清TTR蛋白浓度。

MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR-Cas9，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-05

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变性多发性神经<font color="red">病</font>

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病

与历史安慰剂组相比，Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01

Circ-Heart Fail：Tafamidis对<font color="red">甲状腺素</font>运载<font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变<font color="red">心肌病</font>患者长期生存的疗效

Circ-Heart Fail：Tafamidis对甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病患者长期生存的疗效

最初在ATTR-ACT试验中接受Tafamidis治疗的患者的生存率明显高于最初接受安慰剂治疗的患者，这突出了早期诊断和治疗对于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的重要性。

MedSci原创 - 长期生存，Tafamidis，甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 - 2021-12-29

NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变性

NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性

2021年06月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/

MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08

NEJM：Inotersen治疗遗传性运<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变性

NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性，反义核苷酸，Inotersen - 2018-07-05

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