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欧盟批准首个红细胞成熟剂Reblozyl，治疗<font color="red">输血</font><font color="red">依赖性贫血</font>

欧盟批准首个红细胞成熟剂Reblozyl，治疗输血依赖性贫血

欧盟委员会已批准百时美施贵宝（BMS）的Reblozyl（luspatercept），用于治疗与骨髓增生异常综合症（MDS）和β地中海贫血相关的输血依赖性贫血。

MedSci原创 - β地中海贫血，骨髓增生异常综合症，Reblozyl（luspatercept） - 2020-07-01

SOHO 2022：Pacritinib通过抑制骨髓纤维化中的ACVR1改善<font color="red">输血</font><font color="red">依赖性贫血</font>

SOHO 2022：Pacritinib通过抑制骨髓纤维化中的ACVR1改善输血依赖性贫血

pacritinib（帕克替尼）是一款在研的口服激酶抑制剂，对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免

MedSci原创 - 骨髓纤维化，Pacritinib - 2022-10-13

欧洲CHMP推荐将Bluebird公司的基因疗法Zynteglo用于治疗<font color="red">输血</font><font color="red">依赖性</font>β-地中海<font color="red">贫血</font>

欧洲CHMP推荐将Bluebird公司的基因疗法Zynteglo用于治疗输血依赖性β-地中海贫血

新迁至阿姆斯特丹的欧洲药品管理局（EMA）人用医疗产品（CHMP）委员会建议将Bluebird Bio的基因疗法Zynteglo授予有条件的上市许可，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。

MedSci原创 - Bluebird，基因疗法，Zynteglo，输血依赖性β-地中海贫血 - 2019-04-01

Am J Hematol：<font color="red">输血</font><font color="red">依赖性</font>地中海<font color="red">贫血</font>幼童：早期开始去铁酮治疗是否安全有效？

Am J Hematol：输血依赖性地中海贫血幼童：早期开始去铁酮治疗是否安全有效？

输血依赖的患者中，不可避免铁超负荷。输血依赖性地中海贫血（TDT）的幼龄儿童中，当前实践为延迟开始螯合铁治疗，从而避免毒性的担忧。这在过早开始去铁胺治疗时就可观察到。2018年2月，《Am J Hematol》的一项随机对照研究调查了去铁酮是否会推迟输血性铁超负荷，并保持良好的安全性特征。

环球医学 - 贫血 - 2018-07-18

NEJM：Luspatercept用于治疗<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font>型β地中海<font color="red">贫血</font>

NEJM：Luspatercept用于治疗输血依赖型β地中海贫血

Luspatercept可减少输血依赖型β地中海贫血患者的输血负担，且安全性良好

MedSci原创 - β地中海贫血，输血依赖型β地中海贫血，luspatercept - 2020-03-26

II期BEYOND研究结果公布：罗特西普可改善成人非<font color="red">输血</font><font color="red">依赖性</font>（NTD）β-地中海<font color="red">贫血</font>生活质量

II期BEYOND研究结果公布：罗特西普可改善成人非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血生活质量

β-地中海贫血是一种由血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液疾病，是最常见的常染色体隐性遗传疾病之一。

梅斯医学 - β-地中海贫血，罗特西普 - 2021-06-15

FDA对Rebrozyl治疗非<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font>型（NTD）β 地中海<font color="red">贫血</font>持审慎意见

FDA对Rebrozyl治疗非输血依赖型（NTD）β 地中海贫血持审慎意见

FDA 将其对寻求扩大批准 Rebrozyl（luspatercept）用于治疗成人非输血依赖型（NTD）β 地中海贫血的申请的审查延长三个月。

MedSci原创 - 地中海贫血，β-地中海贫血，Rebrozyl - 2022-03-27

儿童非<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font>型地中海<font color="red">贫血</font>的诊治和管理专家共识

儿童非输血依赖型地中海贫血的诊治和管理专家共识

2013年国际地贫联合会（thalassaemia international federation，TIF）发布了NTDT 管理指南，为NTDT提供了诊断、治疗和管理方面的指导。但国内尚无NTDT尤其是针对儿童NTDT患者的指导意见，有必要制定符合我国国情及临床实际的专家共识。本共识通过借鉴国内外相关领域的研究成果与经验，结合我国儿童NTDT的诊治现状，旨在为我国NTDT儿童患者提供相关治疗和管

中国实用儿科杂志.2018,33(12) - 非输血依赖型地中海贫血 - 2019-01-15

地拉罗司薄膜包衣片在<font color="red">输血</font><font color="red">依赖性</font>地中海<font color="red">贫血</font>儿科患者中的应用:一个单一中心的经验

地拉罗司薄膜包衣片在输血依赖性地中海贫血儿科患者中的应用:一个单一中心的经验

本研究旨在评估DFX FCT对地中海贫血儿科患者的疗效和安全性。

MedSci原创 - 儿科，地中海贫血，地拉罗司 - 2022-09-29

FDA 批准 Beti-Cel 基因治疗儿科和成人<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font>型 β-地中海<font color="red">贫血</font>

FDA 批准 Beti-Cel 基因治疗儿科和成人输血依赖型 β-地中海贫血

FDA 批准betibeglogene autotemcel用于β-地中海贫血并需要定期输注红细胞的儿科和成人患者。

MedSci原创 - 基因治疗，β-地中海贫血 - 2022-08-25

PATIENT：与<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font>β-地中海<font color="red">贫血</font>相关的健康相关生活质量影响——定性评估

PATIENT：与输血依赖β-地中海贫血相关的健康相关生活质量影响——定性评估

研究强调了TDT患者未得到满足的需求，特别是减少或消除对红细胞输血和铁螯合治疗需求的替代治疗

MedSci原创 - β-地中海贫血，定性评估 - 2024-04-01

NEJM：Vadadustat在透析或非透析<font color="red">依赖性</font>慢性肾病患者中治疗<font color="red">贫血</font>的作用

NEJM：Vadadustat在透析或非透析依赖性慢性肾病患者中治疗贫血的作用

导语：Vadadustat在依赖或非依赖型慢性肾病患者中治疗贫血的应用中均起到了良好效果

MedSci原创 - 2021-04-29

非<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font>型地中海<font color="red">贫血</font>诊断与治疗中国专家共识（2018年版）

非输血依赖型地中海贫血诊断与治疗中国专家共识（2018年版）

依据临床表现，地贫分为重型地贫和非输血依赖型地贫(NTDT)。NTDT是指一组不需要输血或者仅在感染、手术、妊娠、生长发育迟缓等特殊情况下需要输血的地贫类型，包括不需要输血的地贫α-地贫携带者、轻型β-地贫、HbC/β-一地贫)、偶尔需要输血的地贫(缺失型HbH病、轻度异常血红蛋白E/β-地贫)、需要间歇性输血的地贫(非缺失型HbH病、中间型β-地贫、中度异常血红蛋白E/β-地贫)。

中华血液学杂志.2018,39(9):7 - 地中海贫血 - 2018-12-22

Front Med (Lausanne)：在<font color="red">输血</font><font color="red">依赖性</font>地中海<font color="red">贫血</font>患者中，脾切除术与血栓形成显着相关，但与肺动脉高压无关：观察性研究的荟萃分析

Front Med (Lausanne)：在输血依赖性地中海贫血患者中，脾切除术与血栓形成显着相关，但与肺动脉高压无关：观察性研究的荟萃分析

在这里，我们试图通过检索相关的可用研究，提供有关脾切除对依赖输血的地中海贫血（TDT）患者TE和PH的影响的综合效应估计。

MedSci原创 - 输血，肺动脉高压，脾切除术 - 2023-10-30

Hematology：Denosumab对输血依赖性地中海贫血和骨质疏松症患者血清骨形态发生蛋白拮抗剂noggin的影响

骨质疏松症是输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的常见并发症，而denosumab最近已成为一种有前途的治疗选择。

MedSci原创 - 2019-01-25

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