美国FDA向Amicus的AT-GAA治疗迟发型庞贝氏病授予了突破性治疗指定
Amicus Therapeutics今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Amicus一项突破性治疗指定（"BTD"）给AT- GAA用于治疗迟发型糖原贮积症II型(Pompe氏病)。
MedSci原创 - 迟发型庞贝氏病，酸性α-葡糖苷酶，突破性治疗指定 - 2019-02-25
婴儿型庞贝氏病AAV基因治疗药物获IND受理
庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病，患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍，贮积在肌肉肝脏中并导致一系列严重症状直至威胁生命。根据发病年龄、病情进展和疾病严重程度等情况
锦篮基因 - 锦篮基因 - 2022-03-18
迟发型脊柱骨骺发育不良伴进行性关节病1例
34岁男性患者，全身关节疼痛10余年，加重1年于2018年4月12日入院。患者10年前无明显诱因出现双侧髋关节、膝关节疼痛、僵硬不适，伴下蹲及起立加重。无发热、皮疹、光过敏，无大量脱发、反复口腔溃疡。
实用骨科杂志 - 迟发型，脊柱，骨骺，发育不良，进行性关节病 - 2019-05-15
JNNP:MM2型偶发型克雅氏病：MM2皮质型的新诊断标准
根据病毒蛋白（PrP）基因（PRNP）的129位密码子多态性和异常类型，将偶发型的克雅氏病（Creutzfeldt-Jakob病（sCJD））分为六种类型（即MM1 / MM2 / MV1 / MV2
MedSci原创 - 诊断，克雅氏病，皮质 - 2020-08-26
美国批准庞贝病药物Nexviazyme
赛诺菲近日宣布，其酶替代疗法 (ERT) Nexviazyme (avalglucosidase alfa) 已获得美国食品和药品监督管理局 (FDA) 的批准，用于治疗迟发性庞贝病 (LOPD)。
MedSci原创 - 庞贝病，Nexviazyme - 2021-08-09
JAMA Neurol：卒中史增加迟发性阿尔茨海默病风险
研究人员发表在JAMA Neurology杂志上的数据显示，有卒中史患者其迟发性阿尔茨海默病（家族性或散发形式）风险翻倍。根据研究人员的研究，心血管疾病危险因素对阿尔茨海默病的影响中卒中其介导作用。
MedSci原创 - 卒中，迟发性阿尔茨海默病，心血管 - 2016-08-25
药明生物祝贺Amicus新一代庞贝氏症疗法获FDA突破性疗法认定
全球领先的开放式生物制药技术平台公司药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）的合作伙伴Amicus（纳斯达克股票代码：FOLD）近日宣布，公司用于治疗晚发型庞贝氏症的新一代疗法AT-GAA庞贝氏症是由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏而引起的一种遗传性溶酶体贮积症（LSD）。AT-GAA是首个获
美通社 - 药明生物，庞贝氏症 - 2019-02-28
渴望阳光下奔跑的女孩，庞贝病
今年9岁的娜娜看起来只有6、7岁的样子，她说话有点不清楚，稍微活动一下就感觉很累，走路和爬楼梯时会很喘。本该与别的小朋友们一起蹦蹦跳跳、追跑打闹的年纪，她连呼吸都是一件吃力的事。
网络 - 庞贝氏症 - 2024-01-27
国外罕见病药物入华提速：可有条件批准上市再补做研究
近日，全球首个治疗庞贝氏病的首个罕见病药物“美而赞”（注射用阿糖苷酶α），在上市十年后，宣布正式进入中国大陆市场。
澎湃新闻 - 罕见病药物，上市 - 2017-05-16
青霉素用药7天后发生变态反应迟发型！
变态反应速发型，临床经常遇到。但是其变态反应迟发型容易引起忽视，所以在临床用药时一定严密监测，确保用药安全。
乡村白大褂 - 青霉素，变态反应，迟发，过敏，休克 - 2017-11-18
Neurology：美国神经协会更新迟发性运动障碍治疗指南
迟发性运动障碍是一种特殊而持久的锥体外系反应，主要见于长期服用大剂量抗精神病药的患者，减量或停服后最易发生。为了更好的对包括迟发型运动障碍在内的迟发性综合征进行循证学管理，重点对以下五个问题进行解释：1、停止使用多巴胺受体阻滞剂是不是能有效治疗迟发性综合征？2、典型多巴胺受体阻滞剂改为非典型多巴胺
dxy - 美国神经协会，迟发性运动障碍，指南 - 2013-08-05
婴儿感染B组链球菌病 你想知道的都在这里
B组链球菌病是世界上许多国家幼儿严重感染的首要原因。2019年1月，发表在《Lancet Infect Dis》的一项研究调查了，2014~2015年英国和爱尔兰年龄低于90天的婴儿B组链球菌病的负担和临床特征，以及致病分离株的特征。
环球医学 - B组链球菌病 - 2019-01-26
Lancet Diab & Endo：两成亚洲成年2型糖尿病为早发型糖尿病
中国香港中文大学Juliana C N Chan等公布的JADE项目表明，在亚洲成年2型糖尿病患者中，1/5为早发（40岁以前发病）型糖尿病。与迟发型2型糖尿病患者相比，早发型2型糖尿病患者的代谢危险因素控制较差，接受有利于器官保护的药物治疗者较少。
中华医学会糖尿病学分会 - 2型糖尿病，早发 - 2014-08-06
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