AAV基因治疗相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

<font color="red">AAV</font><font color="red">基因治疗</font>Krabbe病，100%有效

AAV基因治疗Krabbe病，100%有效

近日，Forge Biologics在欧洲基因治疗协会（ESGCT）第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法

MedSci原创 - 基因治疗，Krabbe病，AAV基因疗法 - 2022-10-17

婴儿型庞贝氏病<font color="red">AAV</font><font color="red">基因治疗</font>药物获IND受理

婴儿型庞贝氏病AAV基因治疗药物获IND受理

庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病，患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍，贮积在肌肉肝脏中并导致一系列严重症状直至威胁生命。根据发病年龄、病情进展和疾病严重程度等情况

锦篮基因 - 锦篮基因 - 2022-03-18

《肝脏靶向腺相关病毒（<font color="red">AAV</font>）血友病B<font color="red">基因治疗</font>研究》解读

《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读

本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予

血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒，血友病B基因 - 2023-01-04

NEJM：<font color="red">AAV</font><font color="red">基因治疗</font>血友病，效果显著、安全性良好

NEJM：AAV基因治疗血友病，效果显著、安全性良好

血友病（Hemophilia），是一类由于血液中某些凝血因子的缺乏而导致患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病，可分为血友病A型、血友病B型和血友病C型。

“ E药世界”公众号 - 血友病，AAV基因治疗 - 2021-11-23

22年前他因<font color="red">基因治疗</font>而死，整个行业因此停滞，如今，<font color="red">AAV</font><font color="red">基因治疗</font>终于攻克了这种罕见遗传病

22年前他因基因治疗而死，整个行业因此停滞，如今，AAV基因治疗终于攻克了这种罕见遗传病

22年前的1999年，刚刚高中毕业的的18岁少年杰西·格辛格（Jesse Gelsinger），为了摆脱

“E药世界”公众号 - 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 - 2021-05-21

NEJM：重症血友病A患者的<font color="red">AAV</font>5-VIII因子<font color="red">基因治疗</font>

NEJM：重症血友病A患者的AAV5-VIII因子基因治疗

研究认为，人源B结构域删除的VIII因子基因治疗可使得重症血友病A患者实现临床治愈，所患者实现止血稳定且VIII因子使用显著减少

MedSci原创 - 血友病，VIII因子，基因治疗 - 2017-12-28

Blood：<font color="red">AAV</font>5<font color="red">基因治疗</font>后人血浆中转<font color="red">基因</font>产生的VIII因子的活性

Blood：AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性

以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗可以恢复血友病A(HA)内源性因子VIII(FVIII)的表达。AAV载体通常利用B结构域缺失的FVIII转基因中的人FVIII-SQ。

MedSci原创 - 血友病，基因治疗，FVIII活性 - 2020-10-05

FDA批准UniQure开展亨廷顿病的<font color="red">AAV</font><font color="red">基因治疗</font>临床试验

FDA批准UniQure开展亨廷顿病的AAV基因治疗临床试验

美国监管机构已批准基因疗法UniQure公司的AMT-130基因疗法应用于罕见遗传性神经退行性疾病亨廷顿病的1/2期临床试验，目前该公司正计划在下半年招募其第一批受试者。

MedSci原创 - 亨廷顿病，基因治疗，腺相关病毒 - 2019-01-26

公认最安全<font color="red">基因治疗</font>载体<font color="red">AAV</font>，竟有潜在致癌性

公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性

近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。

BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11

Lancet：<font color="red">AAV</font>2<font color="red">基因治疗</font>RPE65突变引起失明安全且疗效持久

Lancet：AAV2基因治疗RPE65突变引起失明安全且疗效持久

在一项剂量递增的阶段1的研究中，对于由RPE65突变引起的遗传性视网膜营养不良个体，含有RPE65基因（AAV2-hRPE65v2）的重组腺相关病毒（AAV）载体进行单侧视网膜下注射已经显示出安全性和有效性这一发现，并且伴随疾病的双向性和治疗中的预期用途，促使研究人员来确定参加阶段1研究的患者中使用AAV2-hRPE65v2管理对侧眼睛的安全性。原始出处：Jean Bennett,Jennife

MedSci原创 - AAV2，RPE65突变 - 2016-07-01