Science Translational Medicine：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种发病率相对较高的单基因疾病，由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）突变，导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代，大约
“生物世界”公众号 - 动物模型，DMD基因 - 2023-01-12
刘小红主任谈DMD：多学科管理为治疗基石，3种基因疗法推进上市实为后盾！
本期专访有幸邀请到来自西安交通大学第一附属医院儿科刘小红主任，让我们一起倾听他对杜氏肌营养不良症诊疗的感悟与思考。
网络 - 2023-06-20
medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对AAV载体的免疫反应
2022年10月，一位名叫 Terry Horgan 的27岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世。
“生物世界”公众号 - CRISPR，DMD - 2023-05-20
一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，引发对基因编辑疗法前景的担忧
虽然目前尚不清楚Terry Horgan去世的真正原因，以及是否与CRISPR有关，但它的去世无疑引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。
“生物世界”公众号 - CRISPR，基因编辑疗法 - 2022-11-08
Science Translational Medicine：意外发现，这种抗癌药可用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）
据统计，全世界每3500-5000名新生男婴中就有一人患此病。患者一般在3-5岁开始发病，最早表现出进行性腿部肌无力，导致不便行走。
生物世界 - 杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-07-04
2023AANEM：杜氏肌营养不良患者使用双磷酸盐优化骨骼健康的最有效方法是什么？
双膦酸盐可有效预防DMD患者的骨健康恶化。
MedSci原创 - 双磷酸盐，杜氏肌营养不良症（DMD） - 2023-11-30
首份同类临床报告显示，日本的Neu-REFIX® Beta 1,3-1,6葡聚糖*有望改变杜氏肌营养不良症的病情
杜氏肌营养不良症(DMD)，这是一种罕见的遗传性疾病，日本约有5000名患者，海湾合作委员会约有3000名患者，美国有不到5万名患者。
网络 - 临床研究，杜氏肌营养不良症 - 2023-08-07
Circulation-Heart Failure：杜氏肌营养不良患者全因死亡率的心血管结局指标
左室射血分数、左室容积、周向应变、晚期钆增强和NT-proBNP浓度与DMD患者的全因死亡率相关，可能是心血管治疗试验中使用的最佳终点。
MedSci原创 - 全因死亡率，杜氏肌营养不良，心血管结局指标 - 2023-06-09
一项关于他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症安全性和有效性的临床研究
DMD男性患儿使用他莫昔芬治疗是安全且耐受性良好的，与安慰剂组相比，他莫昔芬治疗组的疾病进展较慢(定义为运动功能随时间的丧失)，但结果指标的差异既无临床意义也无统计学意义。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症 - 2023-10-12
Cell：利用天然细胞融合蛋白，创造出新型基因治疗递送载体，可特异性靶向骨骼肌
该研究报道，将骨骼肌特异性细胞融合蛋白——Myomaker和Mymerger构建到用于基因治疗的包膜病毒载体上，从而开发出了用于骨骼肌细胞特异性递送的新型病毒载体。
“生物世界”公众号 - 基因治疗，骨骼肌 - 2023-04-21
2023 巴西共识建议：杜氏肌营养不良（更新版）
杜氏肌营养不良（DMD）是儿童最常见的肌营养不良，本文主要针对杜氏肌营养不良的管理提供共识指导建议。
Arq Neuropsiquiatr - 杜氏肌营养不良 - 2023-03-21
Nature Communications：人造病毒载体，容量更大成本更低，可用于基因编辑和治疗
天然人类病毒，例如单链DNA病毒腺相关病毒（AAV）和单链RNA病毒慢病毒（Lentiviruse），已被设计并广泛应用于体外和体内的基因递送载体。
“生物世界”公众号 - 基因编辑，人遭病毒 - 2023-05-31
罕见的心肌酶异常升高，原因竟然是......
在DMD患者中，由于肌纤维缺乏Dys，肌膜结构的完整性受到破坏，最终导致肌纤维变性、坏死，心脏结构有器质性病变,肌酶通过已经受损的肌细胞膜进入血液。导致心肌酶项目异常升高。
“检验医学”公众号 - 心肌酶 - 2023-03-30
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