Blood：TdT通过启动FLT3-ITD复制滑移促进AML
FLT3-ITDs (FLT3内部串联重复)是急性髓系白血病(AML)的预后驱动突变。虽然这些短重复突变发生在25%的AML患者中，但其形成的分子机制却仍不明确。了解FLT3-ITDs的起源将有助于我们进一步了解AML的起源。
MedSci原创 - TdT，FLT3-ITD，AML，N-核苷酸 - 2019-10-21
输血依赖型地中海贫血（TDT）患者临床输血中国专家共识
目前多数输血依赖型地贫（TDT）患者需长期采用“高量输血+有效去铁”治疗方式，但不同种族、民族的红细胞血型抗原频率、抗体类型等存在差异，多种因素影响或干扰TDT患者输血的安全性
临床输血与检验 - 输血依赖型地中海贫血 - 2023-04-03
Camena Bioscience创新无TdT酶促DNA合成技术
gSynth™可以产生长度超过300bp的DNA分子，准确率达90%。与现有合成方法相比，gSynth™提高了DNA合成质量和速度。
测序中国 - DNA合成技术，TdT酶 - 2023-08-27
新冠肺炎疫情期间输血依赖型地中海贫血患儿输血现状及影响因素分析
探讨新冠肺炎疫情期间输血依赖型地中海贫血（transfusion-dependent thalassemia, TDT）患儿输血现状及影响因素，为实施干预措施提供依据。
右江医学 - 输血依赖型地中海贫血 - 2022-12-06
2021 TIF指南：输血依赖性地中海贫血的管理
尽管在过去的几十年间，TDT的诊断和治疗取得了重大的进展，但其管理仍然具有挑战性。本文主要针对输血依赖性地中海贫血的管理提供指导建议。
Hemasphere - 地中海贫血 - 2022-08-11
PATIENT：与输血依赖β-地中海贫血相关的健康相关生活质量影响——定性评估
研究强调了TDT患者未得到满足的需求，特别是减少或消除对红细胞输血和铁螯合治疗需求的替代治疗
MedSci原创 - β-地中海贫血，定性评估 - 2024-04-01
Blood：从确诊到开始治疗的间隔时间是否会影响新确诊的AML患者的预后？
由于急性白血病不采取治疗预后会较差，所以对于新确诊的急性髓系白血病(AML)患者，均会建议其立即开始治疗。近日，《血液》杂志上发表了一篇新的文章，研究人员通过大量来自德国SAL-AML登记处的真实数据
MedSci原创 - 急性白血病，从确诊到治疗开始时间 - 2020-06-09
CRISPR/ Cas9基因编辑疗法最新临床进展
12月5日， CRISPR 和 Vertex在ASH会议上联合宣布了CRISPR/Cas9基因编辑疗法(CTX001)最新数据，接受CTX001治疗的10例患者对该疗法表现出持续一致反应。
医药魔方 - 基因编辑疗法 - 2020-12-07
蓝鸟生物宣布在德国推出一次性的基因疗法ZYNTEGLO（编码βA-T87Q-globin基因的自体CD34 +细胞），用于治疗输血依赖性β-地中海贫血
基因的自体CD34 +细胞），这是一种仅需注射一次的基因疗法，用于12岁及以上非β0 /β0基因型、可进行造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）相关HSC捐助者的输血依赖β地中海贫血（TDT
MedSci原创 - 蓝鸟生物，一次性的基因疗法，Zynteglo，编码βA-T87Q-globin基因的自体CD34，+细胞，输血依赖性β-地中海贫血 - 2020-01-16
Blood：AML的核蛋白(NPM1)突变
核蛋白(NPM1)是急性髓系白血病（AML）最常见的突变基因。2016年WHO分类将携带NPM1突变的AML划分为一个单独的实体，该类AML的预后相对较好。NPM1突变主要是在终端外显子中通过未知机制重复或插入了4bp。
MedSci原创 - AML，NPM1，TdT - 2019-10-21
欧洲CHMP推荐将Bluebird公司的基因疗法Zynteglo用于治疗输血依赖性β-地中海贫血
新迁至阿姆斯特丹的欧洲药品管理局（EMA）人用医疗产品（CHMP）委员会建议将Bluebird Bio的基因疗法Zynteglo授予有条件的上市许可，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。
MedSci原创 - Bluebird，基因疗法，Zynteglo，输血依赖性β-地中海贫血 - 2019-04-01
2014 TIF 输血依赖性地中海贫血(TDT)管理指南（第3版）
国际地中海贫血联合会官网 - 贫血 - 2014-10-14
儿童非输血依赖型地中海贫血的诊治和管理专家共识
2013年国际地贫联合会（thalassaemia international federation，TIF）发布了NTDT 管理指南，为NTDT提供了诊断、治疗和管理方面的指导。但国内尚无NTDT尤其是针对儿童NTDT患者的指导意见，有必要制定符合我国国情及临床实际的专家共识。本共识通过借鉴国内外相关领域的研究成果与经验，结合我国儿童NTDT的诊治现状，旨在为我国NTDT儿童患者提供相关治疗和管
中国实用儿科杂志.2018,33(12):929-934. - 非输血依赖型地中海贫血 - 2019-01-15
非输血依赖型地中海贫血诊断与治疗中国专家共识（2018年版）
依据临床表现，地贫分为重型地贫和非输血依赖型地贫(NTDT)。NTDT是指一组不需要输血或者仅在感染、手术、妊娠、生长发育迟缓等特殊情况下需要输血的地贫类型，包括不需要输血的地贫α-地贫携带者、轻型β-地贫、HbC/β-一地贫)、偶尔需要输血的地贫(缺失型HbH病、轻度异常血红蛋白E/β-地贫)、需要间歇性输血的地贫(非缺失型HbH病、中间型β-地贫、中度异常血红蛋白E/β-地贫)。近十年来，对N
中华血液学杂志.2018,39(9):705-708. - 地中海贫血 - 2018-12-22
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