Nature Communications: 用于腺相关病毒基因治疗的人源化小鼠模型
随着基因治疗技术的迅速发展，人们对于治疗基因相关疾病的方法和效果越来越感兴趣。然而，评估基因治疗策略的有效性往往需要进行大量的动物实验，而常规的小鼠模型由于其与人类生物学特征的差异，限制了其在基因治疗
MedSci原创 - 基因治疗，腺相关病毒基因治疗 - 2024-03-27
Nature子刊：高光坪综述腺相关病毒基因治疗明星载体
近日，权威期刊Nature Reviews Drug Discovery针对“腺相关病毒(AAV)载体作为基因治疗递送的平台”展开讨论，其中通讯作者为国际基因治疗领域著名专家、美国基因与细胞学会当选主席高光坪教授腺病毒相关病毒(AAV)最早是在20世纪60年代中期从实验室腺病毒(AdV)制剂中发现的，并且很快就在人体组织中发
医麦客 - 高光坪，综述，腺相关病毒，基因治疗 - 2019-02-16
NEJM Evid：靶向肝脏腺相关病毒基因治疗糖原贮积病VI型，获显著效果
小儿糖原贮积病Ⅳ型（GSD-Ⅳ）是一类先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍疾病。糖原贮积病Ⅳ型又称支链淀粉病、Andersen病，Maroteaux–Lamy综合征，是由淀粉1，4-1，6转葡
MedSci原创 - 糖原贮积病 - 2022-06-15
Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。
生物谷 - 基因治疗 - 2017-01-05
《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读
本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予
血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒，血友病B基因 - 2023-01-04
PLoS ONE:缺氧调节的溶瘤腺病毒基因治疗
6月15日，PLoS ONE在线报道了缺氧调节溶瘤腺病毒治疗肿瘤的研究进展。缺氧是一个微环境因素，有助于肿瘤细胞的侵袭，进展和转移。缺氧肿瘤细胞往往会比常氧肿瘤细胞表现出更大的放化疗抵抗能力。以往研究发明了肿瘤特异的复制性溶瘤腺病毒（OBP-301：Telomelysin）。其中，人端粒酶逆转录酶（hTERT）启动子驱动病毒E1的表达。 hTE
生物谷 - Plos，one，缺氧，溶瘤腺病毒 - 2012-06-18
Nat Med：β-血红蛋白病慢病毒基因治疗的长期结局
输血依赖性β-地中海贫血患者全部可以免于输血，并且红细胞生成异常和铁超负荷得到了改善。
MedSci原创 - 长期结局，慢病毒基因治疗，β-血红蛋白病 - 2022-01-26
NEJM：慢病毒基因治疗联合低剂量白消安治疗SCID-X1婴儿
由此可见，慢病毒载体基因治疗结合低暴露、靶向白消安调节对新诊断的SCID-X1婴儿具有低度急性毒性作用，在中位随访16个月期间，可出现转导细胞的多系列植入，功能性T细胞和B细胞的重建以及NK细胞计数正常化
网络 - 慢病毒，基因治疗，白消安，SCID-X1 - 2019-04-18
Nature子刊：AAV病毒基因治疗艾滋病的首次临床试验结果公布
这项研究表明，AAV 载体可以在体内持久产生具有生物活性、且难以诱导产生的广泛中和抗体，这位抗击艾滋病等传染性疾病增加了新的有力工具。
生物世界 - 艾滋病，基因治疗 - 2022-04-12
Nature BE：王峻教授团队发现能突破血脑屏障的腺相关病毒，为脑部疾病的基因治疗带来曙光
利用AAV CPP.16作为载体的基因药物具有持久、有效的抗肿瘤作用。
湖北省人民医院 - 腺相关病毒 - 2022-10-29
Nat Med：β-地中海贫血成人珠蛋白慢病毒基因治疗效果如何？
这些相关结果强调了严密监测接受携带珠蛋白载体治疗的β-地中海贫血患者的必要性。
MedSci原创 - 基因治疗，β-地中海贫血，珠蛋白慢病毒 - 2022-01-05
“人造病毒”双重身份，基因治疗&杀菌
科学家们成功地利用人乳中的关键蛋白制作了一类“人造病毒”，这一“人造病毒”具备杀伤耐药性细菌的能力。 这一类人造病毒能够通过对细菌细胞膜进行穿孔达到杀伤细菌的目的。这一类病毒还能作为进行治疗的工具用于治愈人类的疾病。 乳汁中富含大量有重要作用的蛋白质，除了帮助宝宝正常生长发育，同时能够保证在他们生长发育的关键
生物谷 - 人造病毒，Lactoferrin蛋白，杀菌 - 2016-02-01
Protein & Cell：中国团队发现基因治疗新武器：腺嘌呤碱基编辑系统
近日，华东师范大学和中山大学的科学家们通力合作，成功改进了ABE基因编辑系统，相关成果于2018年7月31日发表在《protein&cell》杂志上。
生物探索 - 基因治疗，腺嘌呤，中国 - 2018-08-03
关于《腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》征求意见的通知
为了规范腺相关病毒载体类体内基因治疗产品的药学研究和临床申报，中心经前期调研、文件撰写、专家咨询等程序撰写形成了《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。
国家药品监督管理局药品审评中心 - 腺相关病毒载体类体内基因治疗产品 - 2023-07-25
Sci Transl Med：慢病毒基因治疗终获突破
在采用圣犹大儿童研究医院和美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）开发的新型基因疗法治疗后，罹患一种严重遗传性免疫缺陷病的青少年和年轻成人病情得到了改善。
MedSci原创 - 慢病毒，基因治疗 - 2016-04-24
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