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基因疗法对大多数人无效 用生命换来的进步为何成了缺陷?

2019/2/20

[政策与人文] 基因疗法对大多数人无效 用生命换来的进步为何成了缺陷?

基因疗法能给患有不治之症的病人带来长久的疗效,但多达半数患者的免疫系统却拒绝了这一治疗手段。开发能避开抗体攻击的基因疗法已势在必行。詹姆斯(James*)和马特(Matt*)两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡(Devon),对两个孩子来说,日常的嬉闹也要小心翼翼—…

PNAS:体力消耗加剧杜兴肌营养不良症的肌肉萎缩

2019/2/15

[儿科] PNAS:体力消耗加剧杜兴肌营养不良症的肌肉萎缩

至今为止,我们尚不清楚在萎缩的肌肉中观察到的肌浆钙的增加是肌肉收缩机械损伤的起因还是后果。这些知识对患者具有重要意义,因为潜在的理疗治疗可能有助于或加剧症状,这具体取决于营养不良的肌肉与健康肌肉的不同程度。

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2019/2/15

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JCI Insight:CRISPR基因编辑克服肌肉营养不良治疗障碍

2019/1/30

[神经科, 转化医学] JCI Insight:CRISPR基因编辑克服肌肉营养不良治疗障碍

CRISPR基因编辑技术是治疗遗传疾病的革命性方法,然而,该工具尚未被用于有效地治疗长期慢性疾病。密苏里大学医学院Dongsheng Duan领导的研究小组确定并克服了CRISPR基因编辑中的障碍,为该技术成为一种持续治疗手段奠定了基础。

2018美国新药批准量创历史新高 它在释放什么信号

2019/1/22

[药械, 政策与人文] 2018美国新药批准量创历史新高 它在释放什么信号

2018年,美国FDA共批准61种药物,其中59种由CDER批准,另外两种由CBER批准。然而,除了获批新药数量庞大,新药的质量也让2018年成为制药行业的分水岭。这也代表另一个信号:千禧年后头十年的创新危机已彻底成为过去。53家公司共获得61项药品批准61项获批新药按时间顺序排…

Cell Rep:肌肉干细胞也能够驱动癌症的发生?

2019/1/17

[肿瘤科, 神经科] Cell Rep:肌肉干细胞也能够驱动癌症的发生?

患有杜氏肌营养不良症(DMD)的人有时会发展出一种罕见的肌肉癌,称为横纹肌肉瘤,这是由于肌细胞不断努力重建受损组织导致的。然而,人们对这种癌症是如何产生的知之甚少,因此阻碍了癌症风险预测、治疗或检测的发展。

获得诺贝尔奖的多能干细胞技术离临床应用还有多远?

2018/12/10

[肿瘤科] 获得诺贝尔奖的多能干细胞技术离临床应用还有多远?

2012年,诺贝尔生理学或医学奖授予了英国科学家John B. Gurdon先生和日本科学家Shinya Yamanaka博士,表彰他们将成熟细胞重新编程,转化为可以分化为多种细胞类型的诱导多能干细胞(iPSC)方面的突破性研究。自从在2006年被发现以来,iPSC被誉为能够为再生性医药带来革命…

Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极

2018/10/6

[药械, 神经科] Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极

位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布,其治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin(以下简称AAVrh74),在拥有四名DMD患者的临床试验中获得积极结果。…

全球25大药企排名新鲜出炉 江苏恒瑞医药榜上有名

2018/9/22

[药械, 政策与人文] 全球25大药企排名新鲜出炉 江苏恒瑞医药榜上有名

日前,全球知名的数据统计与分析机构GlobalData依照2018年上半年的市值,公布了全球25大药企名单,强生、辉瑞、以及罗氏位列前三。值得一提的是,在这份榜单中,我们也看到了江苏恒瑞医药的名字,这是唯一一家跻身该榜单的中国医药企业。正如GlobalData所指出的那样,…

SCIENCE:重磅:又是CRISPR!全球首个大型动物研究证实,基因疗法有望根治肌萎缩

2018/8/31

[转化医学, Science] SCIENCE:重磅:又是CRISPR!全球首个大型动物研究证实,基因疗法有望根治肌萎缩

谁都希望自己的宝宝健健康康,但有些时候,偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人,生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现,宝宝是得了先天性遗传病。

UK监管机构扩大Raxone在DMD中的应用

2018/6/23

UK监管机构扩大Raxone在DMD中的应用

英国监管机构对Santhera公司的Raxone提出了新的科学观点,通过"早期获取药物计划"(EAMS),将其推广到杜氏肌营养不良症(DMD)患者。EAMS的目标是在有明显未得到满足的医疗需求时,为病人提供威胁生命或严重衰弱的病症,以获得尚未获得上市许可的药物。纳入EAMS允许符合条件…

基因诊疗时代,排查儿童的隐形杀手!

2018/6/2

[检验, 医学科普] 基因诊疗时代,排查儿童的隐形杀手!

对于罕见疾病尚无有效的治疗方法,超过95%的罕见病没有FDA或EMA通过的上市药物,约80%的罕见病是由基因引起的。只能广泛开展产前筛查与产前诊断,及时诊断胎儿异常,适时终止妊娠,降低出生缺陷。

基因编辑之下,罕见病治疗触目可及

2018/5/31

[转化医学] 基因编辑之下,罕见病治疗触目可及

尽管基因治疗发展迅速,但从技术角度看,目前针对单基因疾病的基因疗法似乎更可行。据统计,在已被确认的7000种罕见疾病中,单基因疾病约占80 %。因此,在大多数临床试验从严重的联合免疫缺陷病等单基因疾病转向心脏病和癌症等多基因疾病之前,罕见病可能是基因疗法的首要…

Neurology:Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究

2018/5/12

[药械, 神经科, 神经外科] Neurology:Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究

研究证实,Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达

CHMP对Sarepta的DMD治疗持负面看法

2018/5/5

CHMP对Sarepta的DMD治疗持负面看法

Sarepta表示,在欧洲批准的杜氏肌营养不良疗法可能会有延迟,这表明这表明欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)的投票结果是否定的。"根据与CHMP代表的讨论,我们了解到CHMP没有得出eteplirsen对于51号外显子患者无效的结论,而是Sarepta尚未达到有条件批准的监管门槛,…

【医学新趋势】“基因剪刀手”开辟治病新途径

2018/3/5

[转化医学] 【医学新趋势】“基因剪刀手”开辟治病新途径

基因编辑技术是在DNA水平上对遗传物质进行人为修改的技术,也被称之为“分子魔剪”。它最早可追溯到20世纪70年代的同源重组技术,在人类历史上首次实现了对遗传物质的定点修饰。但是因为同源重组效率极其低下,必须借助于胚胎干细胞才能实现基因修饰,而且复杂的操作也限…

国际罕见病日:因你珍稀,所以珍惜!

2018/3/1

[全科医学] 国际罕见病日:因你珍稀,所以珍惜!

最近相信大家都观看了一部让人非常感动的电影——《奇迹男孩》,这部电影自去年11月17日在美国上线后,就获得了“年度最暖心”电影的称号,剧中男主人公奥吉是一名患有特雷彻-柯林斯综合征(Treacher Collins Syndrome,TCS)的10岁男孩,他天生脸部有残缺、面目畸形,在…

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2019 THANZ指南:静脉血栓栓塞的诊断和管理

2019年1月,澳大利亚和新西兰血栓与止血学会(THANZ)发布了静脉血栓栓塞的诊断和管理指南,静脉血栓栓塞…

2019 USPSTF建议声明:围产期抑郁的干预和预防

2019年2月,美国预防医学工作组(USPSTF)发布了围产期抑郁的干预和预防建议,围产期抑郁是指在妊娠期间…

ECIL-7指南:未进行移植治疗的血液恶性肿瘤患者的疫苗接种

血液恶性肿瘤患者具有很高的感染风险,其中一些感染是可以预防的。由于恶性肿瘤各不相同,其治疗方法也…

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