欧洲委员会批准SYMKEVI联合KALYDECO治疗6-11岁囊性纤维化患儿
2020-11-28 Allan MedSci原创
欧盟委员会已批准SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）联合KALYDECO（ivacaftor）的适应症扩展，以包括治疗6-11岁囊性纤维化患儿。
囊性纤维化（CF）是一种常见的遗传疾病，此病症最常影响肺脏，但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。
制药公司Vertex今天宣布，欧盟委员会已批准SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）联合KALYDECO（ivacaftor）的适应症扩展，以包括治疗6-11岁囊性纤维化患儿，其囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中有两个F508del突变拷贝，或一个F508del突变拷贝和一个CFTR基因突变拷贝：P67L、R117C、L206W、R352Q、A455E、D579G、711 + 3A→G、S945L、S977F、R1070W、D1152H、2789 + 5G→A、3272-26A→G和3849 + 10kbC→T。
Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani博士说：“获得批准后，在欧洲具有F508del的6至11岁CF患儿将有新的治疗选择，而具有某些残留功能突变的儿童将首次有针对性的治疗选择”。
SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）联合KALYDECO（ivacaftor）将立即在德国使用，并将很快在与Vertex签订了创新性长期补偿协议的国家（包括英国、丹麦和爱尔兰共和国）使用。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1778171?tsid=4
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