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NEJM：Luspatercept用于治疗<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font><font color="red">型</font>β<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>

NEJM：Luspatercept用于治疗输血依赖型β地中海贫血

Luspatercept可减少输血依赖型β地中海贫血患者的输血负担，且安全性良好

MedSci原创 - β地中海贫血，输血依赖型β地中海贫血，luspatercept - 2020-03-26

FDA对Rebrozyl治疗非<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font><font color="red">型</font>（NTD）β <font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>持审慎意见

FDA对Rebrozyl治疗非输血依赖型（NTD）β 地中海贫血持审慎意见

FDA 将其对寻求扩大批准 Rebrozyl（luspatercept）用于治疗成人非输血依赖型（NTD）β 地中海贫血的申请的审查延长三个月。

MedSci原创 - 地中海贫血，β-地中海贫血，Rebrozyl - 2022-03-27

儿童非<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font><font color="red">型</font><font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>的诊治和管理专家共识

儿童非输血依赖型地中海贫血的诊治和管理专家共识

2013年国际地贫联合会（thalassaemia international federation，TIF）发布了NTDT 管理指南，为NTDT提供了诊断、治疗和管理方面的指导。但国内尚无NTDT尤其是针对儿童NTDT患者的指导意见，有必要制定符合我国国情及临床实际的专家共识。本共识通过借鉴国内外相关领域的研究成果与经验，结合我国儿童NTDT的诊治现状，旨在为我国NTDT儿童患者提供相关治疗和管

中国实用儿科杂志.2018,33(12) - 非输血依赖型地中海贫血 - 2019-01-15

初识<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>

初识地中海贫血

地中海贫血是常染色体隐性遗传病，由于最早在地中海区域发现此病，所以当时称为“地中海贫血”。

检验之声 - 地中海贫血，染色体隐性遗传病，海洋性贫血 - 2022-09-21

FDA 批准 Beti-Cel 基因治疗儿科和成人<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font><font color="red">型</font> β-<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>

FDA 批准 Beti-Cel 基因治疗儿科和成人输血依赖型 β-地中海贫血

FDA 批准betibeglogene autotemcel用于β-地中海贫血并需要定期输注红细胞的儿科和成人患者。

MedSci原创 - 基因治疗，β-地中海贫血 - 2022-08-25

非<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font><font color="red">型</font><font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>诊断与治疗中国专家共识（2018年版）

非输血依赖型地中海贫血诊断与治疗中国专家共识（2018年版）

依据临床表现，地贫分为重型地贫和非输血依赖型地贫(NTDT)。NTDT是指一组不需要输血或者仅在感染、手术、妊娠、生长发育迟缓等特殊情况下需要输血的地贫类型，包括不需要输血的地贫α-地贫携带者、轻型β-地贫、HbC/β-一地贫)、偶尔需要输血的地贫(缺失型HbH病、轻度异常血红蛋白E/β-地贫)、需要间歇性输血的地贫(非缺失型HbH病、中间型β-地贫、中度异常血红蛋白E/β-地贫)。

中华血液学杂志.2018,39(9):7 - 地中海贫血 - 2018-12-22

PATIENT：与<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font>β-<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>相关的健康相关生活质量影响——定性评估

PATIENT：与输血依赖β-地中海贫血相关的健康相关生活质量影响——定性评估

研究强调了TDT患者未得到满足的需求，特别是减少或消除对红细胞输血和铁螯合治疗需求的替代治疗

MedSci原创 - β-地中海贫血，定性评估 - 2024-04-01

EJHS：筛查<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>患儿的大家庭成员可作为<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>的预防策略

EJHS：筛查地中海贫血患儿的大家庭成员可作为地中海贫血的预防策略

以重度地中海贫血儿童的大家庭成员为目标人群，估计的地中海贫血携带者患病率为35%。

MedSci原创 - 地中海贫血，预防策略 - 2023-02-07

欧洲CHMP推荐将Bluebird公司的基因疗法Zynteglo用于治疗<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font>性β-<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>

欧洲CHMP推荐将Bluebird公司的基因疗法Zynteglo用于治疗输血依赖性β-地中海贫血

新迁至阿姆斯特丹的欧洲药品管理局（EMA）人用医疗产品（CHMP）委员会建议将Bluebird Bio的基因疗法Zynteglo授予有条件的上市许可，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。

MedSci原创 - Bluebird，基因疗法，Zynteglo，输血依赖性β-地中海贫血 - 2019-04-01

Haematologica：当<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>遭遇铁尘肺

Haematologica：当地中海贫血遭遇铁尘肺

输血依赖的地中海贫血致死的主要原因是Cardiosiderosis（心脏-铁尘肺）。

MedSci原创 - 地中海贫血，铁尘肺，输血，转铁蛋白 - 2017-06-28

Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>症患儿脱离<font color="red">输血</font><font color="red">依赖</font>已超过2年

Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年

作为首个发表于顶级学术期刊的基于CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的临床研究，该论文公布了详细的临床数据，更为全面地解读了BRL-101治疗患者的疗效和安全性特征。

“生物世界”公众号 - 地中海贫血症 - 2022-08-04

JCLA：<font color="red">地中海</font><font color="red">贫血</font>的实验室诊断

JCLA：地中海贫血的实验室诊断

目前，临床上关于如何区分重型地中海贫血和中度地中海贫血，由于它们在临床上的表现仍存自一定的难度，因此需要制定一个绝对的分类标准。本研究调查了原发性和继发性遗传修饰因子，通过形成地中海贫血患者不同的基因突变组合，并将其与重度地中海贫血患者进行比较，从而得出实验室证据。

网络 - 地中海贫血 - 2019-06-01

JECH：地中海贫血也是癌症高危因素？

地中海贫血又称海洋性贫血，是一组遗传性溶血性贫血疾病。由于遗传的基因缺陷致使血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链合成缺如或不足所导致的贫血或病理状态。关于地中海贫血和癌症之间的关系的研究流行病学调查目前还很少。因此Chung WS等人在全国范围内进行了纵向队列研究，以探究地中海贫血是否会增加癌症风险。研究者通过台湾纵向健康保险数据库获取了2998-2010年间2655名诊断为地中海贫血的患者的相关数据

MedSci原创 - 地中海贫血，癌症 - 2015-05-17

Blood：地中海贫血临床研究获进展

近日，南方医科大学南方医院儿童造血干细胞移植中心一项有关治疗地中海贫血的临床研究论着发表在国际顶级血液学期刊《血液》（Blood）杂志上。

光明日报 - 研究 - 2013-02-17

基因疗法有望攻克地中海贫血症

两名地中海贫血症患者参加了蓝鸟生物公司（Bluebird Bio）针对该罕见血液病的基因治疗实验，在接受治疗的12天之内，他们能够停止输血治疗。2010年，该疗法一个更早的版本就刊登在了《自然》（Nature）杂志上，当时这一疗法使一名地中海贫血患者有长达六年的时间不用接受输血治疗。但在接受完该疗法不能马上停止输血，而是要等到12个月之后。

不详 - 基因治疗，贫血 - 2014-06-24

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