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活体<font color="red">基因</font>编辑,<font color="red">基因</font>突变类疾病未来治疗的希望

活体基因编辑,基因突变类疾病未来治疗的希望

本周,科学家首次尝试在人体内进行基因编辑,以便永久性改变人类基因来治愈疾病。该临床试验在美国加利福尼亚完成,受试者是44岁的 Brian Madeux,随着实验展开,上亿个正确的基因拷贝和用来对他本体基因进行精准编辑的工具一起随静脉注射进入他的体内。Madeux 患有的是一种叫做“亨特综合征”(Hunter syndrome)的代谢性疾病,这是一种由于基因突变导致的遗传性疾病,成为第一个受

MedSci - 活体,基因编辑 - 2018-01-01

【盘点】近期前列腺癌相关分子机制研究进展(二)

【盘点】近期前列腺癌相关分子机制研究进展(二)

【1】Cell Death & Disease:MiRNA-671-5p通过靶向NFIA/CRYAB途径促进前列腺癌的发展和转移

MedSci原创 - 前列腺癌,分子机制 - 2020-12-31

Diabetologia:Ppy系细胞的特性阐明了小鼠胰岛β细胞的功能异质性

Diabetologia:Ppy系细胞的特性阐明了小鼠胰岛β细胞的功能异质性

PP细胞位于胰岛外围,分泌由Ppy基因编码的PP。

MedSci原创 - 基础研究,糖脂代谢 - 2021-11-25

研究揭示心脏侧枝动脉形成机制

研究揭示心脏侧枝动脉形成机制

中科院上海生科院营养科学研究所周斌研究组利用遗传谱系示踪技术,揭示了心脏在损伤修复过程中侧枝动脉主要通过动脉生成的方式形成,为心肌梗塞等心血管疾病的研究提供了理论基础和新的思路。相关成果日前在线发表于《心血管研究》。 周斌研究组发现,Apln特异性地表达在冠状血管内皮细胞中,且主要表达在冠状毛细血管内皮细胞中,而基本不表达在大的冠状动脉血管内皮细胞中。利用Apln-CreER小鼠与报告基

中国科学报 - 周斌,心脏,动脉,上海生科院,《心血管研究》 - 2016-01-22

FDA批准降解Myc的分子胶药物MRT-2359进入临床试验

FDA批准降解Myc的分子胶药物MRT-2359进入临床试验

然而,尽管是最常发生突变、易位和过表达的癌基因之一,但迄今为止尚未开发出直接针对 Myc 家族成员的治疗方法。

MedSci原创 - c-myc,MYC,分子胶 - 2022-09-07

Blood:RUNX1竟然在急性淋巴细胞白血病中具有致癌性。

Blood:RUNX1竟然在急性淋巴细胞白血病中具有致癌性。

然而,逆转录病毒插入诱导突变筛查鉴别出RUNX基因在MYC诱导的小鼠白血病模型中与致瘤基因发挥协同作用。

MedSci原创 - RUNX1,急性淋巴细胞性白血病,致瘤性,突变 - 2017-08-09

PNAS:陈婷实验室首次在病人特异性的隐性营养不良性大疱性表皮松解症小鼠模型中实现成体<font color="red">基因</font>修复

PNAS:陈婷实验室首次在病人特异性的隐性营养不良性大疱性表皮松解症小鼠模型中实现成体基因修复

近日,北京生命科学研究所陈婷实验室在《PNAS》在线发表了题为“Efficient in vivo gene editing using ribonucleoproteins in skin stem cells of recessive dystrophic epidermolysis bullosa mouse model”的研究论文。该研究首次利用体外成熟的Cas9/sgRNA核糖蛋白复

北京生命科学研究所 - CRISPR/Cas9,表皮松解症,成体基因修复 - 2017-04-20

Exp Physiol:如何预防胰岛素抵抗与随之而来的糖尿病?

Exp Physiol:如何预防胰岛素抵抗与随之而来的糖尿病?

近期,上海交通大学药学院李大伟教授课题组经过多年研究在肿瘤治疗新靶点研究方面取得重大突破,其研究揭示了乳腺癌中高表达的人前梯度蛋白 2(AGR2)在肿瘤发生发展中的新作用机制。同时,根据相关机制开发的人源化抗体药物 Agtuzumab(18A4Hu)在抗肿瘤及药物联用方面也表现出了优良的治疗效果,相关的一系列研究发表在今年 5 月 8 日的 Nature 子刊《Oncogene》上以及 2016

来宝网 - 糖尿病,胰岛素,预防 - 2017-06-24

Commun Biol:循环细胞外小体释放致癌性miR-424

Commun Biol:循环细胞外小体释放致癌性miR-424

细胞外小体(EVs)是细胞间信号转移的相关手段,能够促进致癌刺激的传播以及癌症患者的疾病演变和转移的扩散。

MedSci原创 - 微小RNA,前列腺癌,外小体 - 2021-02-12

Gastroenterology:多倍体肝细胞数目增加的小鼠在慢性肝损伤后也不易癌变

Gastroenterology:多倍体肝细胞数目增加的小鼠在慢性肝损伤后也不易癌变

我们已经知道,机体百分之三十至百分之九十的肝细胞包含全基因组重复,但对这些多倍体细胞的命运或功能或它们如何影响肝病的发展知之甚少。

MedSci原创 - HCC,Cell,division,DEN - 2020-01-29

Cell Rep:研究发现肿瘤血管新生的新分子标记Apj

Cell Rep:研究发现肿瘤血管新生的新分子标记Apj

该研究利用在Apj-CreER和Apj-DTRGFP-Luc基因转入小鼠体内分别建立皮下肿瘤移植模型、原位肿瘤移植模型、基因缺陷原位肿瘤模型和化合物诱导肿瘤模型,追踪Apj的表达情况,发现Apj可以特异性地标记大部分的肿瘤新生血管

生物化学与细胞生物学研究所 - 肿瘤,血管,分子标记 - 2018-11-13

Nat Biotechnol:治疗皮肤癌的黑色素瘤疫苗研究获新突破

Nat Biotechnol:治疗皮肤癌的黑色素瘤疫苗研究获新突破

梅奥诊所研究人员将人黑色素瘤细胞的DNA与一种狂犬病病毒进行基因组合后,提高老鼠的免疫系统功能进而根除皮肤癌。这种战略称为癌症的免疫疗法,即采用基因工程改造过的水泡性口炎病毒直接将黑色素瘤细胞来源的广谱基因传递带肿瘤内。在早期的研究中,60%的荷瘤小鼠在不到3个月的时间内就得到治愈,并且副作用也很少。

生物谷 - 肿瘤,癌症 - 2012-04-10

Nat Biotech:黑色素瘤疫苗研究获新突破

Nat Biotech:黑色素瘤疫苗研究获新突破

梅奥诊所研究人员将人黑色素瘤细胞的DNA与一种狂犬病病毒进行基因组合后,提高老鼠的免疫系统功能进而根除皮肤癌。这种战略称为癌症的免疫疗法,即采用基因工程改造过的水泡性口炎病毒直接将黑色素瘤细胞来源的广谱基因传递带肿瘤内。在早期的研究中,60%的荷瘤小鼠在不到3个月的时间内就得到治愈,并且副作用也很少。

MedSci原创 - 皮肤癌,黑色素瘤,疫苗 - 2012-03-23

Cell Res:肌萎缩性脊髓侧索硬化症(渐冻症)转基因猪模型建立

近日,记者在中科院广州生物医药与健康研究院获悉,该院研究员赖良学与中科院遗传与发育生物学研究所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成、南方医科大学教授姜晓丹等联合攻关,成功培育出渐冻人症模型猪。相关研究在线发表于《细胞研究》上。 渐冻人症是一种渐进和致命的神经退行性疾病,病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉,导致肌肉逐渐萎缩,最后神经系统完全丧失控制随意运动的能力,导致病人瘫

MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症,渐冻症,模型 - 2014-05-03

Cell Res:心外膜祖细胞在心脏损伤时分化成脂肪细胞

9月26日,国际学术期刊Cell Research 在线发表了营养所周斌组的最新研究进展:“Epicardium-to-fat transition in injured heart”。

MedSci原创 - 心脏,脂肪细胞 - 2014-10-02

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