Immunity：中山大学邝栋明/魏瑗发现免疫检查点治疗引起的免疫球蛋白G抗体唾液酸化会损害肝细胞癌中抗原性I型干扰素的应答
该研究表明免疫检查点治疗引起的免疫球蛋白G抗体唾液酸化会损害肝细胞性肝癌中抗原性I型干扰素的应答。
iNature - 肝细胞癌，免疫检查点，免疫球蛋白G抗体唾液酸化，原性I型干扰素 - 2022-12-23
DIABETOLOGIA：胰岛素停用和随后的胰岛素治疗后1型糖尿病患者的基质代谢，激素和细胞因子水平以及脂肪组织信号传导，以模拟酮症酸中毒的起始步骤
网络 - 糖尿病，肥胖趋势 - 2019-04-03
蓝鸟生物继基因疗法致癌后表示：不可能导致白血病，或将恢复临床研究
近日，在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，
MedSci原创 - 基因疗法，镰刀状细胞，镰刀状红细胞贫血，蓝鸟生物 - 2021-03-15
英国血液学学会指南：严重血红蛋白病的诊断和筛查指南
英国血液学会发布关于严重血红蛋白病的筛查和诊断指南。
Br J Haematol . 2023 Jun - 血红蛋白病，异常血红蛋白病 - 2023-06-07
CRISPR / Cas9疗法OTQ923治疗镰状细胞疾病：FDA已批准进行临床试验
Intellia Therapeutics本周二（2020年3月31日）宣布，FDA已批准，允许启动基于CRISPR / Cas9的细胞疗法OTQ923的I/II期临床研究。
MedSci原创 - 镰状细胞疾病，CRISPR / Cas9 - 2020-04-01
Nat Med：CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病
图片来源：medicalxpress.com刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症，该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。
生物谷 - CRISPR，基因编辑 - 2016-08-17
基因疗法首次治愈镰状细胞病
法国科学家 3 月 2 日在《新英格兰医学杂志》上报告他们成功治愈了一位患有镰状细胞贫血症的 15 岁男孩，目前男孩体内的镰状红细胞数量大大减少了，且他的体内有足够多的正常红细胞来抵抗镰状细胞病。1、镰刀型红细胞贫血症在美国约 9 万人患有镰刀型红细胞贫血症，该病主要发生在黑色人种中。在世界范围内每年约有 275，000 个新生儿患有这种疾病。镰状细胞病会引起极
生物 360 - 基因疗法，镰状细胞病，贫血 - 2017-03-03
Bluebird临床数据不甚理想 基因疗法任重而道远
基因疗法在近年来已经从假想逐渐变成了现实。然而，这一疗法经历的起起伏伏让人不禁为其前景打上了一个大大的问号。 最近，基因疗法的先驱Bluebird生物医药公司上周在美国血液病学会会议上公布了其基因疗法LentiGlobin BB305的最新临床研究结果。然而，这一结果未能达到预期，使公司股价遭受重创，基因疗法的前景蒙上了一层阴云。 研究人员发现BB305疗法在一些带有β-球蛋白基因缺陷患者
生物谷 - 基因治疗，Bluebird - 2015-12-14
基因治疗出岔子了？蓝鸟(Bluebird Bio)暂停LentiGlobin基因疗法1/2、3期临床研究
美国当地时间2021年2月16日，著名的基因疗法公司蓝鸟生物（bluebird bio, Inc.）宣布，由于可疑的非预期严重不良反应急性髓细胞白血病（AML），公司已经
MedSci原创 - 基因治疗 - 2021-02-17
【盘点】贫血真的不容忽视
贫血，是指人体外周血红细胞容量臧少，低于正常范围下限的一种常见的临床症状，危害人体健康。临床常见的贫血类型有巨幼细胞性、缺铁性、再生障碍性、溶血性贫血等。关于贫血的危害已有多个研究证实，但是目前尚未引起人们足够的重视，这里小M盘点了一些关于贫血的最新研究与大家分享。【1】Science子刊：干细胞衍生细胞或有望治疗先天性再生障碍性贫血 近日，一项刊登在国际杂志Science Tran
MedSci原创 - 贫血 - 2017-02-25
Am J Hum Gene：7000年前的一次基因突变，竟影响了全球400多万人……
7千年前，撒哈拉沙漠出现了一个特殊的孩子。那时的撒哈拉还不是沙漠，而是一片绿草如茵的稀树草原，林地，湖泊和河流。一群狩猎采集者在那里绵延生息。一次偶然的基因突变，悄然改变了这个孩子的血红蛋白，血红蛋白是红血球中的一种分子，为人体输送氧气。这个突变并没有害处；因为人的每个基因都有两个拷贝，他的另一个血红蛋白基因拷贝是正常的。所以这个孩子健康的活下来，组成家庭，并将这个突变传给他的后代。但是他没有想到
药明康德 - 基因突变，血红蛋白 - 2018-04-12
NEJM：药用级L-谷氨酰胺治疗镰状细胞血症疼痛
研究认为药用级L-谷氨酰胺可降低镰状细胞血症患者疼痛危象发生率。
MedSci原创 - 镰状细胞血症，L-谷氨酰胺，氧化应激 - 2018-07-19
百特国际收购孤儿药企业AesRx
据外媒报道，美国药物与医疗设备制造商百特国际于周三宣布将收购孤儿药企业AesRx，LLC，并借此获得镰刀型细胞贫血病（SCD）新药Aes-103的所有权。但该收购案的具体交易金额未披露。镰刀型细胞贫血病是一种血红蛋白紊乱疾病，会将正常的圆形红细胞转化为镰刀形，进而会导致慢性溶血性贫血、中风等疾病。该病症在全球共有1300万名患者，主要分布在欧洲和美国。
不详 - 百特国际，孤儿药企业 - 2014-07-14
镰状细胞病患者围手术期治疗指南：美国麻醉师协会指南 2021
镰状细胞病是一种多系统疾病，其特征在于慢性溶血性贫血，痛苦的血管闭塞性危机以及急性和慢性终末器官损害。它是全世界最常见的严重遗传单基因疾病之一，对受影响个体的健康有重大影响。与一般人群相比，镰状细胞病
Anaesthesia . 2021 Feb 3. doi: 10.1111/anae.15349 - 镰状细胞病 - 2021-02-10
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