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Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics, 增强其基因编辑能力,开发针对Duchenne肌营养不良症( DMD)和肌强直性营养不良1型(DM1)的基因疗法。

MedSci原创 - Vertex,Exonics,therapeutics,神经肌肉疾病,基因疗法 - 2019-06-07

中国科学家修改人类胚胎基因引争议

中国科学家修改人类胚胎基因引争议

中山大学生物学副教授黄军就等,利用最新的基因编程技术CRISPR/Cas9修改了β珠蛋白基因,该基因突变会导致地中海贫血。

孙学军博客 - 胚胎,基因修改 - 2015-04-24

Ophthalmology:<font color="red">CRISPR</font>助攻遗传性眼疾,根治失明成功在望

Ophthalmology:CRISPR助攻遗传性眼疾,根治失明成功在望

近年来,随着基因编辑技术的不断精进,科学家们在最新一项研究中终于有了新的突破: 他们利用CRISPR技术恢复了患有色素性视网膜炎小鼠的视网膜功能,这一重大进展或为治疗该病打开新方向。

生物探索 - CRISPR,DNA,眼疾 - 2018-05-15

Nat Commun:疱疹反复发作,如何“一键清除”?

Nat Commun:疱疹反复发作,如何“一键清除”?

HSV在皮肤或粘膜处原发感染后,可以在外周神经系统的感觉(如三叉神经节和背根神经节)和自主(如颈上神经节和骨盆大神经节)神经元中建立终生潜伏期。

MedSci原创 - HSV-2,HSV-1 - 2020-08-19

《自然》子刊:人类首次成功用基因编辑技术灭掉HIV

《自然》子刊:人类首次成功用基因编辑技术灭掉HIV

CRISPR-Cas9疗法+改进的抗逆转录病毒疗法(LASER ART)目前,艾滋病的治疗方法就是抗逆转录病毒疗法(ART)。这种疗

健康界 - 医学人文 - 2019-07-04

NATURE:突破丨Nature长文发表基因编辑最新成果——无需切割DNA也能自由替换ATGC

NATURE:突破丨Nature长文发表基因编辑最新成果——无需切割DNA也能自由替换ATGC

尽管基于CRISPRCas9的基因编辑技术看上去已经相对较为成熟,而且被世界范围内很多实验室使用,然而科学家基于CRISPRCas9开发更好、更实用的基因编辑技术的脚步远没有停歇。

BioArt - 基因编辑,无需切割,DNA,自由替换,ATGC - 2017-10-26

【盘点】资本热捧,<font color="red">CRISPR</font>加持,协同致死效应成为抗癌新药研发的一匹黑马

【盘点】资本热捧,CRISPR加持,协同致死效应成为抗癌新药研发的一匹黑马

协同致死」领域风云再起,继去年5月初,IDEAYA Biosciences获得5AM、Celgene、诺华和药明康德投资的4600万美元A轮之后。上个月底,在Third Rock Ventures孵化了两年的Tango Therapeutics获得Third Rock Ventures的5500万美元A轮投资,正式宣布成立。

奇点网 - CRISPR - 2017-04-12

Nat Genet:“魔剪”<font color="red">CRISPR</font>治疗血液疾病取得突破进展

Nat Genet:“魔剪”CRISPR治疗血液疾病取得突破进展

近日,科学家们确定了一种可以使几类血液疾病患者继续产生胎儿形式的人类血红蛋白(这种血红蛋白可以自然地弥补成人血红蛋白的不足)的基因控制机制,有效降低了疾病严重程度;此外,研究人员还利用CRISPR/Cas9

生物探索 - CRISPR,魔剪,血液疾病 - 2018-04-06

美国药监局批准了首个<font color="red">CRISPR</font>人体试验计划

美国药监局批准了首个CRISPR人体试验计划

上周,美国宾夕法尼亚大学的研究人员们提出了一项计划,他们希望能够用CRISPR来编辑人体的免疫细胞,进而来治疗相关的疾病。该计划最近已经获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。如果该计划能够顺利实施,将是第一次用CRISPR系统进行的人体基因编辑试验。CRISPR/Cas9是一种基于细菌防御系统改造而来的基因编辑系统,可以利用gRNA引导DNA剪切蛋白在特定位点完成剪切,因而具有很好的特异性

生物谷 - CRISPR,人体试验 - 2016-06-23

【Biomarker Research】提高CAR-T持久性的策略

【Biomarker Research】提高CAR-T持久性的策略

大量研究集中在利用 CRISPR 介导的基因敲除或异位过表达改善 CAR-T 免疫治疗,这些基因中的大多数已被验证在抗肿瘤免疫应答中发挥一定的功能。

聊聊血液 - 策略,持久性,CAR-T - 2022-12-19

Nature commun:<font color="red">CRISPR</font>再立功,人类首次实时观测活细胞内基因运动

Nature commun:CRISPR再立功,人类首次实时观测活细胞内基因运动

对于弗吉尼亚大学(University of Virginia)Mazhar Adli教授来说,这些在电脑屏幕上飞舞的小点点,代表了他梦想的实现。这些荧光点的实时移动,指明了一种从未有过的方式,让我们有望对人类基因组、癌症和遗传疾病产生新的理解。   新技术对HeLa细胞17号染色体上一个片段的实时观测(图片来源:《Nature Communications》) Maz

学术经纬 - CRISPR,细胞运动 - 2017-04-26

Nature 强势围观:“基因驱动”消灭物种入侵,我们还有多远的路要走

Nature 强势围观:“基因驱动”消灭物种入侵,我们还有多远的路要走

使用CRISPR基因编辑技术在实验鼠中开发“基因驱动”,可用于消除对人类有害的动物群体。近日,一项颇具争议、能够改变整个物种基因组的技术首次被应用到哺乳动物身上。

生物探索 - CRISPR,基因驱动 - 2018-07-11

Jennifer Doudna最新综述:一切过往,皆为序章,<font color="red">CRISPR</font>基因编辑的未来刚刚开始

Jennifer Doudna最新综述:一切过往,皆为序章,CRISPR基因编辑的未来刚刚开始

簇状规则间隔短回文重复(CRISPR)基因组编辑的出现,以及计算和成像能力的进步,使得编辑细胞和生物体中的 DNA 片段或特定的碱基对成为可能。

生物世界 - CRISPR基因编辑 - 2023-01-22

世纪最重磅的生物技术 专利究竟该花落谁家?

她们因开发出强大且应用范围极广的基因组编辑工具CRISPR-Cas9获奖,CRISPR被誉为本世纪目前为止生物技术领域的最大突破。笔者上个月也对该新闻进行了报道,当时心中也有疑问,为什么为人熟知的CRISPR/Cas

QQYY全球医院网 - 专利,生物技术,CRISPR-Cas9 - 2015-01-05

Nature:感染细菌的病毒,也有了超大的size

2月13日,发表在《Nature》上的一项研究中,美国加州大学伯克利分校领导的研究团队发现了数百种异常大的噬菌体。它们具有某些通常与活体生物相关的能力,该发现进一步模糊了其生命与非生命之间的界线。

中国生物技术网 - 噬菌体,细菌 - 2020-02-15

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