J Viral Hepat:Simeprevir, daclatasvir和sofosbuvir治疗HCV 基因1型感染患者的疗效和安全性
这3种直接抗病毒药物(simeprevir, daclatasvir和sofosbuvir)在治疗初治HCV基因1型患者(这些患者是早期肝纤维化或代偿性肝硬化患者)是安全且有效的。
MedSci原创 - 直接抗病毒治疗,HCV,基因1型,virologic,response,SVR12 - 2017-12-28
铂耐药高级别浆液性卵巢癌患者检出TSC2基因变异,获益依维莫司
本文描述了一位对依维莫司有反应的、携带TSC2突变、铂耐药的HGS卵巢癌患者。
苏州绘真医学 - 依维莫司,高级别浆液性卵巢癌,铂耐药 - 2024-04-21
Hum Mol Genet:NCOA3是常染色体显性渐进性听力损失的新候选基因
听力损失是人类常见的感觉障碍,其中遗传因素占病例的比例较高。
MedSci原创 - 听力损失,常染色体显性遗传,候选基因 - 2021-01-15
张锋团队最新Nature论文:细菌可作为治疗性蛋白的有效载体,或将改写基因治疗
最近,有研究者发现eCIS系统能靶向小鼠细胞,可用于治疗性蛋白质传递的可能性。但对于这些递送系统是否能在人类细胞中起作用,以及这些系统用来识别目标细胞的机制,人们了解不多。
深究科学 ID: deepscience - 细菌,基因治疗,治疗性蛋白 - 2023-03-30
STM:基因改造过的诱导性多功能干细胞(iPSCs)可治疗隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)
隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB) 是一种遗传疾病。它是由于VII型胶原的编码基因变异导致的。RDEB患者的皮肤很脆弱并且很容易在接收到压力时起水疱。特别是对于RDEB这种在现阶段没有有效治疗的疾病,使用诱导性多功能干细胞(iPSCs)有从根本上改变疾病细胞治疗的潜力。为了证明诱导性多功能干细胞(iPSCs)可以治疗RDEB,研究者们从有VII型胶原基因(Co17a1)变异的小鼠中提取
MedSci原创 - 干细胞,iPSCs,纤维细胞 - 2015-01-13
PNAS:研究揭示组蛋白乙酰化对大脑炎性衰老相关基因抑制的新模式
该研究揭示了表观遗传修饰对大脑炎性衰老基因调控的新模
上海营养与健康研究院 - 衰老,大脑功能,表观遗传修饰 - 2018-07-04
陈正一团队首次通过AAV基因治疗恢复遗传性耳聋老年小鼠听力
这项研究结果表明,病毒介导的基因疗法,无论是单独使用还是与人工耳蜗联合使用,都有可能治疗遗传性听力损失。这也是第一个挽救老年小鼠听力的研究,表明了通过AAV基因治疗老年DFNB8患者是可行的。
生物世界 - 听力损失,腺相关病毒 - 2023-05-28
Gut:全基因组DNA甲基化分析揭示非转移性结直肠癌患者预后!
由此可见,ProMCol分类工具可以改善非转移性结直肠癌患者预后预测的准确性。
MedSci原创 - 全基因组,DNA甲基化,非转移,CRC,预后 - 2017-11-04
罗氏和基因泰克启动3期临床试验:评价双特异性抗体faricimab在湿性老年性黄斑变性中的潜力
Faricimab是研发专门用于治疗视网膜眼病的双特异性抗体,可同时结合并灭活血管生成素-2(Ang-2)和血管内皮生长因子A(VEGF-A)。
MedSci原创 - 双特异性抗体,faricimab,湿性老年性黄斑变性,血管生成素-2,血管内皮生长因子A - 2019-03-11
JAMA:修正基因的自体表皮移植治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症
隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)是具有破坏性、致命的疾病,由编码VII型胶原的COL7A1基因突变引起。支持和姑息治疗是目前唯一的治疗方法。本项单中心1期临床试验在美国进行,研究目的是评价修正基因的自体表皮移植治疗RDEB的安全性和创伤结局,纳入4例重度RDEB患者,至少需要移植100 cm2。
MedSci原创 - 隐性营养不良性大疱性表皮松解症,表皮移植,基因 - 2016-11-03
Lancet Oncol:基因表达谱数据再建新功:精准判断部分滤泡性淋巴瘤患者的预后
滤泡性淋巴瘤(FL)预后高度不一致,部分患者会出现早期复发,甚至转化为高级别淋巴瘤。因此,临床需要在确诊时即根据相关预测模型确定患者的进展风险。法国里昂癌症研究中心Huet等利用FL基因表达谱数据构建了一个预后预测模型,并在利妥昔单抗治疗患者中进行了验证。
肿瘤资讯 - 基因,数据,滤泡性淋巴瘤,预后 - 2018-04-22
JNNP:ALS的基因型相关小脑特征:局灶性小脑病理学和大脑-小脑连接改变
虽然小脑受累是肌萎缩侧索硬化症(ALS)的常见临床特征,大脑-小脑连接的变化主要是从功能研究中推断出来的,并且特定基因型的小脑特征还没有确定。ALS的大多数影像学研究推测小脑在进行性幕上变性的过程中起
MedSci原创 - 小脑病理学,大脑-小脑连接,小脑特征 - 2021-07-11
Cell Research:舒易来等开发CRISPR/Cas9-HMEJ基因修复体系治疗隐性遗传性聋
CRISPR/Cas9基因编辑系统是近年来兴起的新型基因编辑工具,已在疾病的治疗中表现出了巨大的应用潜力。
细胞 - 隐性遗传性聋 - 2022-02-28
ESMO 2014:转移性乳腺癌基因组学和免疫学有何特征?
在本次EMSO年会上公布的一项研究表明,转移性乳腺癌(mBC)与原发肿瘤在免疫和基因组学方面存在显著差异,并且可能涉及耐药机制或迁移过程的基因增多。此项研究从SAFIR01和MOSCATO试验中回顾性确认了对转移性病变实施分子筛查的患者。利用Hi-
中国医学论坛报 - 转移性乳腺癌,基因,免疫 - 2014-10-08
基因疗法beremagene geperpavec治疗营养不良性大疱性表皮松解症:即将开展III期临床
基因治疗公司Krystal今日宣布,将启动GEM-3研究,这是一项多中心、双盲、安慰剂对照III期临床试验。
MedSci原创 - 隐性营养不良性大疱性表皮松解症,营养不良性大疱性表皮松解症,beremagene geperpavec - 2020-07-29
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