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<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌营养不良症新药2期结果积极|罕见<font color="red">病</font>

杜氏肌营养不良症新药2期结果积极|罕见病

该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。

药明康德 - 杜氏肌营养不良症，新药，2期结果，罕见病 - 2018-02-28

警惕消化道反复出血的“罪魁祸首”——<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">病</font>

警惕消化道反复出血的“罪魁祸首”——杜氏病

本期广东省人民医院急诊科胡北医生为我们分享了一例由杜氏病引起的反复消化道出血患者的诊治思辨，以期为急性上消化道出血的规范诊疗提供参考思路。

消化界 - 杜氏病 - 2023-05-15

PTC<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>营养肌不良症药物被拒

PTC杜氏营养肌不良症药物被拒

今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理。

生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌营养不良症首个新药获批

杜氏肌营养不良症首个新药获批

杜氏肌营养不良症患者会慢慢出现肌无力。图片来源：Eric Kruszewski 日前，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。

科学网 - 杜氏肌营养不良症，突变 - 2016-09-28

Lancet：Ataluren用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌营养不良的治疗

Lancet：Ataluren用于杜氏肌营养不良的治疗

研究发现，大部分杜氏肌营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善，但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者，治疗显示出显著的效果。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，Ataluren，6MWD - 2017-07-18

Nature医学颠覆性文章：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌营养不良其实是干细胞<font color="red">病</font>

Nature医学颠覆性文章：杜氏肌营养不良其实是干细胞病

渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，

Ebiotrade - 杜氏肌营养不良 - 2015-11-24

<font color="red">杜</font>兴<font color="red">氏</font>肌萎缩及相关的抗肌萎缩蛋白<font color="red">病</font>：治疗药物的开发【中文版】

杜兴氏肌萎缩及相关的抗肌萎缩蛋白病：治疗药物的开发【中文版】

本指导原则旨在帮助申办者的杜兴氏肌萎缩（DMD）及相关的抗肌萎缩蛋白病，包括贝克氏肌萎缩（BMD），DMD-相关的扩张型心肌病（DCM）和女性中有症状的基因携带状态等治疗药物的临床开发。

美国食品药品监督管理局 - 杜兴氏肌萎缩 - 2024-01-22

Neurology：Eteplirsen治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌营养不良长期疗效研究

Neurology：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究

研究证实，Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，DMD，Eteplirsen - 2018-05-12

2023 巴西共识建议：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌营养不良（更新版）

2023 巴西共识建议：杜氏肌营养不良（更新版）

杜氏肌营养不良（DMD）是儿童最常见的肌营养不良，本文主要针对杜氏肌营养不良的管理提供共识指导建议。

Arq Neuropsiquiatr - 杜氏肌营养不良 - 2023-03-21

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>进行性肌营养不良（DMD）诊治与管理

杜氏进行性肌营养不良（DMD）诊治与管理

聚焦罕见病，共建健康生活！

MedSci原创 - 罕见病，杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-08-11

<font color="red">杜</font>兴<font color="red">氏</font>肌萎缩及相关的抗肌萎缩蛋白<font color="red">病</font>：治疗药物的开发【英文版】

杜兴氏肌萎缩及相关的抗肌萎缩蛋白病：治疗药物的开发【英文版】

本指导原则旨在帮助申办者的杜兴氏肌萎缩（DMD）及相关的抗肌萎缩蛋白病，包括贝克氏肌萎缩（BMD），DMD-相关的扩张型心肌病（DCM）和女性中有症状的基因携带状态等治疗药物的临床开发。

美国食品药品监督管理局 - 杜兴氏肌萎缩 - 2024-01-22

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌营养不良新药Viltolarsen下月申请，有望获批

杜氏肌营养不良新药Viltolarsen下月申请，有望获批

由日本新药（Nippon Shinyaku）开发的Viltolarsen，又称NS-065，NCNP-01，是一个口服治疗杜肌氏营养不良的新药，由药企和科研机构，国际神经医学研究协作机构一起研制。Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良（DMD）的孩子。 Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发，作用原理是反义核寡苷酸（Antisense oligon

健点子ihealth - 杜氏肌营养不良，Viltolarsen - 2019-08-06

NAT CELL BIOL：干细胞治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌营养不良症

NAT CELL BIOL：干细胞治疗杜氏肌营养不良症

已有的研究显示，人多能干细胞（hPSC）可以被定向分化成骨骼肌祖细胞（SMPC）。然而，相对于人胎儿或成人的卫星细胞（骨骼肌干细胞），hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。

MedSci原创 - 肌肉，干细胞，肌萎缩 - 2017-12-19

治疗ED药物有望缓解罕见病杜兴氏肌肉萎缩症症状

杜兴氏肌肉萎缩症（Duchene muscular dystrophy，简称“DMD”）是一种由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的罕见遗传疾病。

药明康德 - 肌肉萎缩症 - 2014-11-30

2016 AAN实践指南：杜氏肌营养不良的激素疗法

2016年2月，美国神经病学学会(AAN)发布了杜氏肌营养不良的激素疗法指南。

Neurology. 2016 Feb 2;86(5):465-72. - 杜氏肌营养不良，激素疗法 - 2016-02-02

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