《新英格兰杂志》:Acoramidis治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病的疗效和安全性
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(transthyretin cardiac amyloidosis,ATTR-CA)心肌病的患者,俗称“淀粉人”。这是一种罕见的致死性疾病,患者往往
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病 - 2024-03-14
NEJM:氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效
由此可见,在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中,与安慰剂相比,氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率,并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。
MedSci原创 - 氯苯唑酸,转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,疗效 - 2018-09-13
Circulation:转甲状腺素淀粉样变性心肌病——老年人的又一杀手
转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭的一个病因。现研究人员对ATTR-CM的发病过程进行归纳总结,并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者的预后和生活质量。
MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病,ATTR-CM,心衰,V122I - 2019-07-06
NEJM:NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光
2022年3月1日,全球领先制药公司阿斯利康(AstraZeneca)旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,NI006 - 2023-05-20
Circ-Heart Fail:Tafamidis对甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病患者长期生存的疗效
最初在ATTR-ACT试验中接受Tafamidis治疗的患者的生存率明显高于最初接受安慰剂治疗的患者,这突出了早期诊断和治疗对于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的重要性。
MedSci原创 - 长期生存,Tafamidis,甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 - 2021-12-29
辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批,助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗
辉瑞公司今日(10月9日)宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。
医谷网 - 维万心 - 2020-10-09
AHA 2022:新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病
新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病
MedSci原创 - 基因编辑,转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病 - 2022-11-07
NEJM:转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者Patisiran治疗疗效分析
转甲状腺素淀粉样变性,也称为ATTR淀粉样变性,是一种进行性、衰弱性和致命性疾病。在这项试验中,在12个月的时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉样变性患者的功能得以保留。
MedSci原创 - Patisiran,转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-10-26
NEJM:Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效和安全性
在转甲状腺蛋白淀粉样心肌病患者中,与安慰剂相比,接受Acoramidis可显著改善包含死亡率、发病率和功能成分的初级分级结果。两组的不良事件相似。
MedSci原创 - 限制性心肌病,Acoramidis,转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-01-11
Neurology:获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床特征
由此可见,由于从DLT到疾病发作的时间范围较广,而且DLT受者的临床特征不同于肝脏供体,所以需要仔细监测ATTv肝移植的DLT受者。
MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性,临床特征 - 2019-09-12
Circulation:野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心衰研究
由于野生型转甲状腺素淀粉样变性(ATTRwt)引起心脏衰竭是老龄化人群发病率和死亡率的一个被低估的原因。这项研究的目的是检查疾病的特性和在一项大的ATTRwt队列研究的表征结果。
MedSci原创 - 野生型转甲状腺素淀粉样变性,心衰 - 2015-12-16
Eur Heart J:早期心脏转甲状腺素淀粉样变的特征和自然病程
I期的ATTR-CM患者可根据诊断时NT-proBNP浓度和利尿剂需求进一步进行分层。尽管短期和中期生存率良好,但Ia期ATTR-CM患者心血管疾病发病率显著升高。
MedSci原创 - 特征,自然病程,早期心脏转甲状腺素淀粉样变 - 2022-05-26
NEJM:CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性
在小型遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者中,NTLA-2001仅与轻度不良事件相关,并通过靶向敲除TTR可降低血清TTR蛋白浓度。
MedSci原创 - 基因编辑,CRISPR-Cas9,转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-05
JAHA:转甲状腺素型心脏淀粉样变性的多器官功能障碍及预后
心脏和非心脏生物标志物异常在ATTR-CA患者中十分常见,这反映了ATTR-CA的复杂性和多面性,广泛的生物标志物仍然与死亡率独立相关。需要临床试验来明确生物标志物异常是否代表可改变的危险因素。
MedSci原创 - 预后,多器官功能障碍,转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2024-02-10
《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
与历史安慰剂组相比,Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01
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