2019年AAN：VY-AADC治疗帕金森病结果喜人
Neurocrine制药公司和Voyager制药公司近日公布了涉及8名帕金森病患者的I期临床试验结果，以评估VY-AADC治疗帕金森病安全性和有效性。
网络 - VY-AADC，帕金森病，运动神经系统 - 2019-05-07
Lancet Child Adol Health：AADC基因腺病毒载体基因治疗用于芳香族氨基酸脱羧酶缺乏
研究认为AADC基因腺病毒载体基因治疗表现出良好的耐受性，可有效改善芳香族氨基酸脱羧酶缺乏患者的运动功能
MedSci原创 - 芳香族氨基酸脱羧酶缺乏，基因治疗，AADC - 2017-10-24
2023 NICE 高度专业化的技术指南：Eladocagene exuparvovec治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症【HST26】
关于 eladocagene exuparvovec (Upstaza) 治疗 18 个月及以上人群芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症的循证建议。
NICE官网 - Eladocagene exuparvovec，芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症 - 2023-04-21
帕金森病基因疗法取得积极进展
今日，Voyager Therapeutics公司宣布了评估VY-AADC01治疗晚期帕金森病的1b期临床试验的积极结果。证明了一次性施用这一基因疗法可以对患者运动功能的多项测量起到持久的改善作用。
药明康德 - 帕金森，基因疗法，进展 - 2017-09-07
STM：基因治疗芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症
芳香族氨基酸脱羧酶（AADC,aromatic L-amino acid decarboxylase）在神经递质多巴胺和血清素的合成中必不可少，缺乏这一基因的儿童发育迟缓，特别是运动机能发育迟缓。台湾国立大学医学院和日本、美国的研究人员合作，将腺相关病毒载体连接的AADC基因转入到4个4——6岁的病人的大脑核区中。4个病人的运动机能都得
生物谷 - 芳香族氨基酸脱羧酶，AADC - 2012-05-25
Nat Commun：全世界只发现了135名患者的罕见遗传病，被AAV基因治疗攻克了
2021年7月12日，美国加州大学旧金山分校、俄亥俄州立大学的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 期刊发表了题为：Gene therapy for aromat
“生物世界”公众号 - 罕见遗传病 - 2021-07-22
基因疗法提高多巴胺水平，帕金森创新药要来了?
来自该试验的第1组和第2组的中期数据表明，在研新药VY-AADC01良好耐受的；通过精确的MRI引导递送的、剂量递增的该治疗手段增大了壳核（putamen）的覆盖程度、增加了AADC酶活性并且增强了对左旋多巴的反应
药明康德 - 基因疗法 - 2016-12-09
Nat Med：脊髓损伤后外周毛细血管血流量变化
抑制单胺受体、AADC或者吸氧可大幅缓解脊髓缺氧并改善脊髓损伤后运动神经元和运动功能
MedSci原创 - 脊髓损伤，血流量，5-HT - 2017-05-02
首个直接注入大脑的基因疗法上市；血友病AAV基因疗法临床试验效果显著；CAMP4融资1亿美元推进ASO疗法进入临床
占据绝大多数的A型和B型血友病是X染色体隐性遗传病，女性只有携带两个突变才会发病，而男性只有一个突变就会发病，因此绝大部分血友病患者为男性。
生物世界 - 血友病 - 2022-07-21
中枢神经系统疾病研究近期进展汇总
1. Biogen阿兹海默病在研新药临床结果新鲜出炉Biogen公司在会议上公布了aducanumab的1b期（PRIME）临床研究的最新数据，针对早期阿兹海默病（AD）的治疗。此次公布的数据包括来自1b期研究滴定队列（安慰剂对照）的中期结果以及来自长期延长研究（LTE）的第一年数据。该结果也将支持正在进行的使用aducanumab治疗早期AD的3期阶段临床试验研究。该创新型药物可靶向聚集形式
药明康德 - 中枢神经系统 - 2016-12-14
胸腔镜下肺癌根治术支气管封堵器意外离断，到底是哪里出了错？
最近发表在Canadian journal of anaesthesia上的文章报道了2例『术中支气管封堵器意外离断』的案例，并提出了相应的预防措施值得我们借鉴。
梧桐医学 - 胸腔镜，支气管封堵器，肺癌根治术 - 2024-05-18
Nature：首个人类泛基因组草图公布，更完整的描绘了遗传多样性
这一次泛基因组参考序列包含了来自47个人的数据，其中也有来自中国人的代表。未来更是计划在2024年扩展到350个人。
MedSci原创 - 遗传多样性，泛基因组 - 2023-05-12
SCI论文英语用词技巧和常见错误
a.所选之词力求简单，尽量用短词代替长词，常用词代替生僻词。 但在动词的使用上，医学英语更多地强调用规范的书面语动词来代替口语中的短语动词，如：用evaporate而不用to turn?into vapor;用discover而不用to find out;用absorb而不用to take in等等。
MedSci原创 - SCI论文写作，英语用词，常见错误 - 2012-08-22
J Dent Res：含有GMSC衍生外泌体的SIS-ECM负载促进味蕾再生
口腔癌在全世界的年发病率很高，舌头是最常受影响的解剖结构。目前的标准治疗方法是恶性肿瘤的切除手术，随后采用游离皮瓣进行舌重建。然而，这种具有术后放疗或化学疗法的重建方式很难在重建区域支持舌功能恢复-特别是功能性味蕾再生，因此严重影响患者的预后和生活质量。在大鼠中使用临界大小的舌缺损模型，我们显示小肠粘膜下层-细胞外基质（SIS-ECM）与牙龈间充质干细胞（GMSCs）或其衍生外泌体的组合移植促进舌
网络 - 2019-03-24
为您找到相关结果约59个
