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Neurology:获得性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font><font color="red">的</font>临床特征

Neurology:获得性甲状腺素蛋白淀粉变性临床特征

由此可见,由于从DLT到疾病发作时间范围较广,而且DLT受者临床特征不同于肝脏供体,所以需要仔细监测ATTv肝移植DLT受者。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性,临床特征 - 2019-09-12

Circulation:野生型<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>引起<font color="red">的</font>心衰研究

Circulation:野生型甲状腺素蛋白淀粉变性引起心衰研究

由于野生型甲状腺素淀粉变性(ATTRwt)引起心脏衰竭是老龄化人群发病率和死亡率一个被低估原因。这项研究目的是检查疾病特性和在一项大ATTRwt队列研究表征结果。在过去20多年中,121例ATTRwt患者被纳入一个前瞻性观察研究中。招募时患者中位年龄为75.6岁(范围62.6-87.8);97%患者是高加索人。

MedSci原创 - 野生型转甲状腺素淀粉样变性,心衰 - 2015-12-16

NEJM:CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>

NEJM:CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗甲状腺素蛋白淀粉变性

在小型遗传性ATTR淀粉变性伴多发性神经病患者中,NTLA-2001仅与轻度不良事件相关,并通过靶向敲除TTR可降低血清TTR蛋白浓度。

MedSci原创 - 基因编辑,CRISPR-Cas9,转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-05

2021 临床实践建议:<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font><font color="red">的</font>诊断和管理

2021 临床实践建议:甲状腺素蛋白心脏淀粉变性诊断和管理

心脏淀粉变性(CA)是一种浸润性限制性心肌病,主要是由于错误折叠蛋白形成淀粉纤维沉积在心脏间质引起。常见CA类型包括轻链淀粉变性甲状腺素淀粉变性。本文主要针对转甲状腺素蛋白心脏淀粉

Heart Fail Rev . 2021 Jan 15. - 心脏淀粉样变性 - 2021-01-24

NEJM:氯苯唑酸治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>心肌病<font color="red">的</font>疗效

NEJM:氯苯唑酸治疗甲状腺素蛋白淀粉变性心肌病疗效

由此可见,在甲状腺素蛋白淀粉变性心肌病患者中,与安慰剂相比,氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率,并且减缓了功能性能力和生活质量下降速度。

MedSci原创 - 氯苯唑酸,转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,疗效 - 2018-09-13

NEJM:<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>型心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>患者Patisiran治疗疗效分析

NEJM:甲状腺素型心脏淀粉变性患者Patisiran治疗疗效分析

甲状腺素淀粉变性,也称为ATTR淀粉变性,是一种进行性、衰弱性和致命性疾病。在这项试验中,在12个月时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉变性患者功能得以保留。

MedSci原创 - Patisiran,转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-10-26

NEJM:Inotersen治疗遗传性运<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>

NEJM:Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉变性患者神经系统功能和生活质量

MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性,反义核苷酸,Inotersen - 2018-07-05

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>多发性神经病

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性甲状腺素蛋白淀粉变性多发性神经病

与历史安慰剂组相比,Eplontersen治疗组表现出显著降低甲状腺素蛋白浓度、较少神经病损害和较好生活质量变化。

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01

NEJM:采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>

NEJM:采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗甲状腺素蛋白淀粉变性

6名接受治疗患者中,3名患者接受0.1mg/

MedSci原创 - 基因编辑,转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08

JAHA:<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>型心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font><font color="red">的</font>多器官功能障碍及预后

JAHA:甲状腺素型心脏淀粉变性多器官功能障碍及预后

心脏和非心脏生物标志物异常在ATTR-CA患者中十分常见,这反映了ATTR-CA复杂性和多面性,广泛生物标志物仍然与死亡率独立相关。需要临床试验来明确生物标志物异常是否代表可改变危险因素。

MedSci原创 - 预后,多器官功能障碍,转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2024-02-10

<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变诊断与治疗中国专家共识

甲状腺素蛋白心脏淀粉变诊断与治疗中国专家共识

甲状腺素心脏淀粉变是甲状腺素蛋白在心肌间质外沉积所致,临床主要表现为心力衰竭和心律失常,严重影响患者生活质量和生存率。由于该病临床表现缺乏特异性、既往缺乏无创性确诊手段和有效治疗药物,导致临床

中华心血管病杂志.2021.49(4):324-332. - 心脏淀粉样变 - 2021-05-18

Circulation:<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>心肌病——老年人<font color="red">的</font>又一杀手

Circulation:甲状腺素淀粉变性心肌病——老年人又一杀手

甲状腺素淀粉变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭一个病因。现研究人员对ATTR-CM发病过程进行归纳总结,并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者预后和生活质量。研究人员共纳入711位野生型ATTR-CM患者,其中205位是携带V1221突变遗传性ATTR-CM(V122I-hATTR-CM),另118位为非-V122I-hATTR-CM。前瞻性地评估患者心指数、功能状态(6分

MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病,ATTR-CM,心衰,V122I - 2019-07-06

Lancet Neurol:Patisiran治疗遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>长期效果及安全性研究

Lancet Neurol:Patisiran治疗遗传性甲状腺素蛋白淀粉变性长期效果及安全性研究

在为期12个月长期研究中,遗传性甲状腺素蛋白淀粉变性患者接受Patisiran治疗后可维持临床改善,且安全性良好

MedSci原创 - Patisiran,遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2020-11-17

新更:<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>(ATTR-CA)诊断<font color="red">的</font>预测模型和评分(T-Amylo)

新更:甲状腺素蛋白心脏淀粉变性(ATTR-CA)诊断预测模型和评分(T-Amylo)

新更:甲状腺素蛋白心脏淀粉变性(ATTR-CA)诊断预测模型和评分(T-Amylo)

网络 - 2023-09-25

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