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GUT: 脆性X智力低下蛋白可预防肿瘤坏死因子介导的细胞死亡和肝损伤

2019-12-13

[消化, 进展] GUT: 脆性X智力低下蛋白可预防肿瘤坏死因子介导的细胞死亡和肝损伤

脆性X智力低下(FMR)综合征是由于FMR蛋白(FMRP)表达降低或缺乏引起的遗传性智力障碍。缺乏FMRP与神经元退化和认知功能障碍有关,但对其在中枢神经系统外的作用的研究还不够充分。因此,本项研究旨在确定FMRP在肝脏疾病中的作用。

Lancet Haemat:极光激酶A抑制剂alisertib治疗高危型急性粒细胞白血病

2019-12-13

[肿瘤科, 血液科, 进展] Lancet Haemat:极光激酶A抑制剂alisertib治疗高危型急性粒细胞白血病

在急性粒细胞白血病中,极光激酶(aurora)A激酶(AAK)表达增加;AAK抑制是该疾病的一种很有前途的治疗靶点。alisertib是武田制药研发的AAK抑制剂。研究人员开展一单臂的2期试验,招募年满65岁的既往未治疗过的高危型急性粒细胞白血病患者,评估alisertib联合7+3诱导化疗用…

Neurology:青少年急性缺血性卒中

2019-12-13

[神经科, 儿科, 进展] Neurology:青少年急性缺血性卒中

由此可见,青少年的缺血性卒中强调在治疗中需要多学科协作,再通治疗似乎可行且安全。

外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗Duchenne肌营养不良症

2019-12-13

[药学, 神经科, 儿科] 外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗Duchenne肌营养不良症

FDA近日批准了Sarepta Therapeutics的Vyondys 53(golodirsen)的加速审批,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)且存在肌营养不良蛋白基因突变的患者。

Circulation:生物可吸收依维莫司洗脱血管支架(BVS)的长期预后

2019-12-13

[心血管, Circulation, 进展] Circulation:生物可吸收依维莫司洗脱血管支架(BVS)的长期预后

生物可吸收依维莫司洗脱血管支架(BVS)与金属药物洗脱支架相似,可提供早期药物递送和机械支持,在约3年的时间内完成吸收,恢复血管结构和功能。ABSORB II期试验发现,BVS在1年的靶病变区衰竭(心源性死亡、靶血管心肌梗死或缺血驱动的靶病变区血管重建)不劣于钴铬依维莫…

Lancet oncol:派姆单抗治疗儿科各类肿瘤的疗效

2019-12-13

[肿瘤科, 进展] Lancet oncol:派姆单抗治疗儿科各类肿瘤的疗效

派姆单抗已被批准用于治疗成人晚期癌症,但尚无派姆单抗用于儿科癌症患者的疗效和安全性的相关信息。现研究人员开展一项1-2期开放性研究,以明确派姆单抗用于晚期小儿癌症推荐的2期剂量、安全性和抗肿瘤活性。从多个国家的30家医院招募6-17岁的黑色素瘤或PD-L1阳性的复发…

【盘点】2019年12月14日BMJ研究精选

2019-12-13

[消化, 感染, 儿科] 【盘点】2019年12月14日BMJ研究精选

2019年12月14日BMJ研究精选

【盘点】2019年12月12日Blood研究精选

2019-12-13

[肿瘤科, 血液科, Blood] 【盘点】2019年12月12日Blood研究精选

2019年12月12日Blood研究精选

【盘点】2019年12月14日Lancet研究精选

2019-12-13

[心血管, 肿瘤科, 肝病] 【盘点】2019年12月14日Lancet研究精选

2019年12月14日Lancet研究精选

Sci Transl Med:Caveolin-1改良肽治疗肺纤维化

2019-12-13

[呼吸, 进展] Sci Transl Med:Caveolin-1改良肽治疗肺纤维化

特发性肺纤维化(IPF)是一种致命性的纤维化肺病,5年存活率(中位值)仅20%左右。目前,美国食品和药物管理局批准的药物疗法延缓了IPF的进展,这为开发更有效的治疗方法带来了希望。II型肺泡上皮祖细胞(AEC)的凋亡和增殖,以及活化的肌成纤维细胞或肺成纤维细胞(fLfs)的…

Blood:死亡受体信号调节CAR-T细胞毒性

2019-12-13

[血液科, Blood, 进展] Blood:死亡受体信号调节CAR-T细胞毒性

嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法已被证实对于复发性/难治性B细胞恶性肿瘤具有一定疗效,但仍有一定的耐药或复发病例出现。深入了解影响CAR T细胞毒性的机制和通过小分子药物调控的潜在机制有助于改善目前的免疫疗法。

Ann Rheum Dis:遗传风险评分高与系统性红斑狼疮起病早、损伤和生存率降低相关

2019-12-13

[风湿免疫科, 进展] Ann Rheum Dis:遗传风险评分高与系统性红斑狼疮起病早、损伤和生存率降低相关

高GRS与器官损伤、肾功能不全和全因死亡率的风险升高相关。这项研究结果表明,基因分析有助于预测SLE患者的预后。

J Neur Sci:补充酮或可对抗阿尔茨海默病

2019-12-13

[精神心理科, 神经科, 老年医学] J Neur Sci:补充酮或可对抗阿尔茨海默病

美国神经科学学会期刊《神经科学杂志》9日刊发的一项小鼠模型研究表明,一种保护性蛋白水平降低,会导致阿尔茨海默病小鼠的抑制性中间神经元—GABA能神经元数量减少,进而造成小鼠神经元网络活动异常,而通过饮食干预手段补充酮,则有助于恢复该蛋白水平,抑制小鼠神经网…

Science:新技术,目击癌细胞在药物面前的“真面孔”

2019-12-13

[肿瘤科, Science, 进展] Science:新技术,目击癌细胞在药物面前的“真面孔”

《Science》杂志上报道了一项新的细胞应答筛选技术——sci-Plex,可以收集不同的细胞,并显示被药物处理时单个细胞发生的变化,相比于目前典型的高通量化学筛选法(HTS),不只局限于粗略的读数,或特定的分子发现,这为探索药物机制提供强有力的数据。

Nat Commun:暴饮暴食竟是脑回路的锅

2019-12-13

[神经科, 进展] Nat Commun:暴饮暴食竟是脑回路的锅

近日,一项新的研究确定了大脑中改变食物冲动性的特定回路,这为科学家有一天有可能开发出解决暴饮暴食的疗法提供了可能性。这项发现于近期发表在《nature communications》杂志上。

Nature:打开人类胚胎早期发育的 “黑匣子”

2019-12-13

[转化医学, Nature, 进展] Nature:打开人类胚胎早期发育的 “黑匣子”

临床上,30%~40% 的情况下,胚胎会出现无法着床或正常发育的现象,部分原因来自胚胎,然而具体机制尚不清晰。阐明胚胎从着床开始的早期发育情况,对不孕症的干预、试管婴儿技术成功率的提升至关重要。

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