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Akari的补体抑制剂Nomacopan治疗小儿造血干细胞移植相关血栓性微血管病,获得FDA快速通道指定

2019-8-15 作者:不详   来源:MedSci原创 我要评论0

Akari Therapeutics宣布其nomacopan治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)儿科患者,喜获美国食品和药物管理局(FDA)的快速通道指定。

HSCT-TMA是一种孤儿疾病,患有该严重疾病的儿童死亡率超过80%。目前尚无批准的HSCT-TMA治疗方法,但有充分证据表明补体和LTB4在该病的进展中发挥潜在作用。

在2018年9月,Akari宣布在前两名接受nomacopan治疗的HSCT-TMA患者中,已经观察到疾病症状的显着减轻,包括快速减少的补体激活以及降低的血小板计数,红细胞碎片,血小板减少,LDH升高和高血压水平。根据来自这些HSCT-TMA患者的现有治疗数据以及来自其他服用nomacopan的患者数据,Akari正在与FDA模型知情药物开发(MIDD)计划合作,以优化nomacopan对儿童HSCT-TMA患者的给药剂量。

nomacopan(以前称为Coversin)是一种C5补体抑制剂,也可特异性地抑制白三烯B4(LTB4)活性。Nomacopan目前正在临床评估四种适应症:大疱性类天疱疮(BP),特应性角膜结膜炎(AKC),血栓性微血管病(TMA)和阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。Akari认为,nomacopan对C5和LTB4的双重作用可能对AKC有益,BP和其他孤儿炎症。

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