JAMA子刊：关于“局灶性节段性肾小球硬化”儿童、青少年和成人患者的肾脏结局比较

局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）是终末期肾病（ESKD）最常见的病因之一，占美国儿童ESKD人群的10%至15%，成人ESKD的3%。目前还没有美国食品和药物管理局(FDA)批准的FSGS治疗方法，虽然新的FSGS疗法目前正处于不同的临床开发阶段，但通常侧重于成人患者群体。因此，对受影响的儿童和青少年FSGS的治疗发展仍未得到解决。

本研究的目的是探讨儿童、青少年和成人FSGS患者的肾脏健康结局是否存在差异。

本队列研究采用了汇总和平行分析，数据有3个来源：

（1）肾病综合征罕见疾病临床研究网络（NEPTUNE）；

（2） FSGS临床试验（FSGS-CT）；

（3）肾脏研究网络 (KRN)。

NEPTUNE包括166名首次肾活检时登记的FSGS患者；FSGS-CT包括132例类固醇耐药的FSGS患者，随机分为环孢素和地塞米松联合霉酚酸酯；KRN包括184例FSGS患者。数据收集于2004年11月至2019年10月，分析时间为2020年10月-2022年7月。

研究最后纳入127名（26%）儿童、102名（21%）青少年和253名（52%）成年人。总体而言，ESKD的中位时间为11.9年（IQR，5.2-19.1年）。儿童与成人或青少年与成人之间的ESKD风险没有差异。达到复合终点的中位时间为5.7年（IQR 1.6-15.2年），儿童与成人的危险比估计为1.12（95%CI，0.83-1.52），青少年与成人的风险比估计为0.06（95%CI，0 0.75-1.50）。

终末期肾病的时间或按年龄估算的肾小球滤过率降低40%

在本研究中，FSGS与肾脏生存和功能结果的关系在所有年龄段都是具有可比性的。研究结果为患有FSGS的儿童、青少年和成人提供了肾脏疾病进展轨迹的证据，可用于加强临床试验设计和外推研究。这将有助于为患有FSGS的儿童、青少年和成人设计临床试验时更好的选择人群、终点和分析计划。

参考文献：

Gipson DS, Troost JP, Spino C, et al. Comparing Kidney Health Outcomes in Children, Adolescents, and Adults With Focal Segmental Glomerulosclerosis. JAMA Netw Open. 2022;5(8):e2228701. doi:10.1001/jamanetworkopen.2022.28701