ERJ：确定肺动脉高压患者心脏磁共振影像终点的最小重要差异

研究背景：

心脏磁共振成像（CMR）是评估双心室容积和功能的黄金标准技术，并越来越多地被视为临床研究的终点。目前，除了右室（RV）射血分数和RV舒张末期容积外，关于CMR指标的最小重要差异（MID）的数据有限。本研究旨在根据FDA对临床结果指标的建议，确定CMR指标的MID，以反映患者的感受、功能或生存状况。

研究方法：

从ASPIRE登记处中选择了2010年至2022年间连续的未接受治疗的PAH患者，他们进行了两次CMR扫描（治疗前基线和治疗后12个月）。在第二次扫描后，所有患者还进行了一年的随访。使用经过验证的完全自动化分割工具获取了两次扫描的心脏测量数据。使用两种基于分布的方法（0.5标准差和最小可检测变化）和两种锚定方法（变化差异和广义线性模型回归）确定了CMR指标的MID，与患者的“感受”（emPHasis-10问卷）、“功能”（增量步行试验）或“生存”（一年内死亡率）的变化进行比较。

研究结果：

纳入了254例PAH患者（平均年龄53±16岁，79%为女性，根据2022年ESC/ERS风险评分，66%被归类为中度风险）。我们确定了RV射血分数增加5%和RV舒张末期或收缩末期容积减少17 mL作为改善的MID。相反，RV射血分数减少5%和RV容积增加10 mL与恶化相关。

研究结论：

本研究确定了对PAH治疗的患者感受、功能或生存状况而言的临床相关CMR MIDs。这些发现进一步支持将CMR用作临床相关的临床结果指标，并将为使用CMR的研究的试验规模计算提供帮助。我们已经证明了CMR可以确定患者在感受、功能或生存方面的最小重要差异（MID）。通过这样做，本研究进一步证明了CMR具备临床结果指标的特征。此外，本研究的结果和MID的描述将有助于使用CMR进行研究时的试验规模计算。

参考文献：

Alabed S, Garg P, Alandejani F, Dwivedi K, Maiter A, Karunasaagarar K, Rajaram S, Hill C, Thomas S, Gossling R, Sharkey M, Salehi M, Wild JM, Watson L, Hameed A, Charalampopoulos A, Lu H, Rothman A, Thompson AR, Elliot CA, Hamilton N, Johns CS, Armstrong I, Condliffe R, van der Geest RJ, Swift AJ, Kiely DG. Establishing minimally important differences for cardiac MRI endpoints in pulmonary arterial hypertension. Eur Respir J. 2023 Jul 6:2202225. doi: 10.1183/13993003.02225-2022. Epub ahead of print. PMID: 37414419.