Blood：来自范可尼贫血患者的经基因校正过的CD34+细胞的移植情况及增值优势。
2017-08-13 qinqiyun MedSci原创
范可尼贫血（Fanconi anemia）是一种罕见的常染色体隐形遗传性血液系统疾病，属于先天性再生障碍性贫血。该类病人除了典型再障表现外，还伴有多发性的先天畸形（皮肤棕色色素沉着、骨骼畸形、性发育不全等）。中心点：通过对CD34+细胞的优化采集和短期转化，首次证明可对范可尼贫血再生细胞进行表型校正。优化范可尼贫血患者的CD34+细胞的体外基因疗法，稳固表型校正后的重回输细胞的增殖优势。摘要：既往
范可尼贫血（Fanconi anemia）是一种罕见的常染色体隐形遗传性血液系统疾病，属于先天性再生障碍性贫血。该类病人除了典型再障表现外，还伴有多发性的先天畸形（皮肤棕色色素沉着、骨骼畸形、性发育不全等）。
中心点：
通过对CD34+细胞的优化采集和短期转化，首次证明可对范可尼贫血再生细胞进行表型校正。
优化范可尼贫血患者的CD34+细胞的体外基因疗法，稳固表型校正后的重回输细胞的增殖优势。
摘要：
在本研究中，研究人员证明G-CSF联合plerixafor借助治疗用的FANCA-慢病毒载体诱导FA-A患者的CD34+细胞短期转化后，可校正体外培养的造血祖细胞的表型。向免疫缺陷小鼠输注转化的FA CD34+细胞，可使骨髓、淋巴和CD34+细胞再生。重要的是，移植后，在注入CD34+细胞移植物中可观察到表型校正的患者来源的造血细胞的比例显着增加，表明注入的校正后的FA-A细胞具有增殖优势。研究数据首次证明了HSC系列的优化方案，用治疗性的慢病毒载体对这些细胞进行的短期且已临床验证的转化，可获得能重回输并在免疫缺陷小鼠体内具有增殖优势的表现校正了的HSPCs。
研究表明，与本研究中使用的FA基因疗法相似的临床方法可促进移植的基因校正的HSPCs的FA患者造血细胞再生，为FA患者的基因疗法开辟了新的前景。
原始出处：
Paula Rio， Susana Navarro，et al.Engraftment and in vivo proliferation advantage of gene corrected mobilized CD34+ cells from Fanconi anemia patients.Blood.August 11，2017.https：//doi.org/10.1182/blood-2017-03-774174
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#CD34+#
35
#范可尼贫血#
52
这种疾病我没见过，能在这里学到很长知识，谢谢！
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经过基因校正？有意思
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