AJH： 急性髓性白血病强化化疗的生存率预测及其特征关联

强化化疗和支持性护理措施的进展提高了新诊断的急性髓性白血病 (AML) 的生存率。预测结果有助于治疗决策。许多研究报道了AML的预后和预测模型，它们往往受到患者数量、排除重要因素、统计方法的局限性和缺乏模型验证的限制。在这项研究中，研究团队将已知的预后因素纳入多变量生存分析，并开发并验证了生存预测模型。由于突变研究自2010年以来才广泛使用，他们也将该模型应用于最近的人群，以便在考虑了所有历史上已知的不良因素后，识别出预测结果的重要突变。

研究人员分析了从 1980 年到 2021 年接受强化化疗的 3728 名新诊断 AML 患者的生存率作为治疗终点。将整个研究组（3:1 基础）分为训练组（n=2790）和验证组（n= 938）。研究了生存率与 27 个特征之间的关联。

在训练队列中，多变量分析确定了与较差生存率独立相关的 12 个一致的不良预后变量：年龄较大、治疗相关的骨髓肿瘤、较差的体能状态、心脏合并症、白细胞增多、贫血、血小板减少、肌酐和乳酸脱氢酶升高、细胞遗传学异常，以及在诊断时存在感染，但原因不明的发热除外。

图1：在培训（1A）和验证（1B）中按风险组的生存率

他们将患者分为四个预后组，良好 (7%)、中等 (43%)、差 (39%) 和非常差 (11%)，估计 5 年生存率分别为 69%、36%、13% 和分别为 3% (p<0.001)。该预测模型在独立队列中得到验证。

表：建议的生存预后风险分类：3A）评分，3B）风险分类和生存

在具有分子突变谱的患者子集中，在考虑了先前确定的因素的影响后添加突变谱NPM1（有利）、PTPN11和TP53（均不利）突变作为分子预后因素。

这是迄今为止对大剂量阿糖胞苷为基础的强化化疗治疗AML生存的最大预后因素分析。新提出的 AML 患者接受强化化疗的生存预测模型是稳健的，可用于就患者的预后提供建议，调整缓解期的治疗（例如，在首次缓解期建议进行同种异体干细胞移植），以及比较结果和益处关于未来的研究疗法。

原始出处：

Sasaki, K., Ravandi, F., Kadia, T., DiNardo, C., Borthakur, G., Short, N., Jain, N., Daver, N., Jabbour, E., Garcia-Manero, G., Khoury, J., Konoplev, S., Loghavi, S., Patel, K., Bravo, G.M., Masarova, L., Konopleva, M. and Kantarjian, H. (2022), Prediction of Survival with Intensive Chemotherapy in Acute Myeloid Leukemia. Am J Hematol. Accepted Author Manuscript. https://doi.org/10.1002/ajh.26557.