Lancet Haematology：Ponatinib用于治疗慢性期CML，好坏参半
2015-08-03 崔倩 译 MedSci原创
Ponatinib在那些难治性慢性粒细胞白血病（CML）和Thr315Ile突变的CML患者中已经显示出功效。该研究的目的是调查ponatinib作为用于治疗慢性期CML一线治疗的安全性和活性。 研究人员在美国得克萨斯州休斯敦做了一个单臂、二期试验。在2012年5月3日和2013年9月24日之间，该研究招收了早期（<6个月）慢性期CML患者，每天口服一次p
Ponatinib在那些难治性慢性粒细胞白血病（CML）和Thr315Ile突变的CML患者中已经显示出功效。该研究的目的是调查ponatinib作为用于治疗慢性期CML一线治疗的安全性和活性。
研究人员在美国得克萨斯州休斯敦做了一个单臂、二期试验。在2012年5月3日和2013年9月24日之间，该研究招收了早期（<6个月）慢性期CML患者，每天口服一次ponatinib治疗这些患者。患者在2013年7月25日之前被招募进来，分别给予每天45mg的起始剂量；此后由于耐受性问题研究人员下调了该剂量，在这之后招募的患者被给予每天30mg的起始剂量。美国食品和药品监督管理局（FDA）于2013年10月6日发出有关于使用ponatinib的血管并发症的警告后，研究人员开始让所有患者服用阿司匹林81mg，所有患者的ponatinib的剂量减少为30mg或每天15mg。主要终点是在6个月时每个协议人群达到完全细胞遗传学反应患者的比例。
该研究招收了51名患者。中位随访期为20.9个月（IQR 14.9-25.2）。43例患者在开始时每天接受45mg的ponatinib治疗；8例患者开始时每天接受30mg。46例评估的患者中的43例（94％）在6个月时达到完全细胞遗传学反应。最常见的毒性包括皮肤相关的影响（n=35；69％）和脂肪酶升高（n=32；63％）。25例（49％）患者发生心血管事件（主要是高血压）。15例（29％）患者发生3-4级的骨髓抑制。5例（10％）患者发展为脑血管或血管闭塞性疾病。43例（85％）的患者在一定的时间需要中断治疗，45例（88％）所需的剂量减少。由于使用ponatinib增加了对血栓栓塞的风险的关注，在FDA的建议下，这项研究在2014年6月18日终止。
初诊CML的患者在慢性期用ponatinib治疗时反应良好，大部分实现了完全细胞遗传学反应。调整剂量，广泛的监测，和病人的血栓栓塞事件的辅导对于ponatinib治疗的患者是必要的。然而，由于血管血栓形成事件的风险，以及对这些患者的替代选项的可用性，一线工作者应优先考虑其他药物。
原始出处：
Preetesh Jain,Hagop Kantarjian,Elias Jabbour,Graciela Nogueras Gonzalez,Gautam Borthakur,Naveen Pemmaraju,Naval Daver,Evguenia Gachimova,Alessandra Ferrajoli,Steven Kornblau,Farhad Ravandi,Susan O'Brien,Jorge Cortes. Ponatinib as first-line treatment for patients with chronic myeloid leukaemia in chronic phase,Lancet Haematology,2015.7.30
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又有治疗慢性粒细胞白血病的新药
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没有预想的那么好。
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