Blood：依托泊苷联合地塞米松用于淋巴组织细胞增生症的效果：HLH-2004长期研究的结果。
2017-09-22 qinqiyun MedSci原创
淋巴组织细胞增生症（HLH）是一种危及生命的超炎症综合征，包括家族/遗传HLH(FHL)和继发性HLH。
淋巴组织细胞增生症（HLH）是一种危及生命的超炎症综合征，包括家族/遗传HLH(FHL)和继发性HLH。
在HLH-94研究中，5年生存率（pSu）仅54%（95% CI 48-60%），系统疗法包括依托泊苷、地塞米松以及从第9周开始添加环孢霉素A（CSA）。HSCT应用于家族/遗传、复发性或重度以及持续性HLH。
而在HLH-2004研究中，CSA反而用于预处理，目的是降低HSCT前的患病率和死亡率。
在2004-2011年，共有369名未满18岁的儿童符合HLH-2004研究的纳入标准（5/8诊断标准、受影响的兄弟姐妹、和/或FHL致病基因的分子诊断）。中位随访5.2年时，仍有230/369（62%）的患者存活（pSu 61%，56-67%）。有家族/遗传鉴定的FHL患儿（n=168）和无家族/遗传的FHL患儿（n=201）的5年pSu分别是59%（52-67%）和64%（57-71%）。
与既往数据（HLH-94）相比，应用HLH-94的纳入标准，HSCT前的死亡率从27%降至19%（根据性别和年龄校准后，p=0.064）。与HLH-94相比，HLH-2004研究中从治疗开始到HSCT的时间更短（校正p=0.020），在HLH-94和HLH-2004研究中神经改变分别是22%和17%。HSCT后5年总体pSu是66%（FHL 70%[63-78%]）。
额外的分析为提高HSCT前治疗效果提供特异性的建议。HLH-2004研究表明大多数患者可用依托泊苷联合地塞米松得以治疗，但需要用CSA作预处理；在髓鞘注射疗法中添加皮质类固醇，可缩短到HSCT的时间，但不能明显改善预后。
原始出处：
Elisabet Bergsten，et al.Confirmed efficacy of etoposide and dexamethasone in HLH treatment： Long term results of the cooperative HLH-2004 study.Blood. Semptember 21，2017.https：//doi.org/10.1182/blood-2017-06-788349
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